I ricercatori di UT Austin sviluppano la nuova capsula orale per la cura dei pazienti di emofilia

Nell'immediato futuro, gli emofiliaci potrebbero potere trattare la loro malattia semplicemente inghiottendo una capsula.

Grazie ad un'innovazione piombo dai ricercatori nel Banco di Cockrell di Assistenza Tecnica All'Università del Texas ad Austin, il trattamento per emofilia possono ora essere amministrati via un sistema biodegradabile, una capsula, dante la gente influenzata dalla speranza ereditaria di disordine di spurgo per meno un costoso, meno opzione dolorosa del trattamento che le iniezioni o le infusioni convenzionali.

I ricercatori hanno progettato il delivery system orale, che contiene micro- e le nanoparticelle, per portare una terapia della proteina che tratta l'emofilia B. C'è approssimativamente vita mondiale di 400,000 persone con l'emofilia A o emofilia B, entrambe causate da una proteina mancante nel loro sangue. L'Emofilia B è causata da un fattore mancante o difettoso IX, una proteina di coagulazione. I ricercatori descrivono il loro sistema nell'edizione del 30 novembre del Giornale Internazionale dei Prodotti Farmaceutici.

Il disordine di spurgo pregiudica la gente nel mondo intero, ma l'accessibilità globale alla terapia è limitata da costo, dall'esigenza del personale medico formato e dalle complicazioni possibili connesse con l'amministrazione aga di stampa ago di stampa della droga. Migliaia di gente resistono settimanalmente alle iniezioni multiple per tenere i sintomi, quali eccessivi spurgo e dolore nelle giunture, alla campata e per impedire la malattia unita futura.

“Mentre una piattaforma orale della consegna sarà utile a tutti i pazienti di emofilia B, i pazienti in paesi in via di sviluppo avvantaggieranno il la maggior parte,„ ha detto Sarena Horava, l'autore principale dello studio che è un laureato recente di Ph.D. dal Dipartimento del McKetta del Banco di Cockrell dell'Ingegneria Chimica e di un ricercatore del laureato del National Science Foundation. “In molti paesi in via di sviluppo, la speranza di vita mediana per i pazienti di emofilia è 11 anno dovuto la mancanza di accesso alle cure, ma la nostra nuova consegna orale del fattore IX può ora sormontare queste emissioni e migliorare l'uso mondiale di questa terapia.„

Horava, che ora lavora ai Sistemi di Tritone, ha collaborato con il co-author ed il Nicholas A. Peppas, il Direttore dei co-inventori dell'Istituto di UT Austin per i Biomateriali, la Consegna della Droga e Medicina A Ricupero ed il professor del Banco di Cockrell che egualmente tiene le nomine nella Facoltà di Medicina di Dell e nel Banco della Farmacia. Katie J. Moy, uno studente universitario nel Dipartimento del Banco di Cockrell di Assistenza Tecnica Biomedica, è egualmente un co-author sullo studio.

Peppas ha detto che quello alleviare il carico delle iniezioni per i bambini era lo slancio per il progetto di ricerca, che ha cominciato circa nove anni fa.

“Mio stampare la preoccupazione era il trattamento di più giovani pazienti che soffrono da emofilia e che devono applicare le iniezioni ogni due giorni,„ Peppas ha detto. “L'idea originale del progetto è stata concepita quando il Dott. Lisa Brannon-Peppas, che allora era un docente di assistenza tecnica biomedica, discusso con me gli effetti secondari della malattia e dell'impatto psicologico ha sulle madri.„

Il lavoro di Horava e di Peppas è stato brevettato e configurazioni sopra il loro sistema pubblicato e brevettato per la consegna orale del fattore umano IX (hFIX), un trattamento profilattico per i pazienti di emofilia B. Che il sistema riusciva nel trasporto del hFIX ed in poteva consegnare i livelli adeguati della droga al sito dell'obiettivo nell'organismo. La più grande sfida nella consegna del hFIX è che è estremamente delicata ed instabile nei vari ambienti del pH dell'organismo. I ricercatori nuovi ed il sistema migliore è destinato per sfruttare il pH dell'organismo e cambia in enzimi dentro il tratto gastrointestinale per una consegna regolare.

Mentre si muove attraverso l'organismo, la capsula particella-contenente resiste all'enzima gastrico principale per rimanere intatta mentre nello stomaco, assicurante la protezione per la droga incapsulata. Nell'intestino tenue, la capsula comincia a gonfiare con l'aumento nel pH e poi è degradata dall'enzima intestinale principale, rilasciante lentamente col passare del tempo la droga.

“Ha Basato sulle capacità correnti di questo sistema, circa due capsule sarebbero equivalenti ad un'iniezione,„ Horava ha detto. “Tuttavia, anticipiamo che apporteremo ulteriori miglioramenti alla capacità di consegna del delivery system orale e quindi fare diminuire l'importo della capsula.„

I ricercatori pianificazione più ulteriormente verificare questo sistema prima dei test clinici. Stanno lavorando con l'Ufficio di UT Austin della Commercializzazione della Tecnologia più ulteriormente per avanzare la tecnologia per uso clinico. I ricercatori indicano che il loro scopo finale è di posizionare questa tecnologia per approvazione di Food and Drug Administration.

Questa ricerca ha ricevuto il finanziamento dagli Istituti della Sanità Nazionali, il Fletcher S. Pratt Chair, il Programma di Amicizia della Ricerca del Laureato del National Science Foundation, il P.E.O. Il Premio dello Studioso e lo Studente Non Laureato di UT Austin Ricercano l'Amicizia.

Sorgente: Università del Texas ad Austin

Source:

University of Texas at Austin