GUMC recebe o afastamento do FDA para começar o estudo clínico da droga de cancro nos pacientes com a Doença de Alzheimer

O Centro Médico de Universidade de Georgetown (GUMC) anuncia hoje que os E.U. Food and Drug Administration terminaram sua revisão de um pedido novo de investigação da droga (IND) para o uso do nilotinib em um ensaio clínico da fase II para pacientes com suave moderar a Doença de Alzheimer.

Do FDA os investigador informado igualmente GUMC que o estudo pode continuar. O ensaio clínico é esperado começar este ano no Centro Médico com seu sócio clínico, Hospital de Universidade de Georgetown da Universidade de MedStar Georgetown.

O ensaio clínico é uma fase II, estudo cegado, placebo-controlado randomized, dobro para avaliar o impacto de baixas doses do nilotinib (vendido como Tasigna®) em biomarkers e de resultados clínicos nos povos com suave para moderar a Doença de Alzheimer.

A base racional para usar o nilotinib é baseada na pesquisa conduzida em Georgetown e envolve cancelar o cérebro de chapas acumuladas do beta-amyloid (Abeta) e de emaranhados da Tau. Ambos Os biomarkers são indicações da Doença de Alzheimer. Nilotinib parece penetrar a barreira do sangue-cérebro e girar sobre “a maquinaria do triturador” dentro dos neurônios (um processo conhecido como autophagy) para cancelar a Tau e o Abeta e outras proteínas tóxicas.

“Em um estudo 2015 pequeno em Georgetown, em pacientes com Parkinson e em demência com corpos de Lewy foram dados o nilotinib. Porque meus colegas relatados, tudo que terminou o estudo tiveram uma reversão na progressão da doença, observada clìnica e nos biomarkers chaves - os mesmos biomarkers vistos em Alzheimer,” explica Scott Turner, DM, PhD, director co-médico do Programa Translational do Neurotherapeutics de Centro Médico de Universidade de Georgetown e director das Desordens Programa da Memória de Georgetown, que conduzirão o estudo do Alzheimer. “Mas mesmo antes que o estudo do Parkinson, pesquisa no laboratório apoiou fortemente o estudo desta droga nos povos com Alzheimer. Os resultados prometedores do estudo do Parkinson dão uma base racional mesmo mais forte.”

Charbel Moussa, DM, PhD, conduziu a pesquisa que pré-clínica aquele conduziu à descoberta do nilotinib para o tratamento de doenças neurodegenerative.

“Quando usado em umas doses mais altas para a leucemia myelogenous crônica (CML), nilotinib força células cancerosas em autophagy ou na morte celular. A dose usada no tratamento de CML é significativamente mais alta do que o que nós usaremos no estudo do nosso Alzheimer,” diz o director de investigação de Moussa, científico e clínico para o Programa Translational de Georgetown Neurotherapeutics. “Quando usado em doses menores uma vez por dia, como neste estudo, o nilotinib gira sobre autophagy por aproximadamente quatro a oito horas - por muito tempo bastante para limpar para fora as pilhas sem causar a morte celular. As proteínas Tóxicas que se acumulam serão canceladas outra vez quando a droga é dada outra vez o next day.”

Moussa é um inventor em uma solicitude de patente da Universidade de Georgetown para o uso do nilotinib e dos outros inibidores da quinase da tirosina para o tratamento da doença neurodegenerative.

A Fundação da Descoberta da Droga do Alzheimer está apoiando generosa o estudo.

“Nós todos compartilhamos de um objectivo comum de eliminar o flagelo de Alzheimer e sua carga tremenda em cuidadors e na sociedade,” diz Turner.

Source: Centro Médico de Universidade de Georgetown