El FDA aprueba la primera droga para tratar niños y a adultos con atrofia muscular espinal

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Spinraza (nusinersen), la primera droga aprobada para tratar niños y a adultos con atrofia muscular espinal (SMA), una enfermedad genética rara y a menudo fatal que afectaba a fuerza muscular y al movimiento. Spinraza es una inyección administrada en el flúido rodeando la médula espinal.

“Ha habido una prolongada necesidad de un tratamiento para la atrofia muscular espinal, la causa de la muerte genética más común en niños, y una enfermedad que puede afectar a gente en cualquier escenario de la vida,” dijo a Billy Dunn, M.D., director de la división de productos de la neurología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Como se muestra por nuestra sugerencia al patrocinador para analizar los resultados del estudio que previsto anterior, el FDA es comprometido a la ayuda con el revelado y la aprobación de las drogas seguras y de manera efectiva para las enfermedades raras y nosotros trabajó difícilmente para revisar este uso rápidamente; no podríamos ser satisfechos para tener el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad debilitante.”

SMA es una enfermedad hereditaria que causa la debilidad y el músculo que pierden debido a la baja de neuronas de motor más inferiores que controlan el movimiento. Hay variabilidad amplia en la edad del inicio, de síntomas y del índice de progresión. Spinraza es aprobado para el uso a través del alcance de los pacientes musculares espinales de la atrofia.

El FDA trabajó de cerca con el patrocinador durante el revelado para ayudar a diseñar y a ejecutar el análisis sobre el cual esta aprobación fue basada. La eficacia de Spinraza fue demostrada en una juicio clínica en 121 pacientes con el infantil-inicio SMA que fueron diagnosticados antes de 6 meses de la edad y que eran menos de 7 meses a la hora de su primera dosis. Seleccionaron al azar a los pacientes para recibir una inyección de Spinraza, en el flúido rodeando la médula espinal, o experimente un procedimiento falso sin la inyección de la droga (un pinchazo de la piel). El número de pacientes recibió dos veces Spinraza comparado a los que experimentaron el procedimiento falso. La juicio fijó el porcentaje de pacientes con la mejoría en piedras miliarias del motor, tales como mando, sentada, capacidad de golpear hacia adentro la posición con el pie supina, balanceo, arrastrarse, vigente y recorrer principales.

El FDA pidió que el patrocinador conducto un análisis interino como manera de evaluar los resultados del estudio tan pronto como sea posible; 82 de 121 pacientes eran elegibles para este análisis. El cuarenta por ciento de pacientes trató con Spinraza logró la mejoría en piedras miliarias del motor según lo definido en el estudio, mientras que lo hicieron ningunos de los pacientes del mando.

Los estudios clínicos incontrolados de la abierto-escritura de la etiqueta adicional conducto en los pacientes sintomáticos que colocaron en edad a partir de 30 días a 15 años a la hora de la primera dosis, y en los pacientes presintomáticos que colocaron en edad a partir de 8 días a 42 días a la hora de la primera dosis. Estos grupos de mando faltados los estudios y por lo tanto eran más difíciles de interpretar que el estudio controlado, pero las conclusión aparecían generalmente de apoyo de la eficacia clínica demostrada en la juicio clínica controlada en pacientes del infantil-inicio.

Los efectos secundarios mas comunes encontrados en participantes en las juicios clínicas sobre Spinraza eran infección respiratoria superior, una infección respiratoria más inferior y estreñimiento. Los cuidados y las precauciones incluyen cuenta y toxicidad inferiores de plaqueta de sangre a los riñones (toxicidad renal). La toxicidad en el sistema nervioso (neurotoxicidad) fue observada en los estudios animales.

El FDA concedió esta revista de la designación y de la prioridad de la agilización del uso. La droga también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El patrocinador está recibiendo un comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad bajo programa previsto para animar el revelado de nuevas drogas y del biologics para la prevención y el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. Un comprobante se puede redimir por un patrocinador más adelante para recibir revista de la prioridad de un uso subsiguiente del márketing para un diverso producto. Éste es el octavo comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad publicado por el FDA puesto que el programa comenzó.

Spinraza es comercializado por Biogen de Cambridge, Massachusetts y fue desarrollado por los productos farmacéuticos de Ionis de Carlsbad, California.