CIRM aprueba $5,2 millones para la investigación sobre de siempre el tratamiento para la enfermedad rara de la niñez

Cystinosis es una enfermedad rara que pulso generalmente a niños antes de que sean dos años y puedan llevar para terminar la insuficiencia renal del escenario antes de su décimo cumpleaños. Los tratamientos Actuales son limitados, que es porqué la Tarjeta de CIRM aprobó hoy $5,2 millones para la investigación que celebra la posibilidad de siempre de un tratamiento seguro, de manera efectiva, de una sola vez.

Cystinosis es causado por una mutación genética que permita que un aminoácido, cisteína, se acumule hacia adentro y dañe los riñones, los aros, el hígado, los músculos, el páncreas y el cerebro de niños y de adultos. Hay una terapia Administración-Aprobada de la Comida y de la Droga, cysteamine, pero éste demora solamente la progresión de la enfermedad, tiene efectos secundarios severos y la gente todavía que la toman para requerir trasplantes del riñón, y desarrolla la diabetes, desordenes neuromusculares e hipotiroidismo.

La Universidad de California, el investigador Stephanie Cherqui de San Diego, el Ph.D. y sus personas piensan que hay una mejor aproximación. Su meta es tomar a las células madres de la sangre de la gente con cystinosis, genético-la modifica para quitar la mutación que causa la enfermedad, después la vuelve al paciente. La esperanza es que las células madres modificadas de la sangre crearán un nuevo, sano, sistema de la sangre libremente de la enfermedad.

El financiamiento de CIRM aprobado hoy permitirá a Cherqui hacer el trabajo preclínico necesario para mostrar la aproximación aparece ser seguro y de manera efectiva, pavimentando la manera para que la aprobación del FDA pruebe esto en gente.

Las “enfermedades Huérfanas como cystinosis no pueden afectar a un gran número de personas sino que no son ningún menos mérito de nuestro soporte,” dice a C. Randal Mills, Ph.D., Presidente y Director General de CIRM. Los “tratamientos Actuales son costosos y limitados. Queremos activar más allá y ayudar a encontrar de siempre un tratamiento, de que podría prevenir la insuficiencia renal y la necesidad del trasplante del riñón. En este caso, la necesidad y la ciencia obligaban.”

Inmediatamente después de la reunión del Consejo CIRM también puso en marcha su Gira, un viaje de la multi-ciudad que se centra en el aumento de la percatación sobre oportunidades del financiamiento. La Gira está apuntando a los investigadores de cabeza de la célula madre, en academia e industria, y les está informando sobre las nuevas maneras de conseguir el financiamiento de CIRM, y el soporte, en el avance de su investigación.

A Través de sus Centros Acelerantes y Que Traducen CIRM está creando un sistema que proporcione experiencia y el soporte en las áreas en las cuales los investigadores pueden faltar experiencia.

“Nuestra meta es crear una tubería de los proyectos que dirigen hacia juicios clínicas,” dice al Dr. Mills. “Queremos recordar a investigadores que tienen acceso a los recursos incomparables aquí en California. Apenas no estamos invirtiendo el dinero, aunque anticipamos la fabricación de $900 millones adicional para poner para trabajar en nuevos programas, nosotros también estamos ofreciendo el soporte en investigadores de ayuda conseguimos la aprobación para las juicios clínicas así como diseñamos y ejecutamos esas juicios.”

A Través de sus Centros Acelerantes y Que Traducen CIRM está creando un sistema que proporcione experiencia y el soporte en las áreas en las cuales los investigadores pueden faltar experiencia, por ejemplo la aplicación a Food and Drug Administration (FDA) para que la aprobación comience una nueva juicio clínica.

“Queremos hacer todo que podemos acortar posiblemente la longitud del tiempo lleva para mover una terapia prometedora desde el banco de trabajo de laboratorio la cabecera del paciente,” dice al Dr. Mills. “Creemos que los Centros Acelerantes y Que Traducen harán eso. Y siempre usted crea un sistema más rápido, más efectivo es mejor para todo el mundo, determinado los pacientes.”

Fuente: Instituto de California para el Remedio Regenerador (CIRM)

Source:

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)