CIRM aprova $5,2 milhões para a pesquisa sobre o tratamento de vida para a doença rara da infância

Cystinosis é uma doença rara que golpeie geralmente crianças antes que tenham dois anos velhas e possam conduzir para terminar a insuficiência renal da fase antes de seu décimo aniversário. Os tratamentos Actuais são limitados, que é porque a Placa de CIRM aprovou hoje $5,2 milhões para a pesquisa que guardara a possibilidade de um tratamento de vida seguro, eficaz, único.

Cystinosis é causado por uma mutação genética que permita que um ácido aminado, cysteine, se acumule dentro e se danifique os rins, os olhos, o fígado, os músculos, o pâncreas e o cérebro das crianças e dos adultos. Há uma terapia Administração-Aprovada do Alimento e da Droga, cysteamine, mas este atrasa somente a progressão da doença, tem efeitos secundários severos e povos que tomam a ainda para exigir transplantações do rim, e desenvolve o diabetes, desordens neuromusculares e hipotiroidismo.

O pesquisador Stephanie Cherqui, Ph.D. e sua equipe do University Of California, San Diego pensa que há uma aproximação melhor. Seu objetivo é tomar células estaminais do sangue dos povos com cystinosis, genetically-altera-os para remover a mutação que causa a doença, a seguir retorna-os ao paciente. A esperança é que as células estaminais alteradas do sangue criarão um novo, saudável, sistema do sangue livre da doença.

O financiamento de CIRM aprovado hoje permitirá Cherqui de fazer o trabalho pré-clínico necessário para mostrar que a aproximação parece ser segura e eficaz, pavimentando a maneira para que a aprovação do FDA teste isto nos povos.

“As doenças Órfãos como o cystinosis não podem afectar um grande número povos mas não são nenhum menos merecimento de nosso apoio,” diz C. Randal Moinho, Ph.D., Presidente e director geral de CIRM. “Os tratamentos Actuais são caros e limitados. Nós queremos empurrar além e ajudar a encontrar um tratamento de vida, de que poderia impedir a insuficiência renal e a necessidade para a transplantação do rim. Neste caso, a necessidade e a ciência estavam obrigando.”

Imediatamente depois da Reunião da direcção CIRM igualmente lançada seu Roadshow, uma excursão da multi-cidade que seja centrada sobre o aumento da consciência sobre oportunidades do financiamento. O Roadshow está visando os pesquisadores principais da célula estaminal, na academia e na indústria, e está informando-os sobre as maneiras novas de obter o financiamento de CIRM, e o apoio, em avançar sua pesquisa.

Através de seus Centros de Aceleração e de Tradução CIRM está criando um sistema que forneça a experiência e o apoio nas áreas que os pesquisadores podem faltar a experiência dentro.

“Nosso objetivo é criar um encanamento dos projectos que dirigem para ensaios clínicos,” diz o Dr. Moinho. “Nós queremos lembrar pesquisadores que têm o acesso aos recursos sem rival aqui em Califórnia. Nós apenas não estamos investindo o dinheiro, embora nós antecipamos a factura de um $900 milhões adicional para pôr para trabalhar em programas novos, nós igualmente estamos oferecendo o apoio em pesquisadores de ajuda obtemos a aprovação para ensaios clínicos assim como projectamos e executamos aquelas experimentações.”

Através de seus Centros de Aceleração e de Tradução CIRM está criando um sistema que forneça a experiência e o apoio nas áreas que os pesquisadores podem faltar a experiência em, como a aplicação a Food and Drug Administration (FDA) para que a aprovação comece um ensaio clínico novo.

“Nós queremos fazer tudo que nós possivelmente podemos encurtar a duração toma para mover uma terapia prometedora do banco de laboratório à cabeceira do paciente,” diz o Dr. Moinho. “Nós acreditamos que os Centros de Aceleração e de Tradução farão aquele. E quando você cria um sistema mais rápido, mais eficaz é melhor para todos, particularmente pacientes.”

Source: Instituto de Califórnia para a Medicina Regenerativa (CIRM)

Source:

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)