Les chercheurs d'UT Austin développent la gélule orale neuve pour soigner des patients d'hémophilie

Dans un avenir proche, les hémophiles ont pu pouvoir traiter leur maladie en avalant simplement une gélule.

Grâce à une découverte aboutie par des chercheurs dans l'École de Cockrell du Bureau D'études À l'Université du Texas chez Austin, demande de règlement pour l'hémophilie peut maintenant être gérée par la voie d'un système biodégradable, une gélule, donnant des gens affectés par l'espoir héréditaire de trouble de coagulation moins d'un cher, moins d'option douloureuse de demande de règlement que les injections ou les infusions conventionnelles.

Les chercheurs ont conçu le système de distribution oral, qui contient micro et des nanoparticles, pour transporter un traitement de protéine qui traite l'hémophilie B. Il y a vie mondiale d'approximativement 400.000 personnes avec l'hémophilie A ou d'hémophilie B, les deux provoqués par une protéine manquante dans leur sang. L'Hémophilie B est provoquée par un facteur manquant ou défectueux IX, une protéine de coagulation. Les chercheurs décrivent leur système dans l'édition du 30 novembre du Tourillon International de la Pharmacie.

Le trouble de coagulation affecte des gens dans le monde entier, mais l'accessibilité globale au traitement est limitée par coût, le besoin de personnel médical qualifié et des complications possibles associées avec l'administration de médicaments pointeau-basée. Les Milliers de gens supportent les injections multiples hebdomadaires pour maintenir des symptômes, tels que le saignement excessif et la douleur dans les articulations, à la baie et pour éviter la future maladie commune.

« Tandis Qu'une plate-forme orale d'accouchement sera avantageuse à tous les patients de l'hémophilie B, les patients dans les pays en développement bénéficieront les la plupart, » a dit Sarena Horava, l'auteur important de l'étude qui est un diplômé récent de Ph.D. du Service de McKetta de l'École de Cockrell du Génie Chimique et d'un chargé de recherches de diplômé de National Science Foundation. « Dans beaucoup de pays en développement, l'espérance de vie médiane pour des patients d'hémophilie est de 11 ans de due au manque d'accès aux soins, mais notre accouchement oral neuf du facteur IX peut maintenant surmonter ces délivrances et améliorer l'utilisation mondiale de ce traitement. »

Horava, qui travaille maintenant aux Systèmes de Triton, a collaboré avec le co-auteur et le Nicholas A. Peppas, directeur des coinventeurs d'Institut d'UT Austin pour des Biomatériaux, Accouchement de Médicament et Médicament Régénérateur et un professeur d'École de Cockrell qui retient également des rendez-vous dans la Faculté de Médecine de Dell et l'École de la Pharmacie. Katie J. Moy, un étudiant de premier cycle dans le Service d'École de Cockrell du Génie Biomédical, est également un co-auteur sur l'étude.

Peppas a dit que cela l'allégement du fardeau des injections pour des enfants était l'impulsion pour le projet de recherche, qui a commencé il y a environ neuf ans.

« Mon appuyer la préoccupation était la demande de règlement de plus jeunes patients qui souffrent de l'hémophilie et qui doivent appliquer des injections tous les deux jours, » Peppas a dit. « L'idée initiale du projet a été conçue quand M. Lisa Brannon-Peppas, qui était alors un membre de la faculté de génie biomédical, discuté avec moi les effets secondaires de la maladie et de l'incidence psychologique il a sur des mères. »

Le travail de Peppas et de Horava a été breveté et des constructions sur leur système publié et breveté pour l'accouchement oral de l'ergonomie IX (hFIX), un traitement préventif pour des patients de l'hémophilie B. Que le système était réussi en transportant le hFIX, et lui pouvait fournir des niveaux adéquats du médicament au site d'objectif dans le fuselage. Le défi important en fournissant le hFIX est qu'il est extrêmement fragile et instable dans les environnements variés du pH du fuselage. Les chercheurs neufs et le système amélioré est conçus pour capitaliser du pH du fuselage et change en enzymes à l'intérieur du tractus gastro-intestinal pour un accouchement doux.

Pendant Qu'il déménage par le fuselage, la gélule particule-contenante résiste à l'enzyme gastrique principale pour rester intacte tandis que dans l'estomac, assurant la protection pour le médicament encapsulé. Dans l'intestin grêle, la gélule commence à gonfler avec l'augmentation du pH et est puis dégradée par l'enzyme intestinale principale, relâchant lentement le médicament au fil du temps.

« Basé sur les capacités actuelles de ce système, approximativement deux gélules seraient équivalentes à une injection, » Horava a dit. « Cependant, nous anticipons que nous apporterons d'autres améliorations à la capacité d'accouchement du système de distribution oral et pour cette raison diminuer le montant de gélule. »

Les chercheurs planification pour tester davantage ce système avant des tests cliniques. Ils travaillent avec le Bureau d'UT Austin de la Commercialisation de Technologie pour avancer davantage la technologie pour l'utilisation clinique. Les chercheurs indiquent que leur objectif ultime est de positionner cette technologie pour l'approbation de Food and Drug Administration.

Cette recherche a reçu le financement des Instituts de la Santé Nationaux, Fletcher S. Pratt Chair, le Programme de Camaraderie de Recherches de Diplômé de National Science Foundation, le P.E.O. La Récompense de Chercheur et l'Étudiant Préparant Une Licence d'UT Austin Recherchent la Camaraderie.

Source : Université du Texas chez Austin

Source:

University of Texas at Austin