La FDA reconnaît le premier médicament pour traiter des enfants et des adultes avec l'amyotrophie spinale

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu Spinraza (nusinersen), le premier médicament reconnu pour traiter des enfants et des adultes avec l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et souvent fatale affectant la force musculaire et le mouvement. Spinraza est une injection administrée dans le liquide entourant la moelle épinière.

« Il y a eu un besoin de longue date de demande de règlement pour l'amyotrophie spinale, l'origine génétique la plus courante de la mort dans les mineurs, et une maladie qui peut affecter des gens à n'importe quelle étape de durée, » a dit Billy Dunn, M.D., directeur de la Division des produits de neurologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « Comme montré par notre suggestion au parraineur pour analyser les résultats de l'enquête plus tôt que planification, la FDA est commise à assister le développement et l'approbation du coffre-fort et des traitements efficaces pour des maladies rares et nous a travaillé dur pour observer cette application rapidement ; nous ne pourrions pas être plus heureux pour avoir la première demande de règlement reconnue pour cette maladie débilitante. »

SMA est une maladie héréditaire qui entraîne la faiblesse et l'atrophie musculaire à cause de la perte de neurones moteurs inférieurs réglant le mouvement. Il y a de variabilité large dans l'âge du début, des sympt40mes et du régime de l'étape progressive. Spinraza est approuvé pour l'usage en travers de la gamme des patients d'amyotrophie spinale.

La FDA a travaillé attentivement avec le parraineur pendant le développement pour aider à concevoir et mettre en application l'analyse sur laquelle cette approbation a été basée. L'efficacité de Spinraza a été expliquée dans un test clinique dans 121 patients présentant l'infantile-début SMA qui ont été diagnostiqués avant 6 mois d'âge et qui étaient moins de 7 mois au moment de leur première dose. Les patients étaient randomisés pour recevoir une injection de Spinraza, dans le liquide entourant la moelle épinière, ou subissez une fausse procédure sans injection de médicament (une piqûre de peau). Deux fois le nombre de patients a reçu Spinraza comparé à ceux qui a subi la fausse procédure. L'essai a évalué le pourcentage des patients présentant l'amélioration des étapes de moteur, telles que le contrôle, la séance, la capacité de donner un coup de pied dedans la position en supination, le roulis, le rampement, rester et marcher principaux.

La FDA a demandé au parraineur de réaliser une analyse intérimaire comme voie d'évaluer les résultats d'étude dès que possible ; 82 de 121 patients étaient habilités à cette analyse. Quarante pour cent de patients ont traité avec Spinraza ont réalisé l'amélioration des étapes de moteur comme définies dans l'étude, alors qu'aucun des patients de référence n'a fait.

Des études cliniques excessives préliminaires complémentaires ont été entreprises dans les patients symptomatiques qui se sont échelonnés dans l'âge de 30 jours à 15 ans au moment de la première dose, et dans les patients presymptomatic qui se sont échelonnés dans l'âge de 8 jours à 42 jours au moment de la première dose. Il était pour cette raison plus difficile interpréter ces groupes témoins manqués par études et que l'étude comparative, mais les découvertes ont semblé généralement de support de l'efficacité clinique expliquée dans l'essai clinique contrôlé dans des patients d'infantile-début.

Les la plupart des effets secondaires classiques trouvés dans les participants aux tests cliniques sur Spinraza étaient infection des voies respiratoires supérieures, infection respiratoire inférieure et constipation. Les alertes et les précautions comprennent le compte et la toxicité de plaquette inférieurs aux reins (toxicité rénale). On a observé la toxicité dans le système nerveux (neurotoxicity) dans les études des animaux.

La FDA a accordé cette application à la révision accélérée de nomination et prioritaire. Le médicament a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

Le parraineur reçoit un bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie dans le cadre d'un programme destiné pour encourager le développement des médicaments neufs et du biologics pour la prévention et la demande de règlement des maladies pédiatriques rares. Un bon peut être racheté par un parraineur à une date ultérieure pour recevoir l'examen prioritaire d'une demande suivante de vente de produit différent. C'est le huitième bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie publié par la FDA puisque le programme a commencé.

Spinraza est lancé par Biogen de Cambridge, le Massachusetts et a été développé sur le marché par des pharmaceutiques d'Ionis de Carlsbad, la Californie.