CIRM approva $5,2 milioni per la ricerca tutta la vita sul trattamento per la malattia infantile rara

Cystinosis è una malattia rara che direzione solitamente i bambini prima che abbiano due anni e possano piombo per cessare l'insufficienza renale della fase prima del loro decimo compleanno. I trattamenti correnti sono limitati, che è perché il quadro di CIRM oggi ha approvato $5,2 milioni per la ricerca che tiene la possibilità tutta la vita di un trattamento sicuro, efficace, di una volta.

Cystinosis è causato da una mutazione genetica che permette che un amminoacido, cisteina, si accumuli dentro e danneggi i reni, gli occhi, il fegato, i muscoli, il pancreas ed il cervello di bambini e di adulti. C'è una terapia Amministrazione-approvata della droga e dell'alimento, cisteamina, ma questo ritarda soltanto la progressione della malattia, ha gli effetti secondari severi e gente che la catturano ancora per richiedere i trapianti del rene e sviluppa il diabete, i disordini neuromuscolari e l'ipotiroidismo.

Il ricercatore Stephanie Cherqui di San Diego, dell'università di California, il Ph.D. ed il suo gruppo ritengono che ci sia un migliore approccio. Il loro scopo è di catturare le cellule staminali di sangue dalla gente con il cystinosis, genetico-le modifica per eliminare la mutazione che causa la malattia, quindi le restituisce al paziente. La speranza è che le cellule staminali modificate di sangue creeranno un nuovo, sano, sistema di sangue esente dalla malattia.

Il finanziamento di CIRM approvato oggi permetterà a Cherqui di fare il lavoro preclinico stato necessario per mostrare l'approccio sembra essere sia sicuro che efficace, aprendo la strada affinchè l'approvazione di FDA provi questo nella gente.

“Le malattie orfane come il cystinosis non possono pregiudicare tantissima gente ma sono niente di meno meritare del nostro supporto,„ dice C. Randal Mills, il Ph.D., presidente e direttore generale di CIRM. “I trattamenti correnti sono costosi e limitati. Vogliamo spingere di là e contribuire a trovare tutta la vita un trattamento, quello potrebbe impedire l'insufficienza renale e l'esigenza del trapianto del rene. In questo caso, sia il bisogno che la scienza erano coercitivi.„

Subito dopo della riunione di consiglio CIRM anche lanciata la sua rappresentazione in tournée, un giro della multi-città che è messo a fuoco sul sollevare la consapevolezza circa le opportunità di finanziamento. La rappresentazione in tournée sta mirando ai ricercatori principali della cellula staminale, sia nell'accademia che nell'industria e sta informandole circa i nuovi modi ottenere il finanziamento di CIRM ed il supporto, nell'avanzamento della loro ricerca.

Attraverso i sui centri acceleranti e di traduzioni CIRM sta creando un sistema che fornisce la competenza ed il supporto nelle aree che i ricercatori possono mancare dell'esperienza dentro.

“Il nostro scopo è di creare una conduttura dei progetti che si dirigono verso i test clinici,„ dice il Dott. Mills. “Vogliamo ricordare ai ricercatori che abbiano accesso alle risorse impareggiabili qui nella California. Non stiamo investendo appena la moneta, sebbene prevediamo la fabbricazione dei $900 milioni supplementare per mettere per lavorare nei nuovi programmi, noi egualmente stiamo offrendo il supporto in ricercatori d'aiuto otteniamo l'approvazione per i test clinici come pure progettiamo ed eseguiamo quelle prove.„

Attraverso i sui centri acceleranti e di traduzioni CIRM sta creando un sistema che fornisce la competenza ed il supporto nelle aree che i ricercatori possono mancare dell'esperienza, come applicazione a Food and Drug Administration (FDA) per approvazione per iniziare un nuovo test clinico.

“Vogliamo fare tutto che possibilmente possiamo accorciare la durata cattura per muovere una terapia di promessa dal banco di laboratorio al lato del letto del paziente,„ dice il Dott. Mills. “Crediamo che i centri acceleranti e di traduzioni facciano quello. Ed in qualsiasi momento create un sistema più veloce e più efficace è migliore per ognuno, specialmente i pazienti.„

Source:

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)