CIRM reconnaît $5,2 millions pour la recherche sur toute la vie la demande de règlement pour la maladie rare d'enfance

Le cystinose est une maladie rare qui heurte habituellement des enfants avant qu'ils soient deux années et puissent aboutir à finir l'insuffisance rénale d'étape avant leur dixième anniversaire. Les traitements actuels sont limités, qui est pourquoi le conseil de CIRM a aujourd'hui reconnu $5,2 millions pour la recherche qui retient la possibilité toute la vie d'une demande de règlement sûre, efficace, à application unique.

Le cystinose est provoqué par une mutation génétique qui permet à un acide aminé, cystéine, de s'accumuler dedans et d'endommager les reins, les yeux, le foie, les muscles, le pancréas et le cerveau des enfants et des adultes. Il y a un traitement Gestion-approuvé de nourriture et de médicament, cysteamine, mais ceci retarde seulement l'étape progressive de la maladie, a des effets secondaires sévères et des gens la prenant toujours pour exiger des greffes de rein, et développe le diabète, les troubles neuromusculaires et la hypothyroïdie.

Le chercheur Stephanie Cherqui d'Université de Californie, de San Diego, le Ph.D. et son équipe pensent qu'il y a une meilleure approche. Leur objectif est de prendre des cellules souche de sang des gens avec le cystinose, génétiquement-les modifient pour retirer la mutation qui entraîne la maladie, puis les retournent au patient. L'espoir est que les cellules souche modifiées de sang produiront un neuf, sain, système de sang exempt de la maladie.

Le financement de CIRM reconnu aujourd'hui permettra à Cherqui d'effectuer le travail préclinique requis pour montrer l'approche semble être sûr et efficace, préparant le terrain pour que l'approbation de FDA vérifie ceci dans les gens.

« Les maladies orphelines comme le cystinose ne peuvent pas affecter le grand nombre de gens mais elles ne sont aucun mériter moins de notre support, » dit C. Randal Mills, Ph.D., Président et Directeur Général de CIRM. Les « traitements actuels sont chers et limités. Nous voulons pousser au-delà et aider à trouver toute la vie une demande de règlement, celle pourrait éviter l'insuffisance rénale et le besoin de greffe de rein. Dans ce cas, le besoin et la science étaient irrésistibles. »

Juste après la réunion du conseil d'administration CIRM également lancée son spectacle de tournée, une visite de multi-ville qui est concentrée sur soulever la conscience au sujet des opportunités du financement. Le spectacle de tournée vise les principaux chercheurs de cellule souche, dans le milieu universitaire et l'industrie, et les avise au sujet des voies neuves d'obtenir le financement de CIRM, et le support, en avançant leur recherche.

Par ses centres de accélération et de traduction CIRM produit un système qui fournit les compétences et le support dans les endroits que les chercheurs peuvent manquer de l'expérience dedans.

« Notre objectif est de produire un pipeline des projets se dirigeant vers des tests cliniques, » dit M. Mills. « Nous voulons rappeler des chercheurs qu'ils ont accès aux moyens incomparables ici en Californie. Nous n'investissons pas simplement l'argent, bien que nous anticipions effectuer des $900 millions complémentaire pour mettre pour fonctionner dans des programmes neufs, nous offrons également le support dans les chercheurs de aide obtenons l'approbation pour des tests cliniques ainsi que concevons et faisons fonctionner ces essais. »

Par ses centres de accélération et de traduction CIRM produit un système qui fournit les compétences et le support dans les endroits que les chercheurs peuvent manquer de l'expérience de, comme s'appliquer à Food and Drug Administration (FDA) pour approbation pour commencer un test clinique neuf.

« Nous voulons faire tout que nous probablement pouvons diminuer la durée il prend pour déménager un traitement prometteur du banc de laboratoire au chevet du patient, » dit M. Mills. « Nous croyons que les centres de accélération et de traduction feront cela. Et lorsque vous produisez un système plus rapide et plus efficace il est meilleur pour chacun, en particulier les patients. »

Source:

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)