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O FDA aprova a primeira droga para tratar crianças e adultos com a atrofia muscular espinal

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Spinraza (nusinersen), a primeira droga aprovada para tratar crianças e adultos com a atrofia muscular espinal (SMA), uma doença genética rara e frequentemente fatal que afeta a força e o movimento de músculo. Spinraza é uma injecção administrada no fluido cercando a medula espinal.

“Houve uma necessidade de longa data para um tratamento para a atrofia muscular espinal, a causa de morte genética a mais comum nos infantes, e uma doença que pudesse afectar povos em toda a fase da vida,” disse Billy Dunn, M.D., director da divisão de produtos da neurologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “Como mostrado por nossa sugestão ao patrocinador para analisar os resultados do estudo mais cedo de planeamento do que, o FDA é comprometido à ajuda com a revelação e a aprovação de drogas seguras e eficazes para doenças raras e nós trabalhou duramente para rever rapidamente esta aplicação; nós não poderíamos ser mais satisfeitos ter o primeiro tratamento aprovado para esta doença debilitante.”

SMA é uma doença hereditária que cause a fraqueza e o músculo que desperdiçam devido à perda de uns mais baixos neurônios de motor que controlam o movimento. Há uma variabilidade larga na idade do início, dos sintomas e da taxa de progressão. Spinraza é aprovado para o uso através da escala de pacientes musculares espinais da atrofia.

O FDA trabalhou pròxima com o patrocinador durante a revelação para ajudar a projectar e executar a análise em que esta aprovação foi baseada. A eficácia de Spinraza foi demonstrada em um ensaio clínico em 121 pacientes com infantil-início SMA que foram diagnosticados antes de 6 meses da idade e que eram menos de 7 meses velho na altura de sua primeira dose. Os pacientes randomized para receber uma injecção de Spinraza, no fluido cercando a medula espinal, ou submeta-se a um procedimento trocista sem injecção da droga (uma picada da pele). Duas vezes o número de pacientes recebeu Spinraza comparado àqueles que se submeteram ao procedimento trocista. A experimentação avaliou a porcentagem dos pacientes com melhoria em marcos miliários do motor, tais como o controle, o assento, a capacidade retroceder dentro a posição supino, o rolamento, o rastejamento, estar e andar principais.

O FDA pediu que o patrocinador conduzisse uma análise provisória como uma maneira de avaliar quanto antes os resultados do estudo; 82 de 121 pacientes eram elegíveis para esta análise. Quarenta por cento dos pacientes trataram com o Spinraza conseguiram a melhoria em marcos miliários do motor como definido no estudo, visto que nenhuns dos pacientes do controle fizeram.

Os estudos clínicos descontrolados da aberto-etiqueta adicional foram conduzidos nos pacientes sintomáticos que variaram na idade de 30 dias a 15 anos na altura da primeira dose, e nos pacientes presymptomatic que variaram na idade de 8 dias a 42 dias na altura da primeira dose. Estes grupos de controle faltados estudos e eram conseqüentemente mais difíceis de interpretar do que o estudo controlado, mas os resultados pareceram geralmente de suporte da eficácia clínica demonstrada no ensaio clínico controlado em pacientes do infantil-início.

Os efeitos secundários os mais comuns encontrados nos participantes nos ensaios clínicos em Spinraza eram infecção respiratória superior, uma mais baixa infecção respiratória e uma constipação. Os avisos e as precauções incluem a baixas contagem e toxicidade de plaqueta do sangue aos rins (toxicidade renal). A toxicidade no sistema nervoso (neurotoxicidade) foi observada nos estudos animais.

O FDA concedeu esta revisão da designação e da prioridade da via rápida da aplicação. A droga igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O patrocinador está recebendo um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença sob um programa pretendido incentivar a revelação de drogas novas e de biologics para a prevenção e o tratamento de doenças pediatras raras. Um comprovante pode ser resgatado por um patrocinador em um outro dia para receber a revisão da prioridade de um pedido subseqüente do mercado para um produto diferente. Este é o oitavo comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença emitido pelo FDA desde que o programa começou.

Spinraza é introduzido no mercado por Biogen de Cambridge, Massachusetts e foi desenvolvido por fármacos de Ionis de Carlsbad, Califórnia.