GUMC riceve lo spazio di FDA per cominciare lo studio clinico della droga di cancro in pazienti con il Morbo di Alzheimer

Il Centro Medico di Georgetown University (GUMC) oggi annuncia che gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno completato il suo esame di nuova domanda d'investigazione della droga (IND) di uso di nilotinib in un test clinico di fase II per i pazienti con delicato moderare il Morbo di Alzheimer.

Di FDA i ricercatori informati anche GUMC che lo studio può continuare. Il test clinico si pensa che cominci questo anno al Centro Medico con il suo partner clinico, Ospedale di Georgetown University di Georgetown University di MedStar.

Il test clinico è una fase II, a studio accecato e controllato a placebo ripartito le probabilità su e doppio per valutare l'impatto delle dosi basse di nilotinib (venduto sotto il nome di Tasigna®) sui biomarcatori e sui risultati clinici nella gente con delicato per moderare il Morbo di Alzheimer.

La spiegazione razionale per usando il nilotinib è basata sulla ricerca condotta a Georgetown e comprende rimuovere il cervello delle placche accumulate dell'beta-amiloide (Abeta) e dei grovigli di Tau. Entrambi I biomarcatori sono marchi di garanzia del Morbo di Alzheimer. Nilotinib sembra penetrare la barriera ematomeningea ed accendere il macchinario “di tritarifiuti„ dentro i neuroni (un trattamento conosciuto come autophagy) per annullare la Tau e Abeta ed altre proteine tossiche.

“In un piccolo studio 2015 a Georgetown, i pazienti con Parkinson e la demenza con gli organismi di Lewy sono stati dati il nilotinib. Poichè i miei colleghi riferiti, tutti che terminino lo studio hanno avuti un'inversione nella progressione di malattia, osservata sia clinicamente che in biomarcatori chiave - gli stessi biomarcatori veduti in Alzheimer,„ spiega Scott Turner, MD, PhD, Direttore co-medico del Programma Di Traduzione del Neurotherapeutics del Centro Medico di Georgetown University e Direttore dei Disturbi della Memoria Programma di Georgetown, che piombo lo studio del Alzheimer. “Ma anche prima che lo studio del Parkinson, la ricerca in laboratorio supporti forte lo studio della questa droga nella gente con Alzheimer. I risultati di promessa dello studio del Parkinson dà una spiegazione razionale ancora più forte.„

Charbel Moussa, MD, PhD, ha condotto la ricerca che preclinica quello piombo alla scoperta di nilotinib per il trattamento delle malattie neurodegenerative.

“Una Volta utilizzato nelle dosi elevate per la leucemia mieloide cronica (CML), nilotinib forza le cellule tumorali nella morte delle cellule o autophagy. La dose utilizzata nel trattamento di CML è significativamente superiore a che cosa utilizzeremo nello studio del nostro Alzheimer,„ dice il direttore di ricerca scientifico e clinico di Moussa, per il Programma Di Traduzione di Georgetown Neurotherapeutics. “Una Volta utilizzato nelle più piccole dosi una volta al giorno, come in questo studio, il nilotinib accende autophagy per circa quattro - otto ore - abbastanza lungamente per ripulire le celle senza causare la morte delle cellule. Le proteine Tossiche che ricostituono saranno rimosse quando la droga è data ancora il giorno successivo.„

Moussa è un inventore su una richiesta di brevetto di Georgetown University per uso di nilotinib e di altri inibitori della chinasi della tirosina per il trattamento della malattia neurodegenerative.

Le Fondamenta di Scoperta della Droga del Alzheimer stanno supportando generoso lo studio.

“Tutti dividiamo un obiettivo comune di eliminazione del flagello di Alzheimer ed il suo carico tremendo sui badante e sulla società,„ dice Turner.

Sorgente: Centro Medico di Georgetown University