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FDA approva la prima droga per curare i bambini e gli adulti con atrofia muscolare spinale

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Spinraza (nusinersen), la prima droga approvata per curare i bambini e gli adulti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara e spesso interna che pregiudica la forza muscolare ed il movimento. Spinraza è un'iniezione amministrata nel fluido circondando il midollo spinale.

“C'è stato un'esigenza di lunga durata di un trattamento per atrofia muscolare spinale, la causa della morte genetica più comune in infanti e una malattia che può pregiudicare la gente in tutta la fase di vita,„ ha detto Billy Dunn, M.D., Direttore della divisione dei prodotti della neurologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “Come indicato dal nostro suggerimento al garante per analizzare i risultati dello studio più presto di quanto pianificazione, FDA è commesso all'assistenza allo sviluppo e l'approvazione delle droghe sicure ed efficaci per le malattie rare e noi ha funzionato duro per esaminare rapidamente questa applicazione; non potremmo essere più piacevoli per avere il primo trattamento approvato per questa malattia debilitante.„

SMA è una malattia ereditaria che causa la debolezza ed il muscolo che sprecano a causa della perdita di motoneuroni più bassi che gestiscono il movimento. C'è l'ampia variabilità nell'età dell'inizio, dei sintomi e del tasso d'espansione. Spinraza è approvato per uso attraverso l'intervallo dei pazienti muscolari spinali di atrofia.

FDA ha funzionato molto attentamente con il garante durante lo sviluppo per contribuire a progettare ed applicare l'analisi sopra cui questa approvazione è stata basata. L'efficacia di Spinraza è stata dimostrata in un test clinico in 121 paziente con l'infantile-inizio SMA che sono stati diagnosticati prima di 6 mesi dell'età e che erano di meno di 7 mesi ai tempi della loro prima dose. I pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere un'iniezione di Spinraza, nel fluido circondando il midollo spinale, o subisca una procedura falsa senza iniezione della droga (una puntura dell'interfaccia). Il numero dei pazienti ha ricevuto due volte Spinraza confrontato a coloro che ha subito la procedura falsa. La prova ha valutato la percentuale dei pazienti con miglioramento nelle pietre miliari del motore, come controllo capo, seduta, capacità dare dei calci dentro alla posizione supina, la laminazione, strisciare, stare e camminata.

FDA ha chiesto al garante di condurre un'analisi provvisoria come modo valutare prima possibile i risultati di studio; 82 di 121 paziente erano ammissibili per questa analisi. Quaranta per cento dei pazienti hanno trattato con Spinraza hanno raggiunto il miglioramento nelle pietre miliari del motore come definite nello studio, mentre nessuno dei pazienti di referenza hanno fatto.

Gli studi clinici incontrollati del aperto contrassegno supplementare sono stati intrapresi in pazienti sintomatici che hanno variato nell'età a partire dai 30 giorni a 15 anni ai tempi della prima dose ed in pazienti presintomatici che hanno variato nell'età a partire dai 8 giorni ai 42 giorni ai tempi della prima dose. Questi gruppi di controllo mancati di studi e quindi erano più difficili da interpretare che lo studio controllato, ma i risultati sono sembrato generalmente complementari dell'efficacia clinica dimostrata nel test clinico controllato nei pazienti di infantile-inizio.

Gli effetti secondari più comuni trovati in partecipanti ai test clinici su Spinraza erano infezione respiratoria superiore, infezione respiratoria più bassa e costipazione. Gli avvisi e le precauzioni comprendono il conteggio e la tossicità bassi della piastrina ai reni (tossicità renale). La tossicità nel sistema nervoso (neurotossicità) è stata osservata negli studi sugli animali.

FDA ha accordato questo esame di designazione e di priorità della via accelerata dell'applicazione. La droga egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

Il garante sta ricevendo un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia nel quadro di un programma progettato per incoraggiare lo sviluppo di nuove droghe e del biologics per la prevenzione ed il trattamento delle malattie pediatriche rare. Un buono può essere riacquistato da un garante ad una data ulteriore per ricevere l'esame di priorità di una domanda successiva di vendita di prodotto differente. Ciò è l'ottavo buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia pubblicato da FDA poiché il programma ha cominciato.

Spinraza è commercializzato da Biogen di Cambridge, Massachusetts ed è stato sviluppato dai prodotti farmaceutici di Ionis di Carlsbad, la California.