Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Le retinite pigmentose possono essere rallentate riprogrammando il metabolismo dei fotoricettori, manifestazioni di studio

I ricercatori del centro medico (CUMC) di Columbia University hanno dimostrato che la perdita della visione connessa con un modulo delle retinite pigmentose (RP) può essere rallentata drammaticamente riprogrammando il metabolismo dei fotoricettori, o sensori dell'indicatore luminoso, nella retina. Gli studi, intrapresi in mouse, rappresentano un approccio novello al trattamento del RP, in cui la terapia mira a correggere le aberrazioni metaboliche a valle della malattia piuttosto che il difetto genetico di fondo.

I risultati sono stati pubblicati oggi online nel giornale di ricerca clinica.

“Sebbene la terapia genica abbia indicato la promessa in RP, è complicata dal fatto che i difetti in 67 geni sono stati collegati al disordine ed ogni difetto genetico richiederebbe una terapia differente,„ ha detto la guida Stephen H. Tsang, MD, PhD, il professore associato di László Z. Bitó dell'oftalmologia, patologia e biologia cellulare e l'istituto di studio dell'alimentazione umana. “Il nostro studio indica che riprogrammare metabolico di precisione può migliorare la sopravvivenza e la funzione dei coni retinici e dei coni commoventi in almeno un tipo di RP. Da molti, se non dalla maggior parte, moduli del disordine abbia lo stesso errore metabolico, precisione che riprogramma potrebbe in teoria applicarsi a una vasta gamma di pazienti di RP.„

Il RP, un modulo ereditato di perdita della visione, è causato dai difetti genetici che piombo alla ripartizione ed alla perdita di coni retinici, i fotoricettori nella retina che permettono all'unità periferica ed alla visione notturna. Col passare del tempo, il deterioramento dei coni retinici compromette la funzione dei coni, i fotoricettori dipercezione. La gente con l'inizio di RP avvertire la perdita della visione nell'infanzia e molte sono cieche prima che raggiungano l'età adulta. Corrente, non c'è maturazione o il trattamento efficace per il RP, che pregiudica circa 1 in 4,000 persone universalmente.

Rohi sono il più metabolicamente fra le celle attive nell'organismo. Sono particolarmente attivi durante i periodi di oscurità, quando bruciano il glucosio per rilasciare l'energia. In un documento più in anticipo, il Dott. Tsang ed i suoi colleghi hanno teorizzato che i coni retinici si deteriorano in RP, in parte, perché perdono la capacità del giorno di usare il glucosio per ricostruire il segmento esterno dei coni retinici (la parte luminoso assorbente del fotoricettore). “Abbiamo supposto che i coni retinici malati potrebbero essere salvati riprogrammando il metabolismo dello zucchero,„ abbiamo detto il Dott. Tsang.

Il Dott. Tsang ha verificato questa ipotesi in mouse con una mutazione nel gene Pde6 che interrompe il metabolismo dei bastoncini, piombo ad un disordine RP del tipo di. I mouse sono stati trattati in modo che i loro coni retinici non potessero esprimere Sirt6, un gene che inibisce il metabolismo dello zucchero.

L'esame dei fotoricettori con l'elettroretinografia ha indicato che i mouse hanno avuti misure significativamente maggiori di salubrità del cono e dei bastoncini che i comandi non trattati. In generale, i metabolomes (tutti metaboliti trovati in un organismo) dei mouse trattati avevano accumulato le molecole state necessarie per sviluppare il segmento esterno. Inoltre, sia i coni retinici che i coni sono sopravvissuto a più lungamente nei mouse trattati che nei comandi.

Mentre il trattamento ha prolungato significativamente la sopravvivenza dei coni retinici e dei coni malati, non ha impedito la loro morte finale. “La nostra sfida seguente è di capire come allargare la portata terapeutica di inibizione Sirt6,„ ha detto il Dott. Tsang.

“Sebbene il trattamento che è stato utilizzato nei mouse non possa applicarsi direttamente agli esseri umani, parecchi inibitori conosciuti Sirt6 potrebbero essere valutati per uso clinico,„ secondo Vinit B. Mahajan, il MD, il PhD, un ricercatore di contributo dall'università di Iowa. Gli inibitori includono gli stampi degli enzimi chiamati peptidi di thiomyristoyl, un pigmento comune dell'impianto conosciuto come quercetina e vitexin, una sostanza derivata dall'albero del cratego inglese.

Il Dott. Tsang celebre, “più ulteriormente studi è necessario esplorare la possibilità emozionante che riprogrammare metabolico di precisione può essere usato per trattare altri moduli del RP e della degenerazione retinica.„

Source:

Columbia University Medical Center