FDA approva la nuova terapia per il trattamento iniziale del sarcoma del tessuto molle

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno accordato l'approvazione accelerata a Lartruvo (olaratumab) con doxorubicina agli adulti dell'ossequio con determinati tipi di sarcomi del tessuto molle (STS), che sono cancri che si sviluppano in muscoli, grasso, tendini o altri tessuti molli. Lartruvo è approvato per uso con la doxorubicina approvata dalla FDA della droga della chemioterapia per il trattamento dei pazienti con lo STS che non può essere essiccato con radiazione o chirurgia e che hanno un tipo di STS per cui un'antraciclina (chemioterapia) è un trattamento appropriato.

“Per questi pazienti, Lartruvo, aggiunto a doxorubicina, fornisce una nuova opzione del trattamento,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore dell'ufficio dell'ematologia e prodotti dell'oncologia nel centro di FDA per la valutazione della droga e la ricerca e direttore provvisorio del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA. “Questa è la prima nuova terapia approvata da FDA per il trattamento iniziale del sarcoma del tessuto molle dall'approvazione della doxorubicina più di 40 anni fa.„

L'istituto nazionale contro il cancro stima che 12.310 nuovi casi dello STS e quasi 5.000 morti siano probabili accadere dalla malattia nel 2016. Il trattamento più comune per lo STS che non può essere eliminato da chirurgia è il trattamento con doxorubicina sola o con altre droghe. Lo STS comprende un'ampia varietà di tumori che sorgono nel muscolo, in grasso, nei vasi sanguigni, in nervi, in tendini o nel rivestimento delle giunzioni.

Lartruvo è un anticorpo piastrina-derivato di didascalia (PDGF) dell'ricevitore-alfa di fattore di crescita. Una volta stimolati, i ricevitori di PDGF causano la crescita del tumore. Lartruvo funziona bloccando questi ricevitori, che possono aiutare la crescita di arresto o lenta del tumore.

La sicurezza e l'efficacia di Lartruvo sono state studiate in un test clinico ripartito con scelta casuale che fa partecipare 133 pazienti con più di 25 sottotipi differenti dello STS metastatico. I pazienti hanno ricevuto Lartruvo con doxorubicina o doxorubicina da solo. Questa prova ha misurato la durata i pazienti ha vissuto dopo il trattamento (sopravvivenza globale), la durata i tumori non si è sviluppata dopo il trattamento (sopravvivenza senza progressione) e la percentuale dei pazienti che hanno avvertito il restringimento dei loro tumori (tasso di risposta globale). I pazienti in questa prova che ha ricevuto Lartruvo con doxorubicina hanno avuti un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza globale: la sopravvivenza mediana era di 26,5 mesi confrontati a 14,7 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la doxorubicina da solo. I pazienti che hanno ricevuto Lartruvo con doxorubicina hanno avuti una sopravvivenza senza progressione mediana di 8,2 mesi confrontati a 4,4 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la doxorubicina da solo. Il restringimento del tumore era 18,2 per cento per i pazienti che hanno ricevuto Lartruvo con doxorubicina e 7,5 per cento per coloro che ha ricevuto la doxorubicina da solo.

Lartruvo ha rischi seri compreso le reazioni in relazione con l'infusione ed il danno embrione-fetale. le reazioni in relazione con l'infusione includono l'ipotensione, la febbre, i freddi e l'eruzione. Gli effetti secondari più comuni del trattamento con Lartruvo sono nausea, fatica, bassi livelli di globuli bianchi (neutropenia), dolore osteomuscolare, infiammazione delle mucose (mucosite), perdita di capelli (alopecia), vomitare, diarrea, appetito in diminuzione, dolore addominale, danno del nervo (neuropatia) ed emicrania.

FDA ha accordato la designazione della via accelerata dell'applicazione di Lartruvo, designazione di terapia dell'innovazione e stato di esame di priorità perché la prova clinica preliminare ha indicato che può offrire un miglioramento sostanziale nell'efficacia nel trattamento di una malattia o di uno stato seria o pericolosa. FDA sta approvando Lartruvo nel quadro del programma accelerato dell'approvazione dell'agenzia, che permette che l'approvazione di una droga tratti un serio o la malattia o lo stato pericolosa basato sui dati clinici che mostrano la droga ha un effetto su un punto finale sostitutivo che è ragionevolmente probabile predire il vantaggio clinico. Il garante sta intraprendendo i più grandi studi, che sono corrente in corso, più ulteriormente per esplorare l'efficacia di Lartruvo attraverso i sottotipi multipli dello STS.

Lartruvo egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi quali i crediti fiscali, le rinunce della quota a carico dell'utente e l'eleggibilità affinchè l'esclusività assistesse e per incoraggiare lo sviluppo delle droghe progettate per trattare le malattie rare.