Los investigadores de UT Austin desarrollan la nueva cápsula oral para tratar a pacientes de la hemofilia

En un futuro próximo, los hemofílicos podrían poder tratar su enfermedad simple tragando una cápsula.

Los Gracias a un descubrimiento llevado por los investigadores en la Escuela de Cockrell de la Ingeniería en La Universidad de Texas en Austin, tratamiento para la hemofilia se pueden ahora administrar vía un sistema biodegradable, una cápsula, dando la gente afectada por la esperanza hereditaria del desorden de la extracción de aire por un menos costoso, menos opción dolorosa del tratamiento que inyecciones o infusiones convencionales.

Los investigadores diseñaron el sistema de envío oral, que contiene micro y nanoparticles, para llevar una terapia de la proteína que trata la hemofilia B. Hay vida mundial de aproximadamente 400.000 personas con la hemofilia A o la hemofilia B, ambos causados por una proteína faltante en su sangre. La Hemofilia B es causada por un factor faltante o defectuoso IX, una proteína de coagulación. Los investigadores describen su sistema en la aplicación del 30 de noviembre el Gorrón Internacional del Producto Farmacéutico.

El desorden de la extracción de aire afecta a gente en el mundo entero, pero la accesibilidad global a la terapia es limitada por el costo, la necesidad de personales médicos entrenados y las complicaciones posibles asociadas a la administración aguja-basada de la droga. Los Millares de gente aguantan inyecciones múltiples semanalmente para mantener síntomas, tales como extracción de aire y dolor excesivos las juntas, en el tramo y para prevenir la enfermedad común futura.

“Mientras Que una plataforma oral de la salida será beneficiosa a todos los pacientes de la hemofilia B, los pacientes en países en vías de desarrollo beneficiarán la mayoría,” dijo a Sarena Horava, el autor importante del estudio que es un graduado reciente del Ph.D. del Departamento de McKetta de la Escuela de Cockrell de la Ingeniería Química y de un profesor investigador del graduado del National Science Foundation. “En muchos países en vías de desarrollo, la esperanza de vida mediana para los pacientes de la hemofilia es 11 años de debido a la falta de acceso al tratamiento, pero nuestra nueva salida oral del factor IX puede ahora vencer estas ediciones y mejorar el uso mundial de esta terapia.”

Horava, que ahora trabaja en los Sistemas de Tritón, colaboró con el co-autor y Nicholas A. Peppas, el director de los coinventores del Instituto de UT Austin para los Biomateriales, Salida de la Droga y Remedio Regenerador y un profesor de la Escuela de Cockrell que también lleva a cabo citas en la Facultad de Medicina de Dell y la Escuela de la Farmacia. Katie J. Moy, estudiante universitario en el Departamento de Escuela de Cockrell de la Ingeniería Biomédica, es también co-autor en el estudio.

Peppas dijo que eso el alivio de la carga de las inyecciones para los niños era el ímpetu para el proyecto de investigación, que comenzó hace aproximadamente nueve años.

“Mi prensar la preocupación era el tratamiento de pacientes más jovenes que sufren de hemofilia y que tienen que aplicar inyecciones cada dos días,” Peppas dijo. “La idea original del proyecto fue concebida cuando el Dr. Lisa Brannon-Peppas, que era en ese entonces un miembro del profesorado de la ingeniería biomédica, discutido conmigo los efectos secundarios de la enfermedad y del impacto psicológico él tiene en moldes-madre.”

Se ha patentado el trabajo de Peppas y de Horava y las estructuras sobre su sistema publicado y patentado para la salida oral del factor humano IX (hFIX), un tratamiento profiláctico para los pacientes de la hemofilia B. Que el sistema era acertado en transportar el hFIX, y él podía entregar los niveles adecuados de la droga al sitio de la meta en el cuerpo. El reto más grande de entregar el hFIX es que es extremadamente delicado e inestable en los diversos ambientes del pH del cuerpo. Diseñan para capitalizar en el pH del cuerpo y cambia a los investigadores nuevos y el sistema mejorado en enzimas dentro del aparato gastrointestinal para una salida lisa.

Mientras Que se mueve a través del cuerpo, la cápsula partícula-que contiene resiste la enzima gástrica mayor para seguir siendo intacta mientras que en el estómago, proporcionando a la protección para la droga encapsulada. En el intestino delgado, la cápsula comienza a hincharse con el aumento en el pH y después es degradada por la enzima intestinal mayor, release/versión despacio la droga en un cierto plazo.

“Basó en las capacidades actuales de este sistema, aproximadamente dos cápsulas serían equivalentes a una inyección,” Horava dijo. “Sin Embargo, anticipamos que llevaremos a cabo otras mejoras a la capacidad de salida del sistema de envío oral y por lo tanto disminuir la cantidad de la cápsula.”

Los investigadores proyectan probar más lejos este sistema antes de juicios clínicas. Están trabajando con la Oficina de UT Austin de la Comercialización de la Tecnología para avance más lejos la tecnología para el uso clínico. Los investigadores indican que su objetivo último es colocar esta tecnología para la aprobación de Food and Drug Administration.

Esta investigación recibió el financiamiento de los Institutos Nacionales de la Salud, Fletcher S. Pratt Chair, el Programa de la Beca de la Investigación del Graduado del National Science Foundation, el P.E.O. La Recompensa del Escolar y el Estudiante de UT Austin Investigan Beca.

Fuente: Universidad de Texas en Austin

Source:

University of Texas at Austin