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MDA célèbre l'approbation de FDA du médicament neuf d'amyotrophie spinale

L'Association de Dystrophie Musculaire a aujourd'hui célébré des nouvelles de la décision des États-Unis Food and Drug Administration pour accorder à l'approbation pour nusinersen (marque Spinraza), le premier médicament de maladie-modification pour traiter l'origine génétique la plus commune de la mort dans les mineurs.

L'Approbation du médicament, qui traitera des chevreaux et des adultes avec toutes les formes d'amyotrophie spinale (SMA) provoquées par un déficit de protéine de SMN, marque un accomplissement historique pour la communauté entière de SMA. « Aujourd'hui nous célébrons une découverte qui changera profondément les durées de vie des chevreaux et des adultes avec SMA - et leurs familles - pour toujours, » avons dit le Président et Directeur Général Steven M. Derks de MDA. « Ce médicament est le résultat de beaucoup d'années de la recherche fondamentale qui finalement se sont réalisées, et nous sommes profondément reconnaissants à nos associés, à défenseurs, et, avant tout, à nos familles, que tous ont joué un rôle dans l'espoir de rotation et le dur labeur dans la réalité d'une demande de règlement durée de vie-changeante. »

Les nouvelles D'aujourd'hui viennent juste pendant trois mois après que Biogen a soumis une requête neuve de médicament pour le médicament, et après des tests cliniques testant Spinraza dans les mineurs et les enfants étaient prématurément basés arrêté sur les résultats précoces qui ont de manière dégagée affiché que les participants recevant la demande de règlement avec du médicament réalisaient sensiblement plus d'étapes de moteur que ceux qui recevaient un placebo. Tous Les participants à ces essais ont été alors invités au passage dans une étude préliminaire dans laquelle ils tous recevraient le médicament.

« Spinraza est vraiment le traitement durée de vie-changeant que notre communauté de SMA avait attendu, et nous sommes désireux de voir notre avantage de familles de lui, » le Vice Président Exécutif et l'Officier Médical et Scientifique En Chef Valerie A. Cwik, M.D. de MDA, ont déclaré. « L'a Non seulement a semblé dans les essais ralentir l'étape progressive de SMA, mais quelques patients se sont améliorés réellement. C'est un accomplissement significatif, avec les bébés qui auraient été attendus mourir avant de tourner an se reposant au lieu, roulant plus d'et marchant même. »

Un médicament « antisens », Spinraza est conçu pour viser des directives génétiques au stade d'ARN (une phase intermédiaire entre l'ADN et les cellules intérieures de stade de fabrication de protéine), ayant pour résultat la production accrue de la protéine nécessaire de neurone moteur (SMN) de survie.

MDA a financé le travail fondamental dans SMA, et a investi presque $750.000 dans les récompenses à Adrian Krainer au Laboratoire de Cold Spring Harbor à New York pour le développement de stade précoce de Spinraza. Depuis son commencement, MDA a investi plus de $45 millions dans la recherche de SMA.

Spinraza sera lancé sur le marché aux Etats-Unis par des sociétés pharmaceutiques Biogen et des Pharmaceutiques d'Ionis. On s'attend à ce que soit rendu disponible pour l'expédition aux fournisseurs de santé dans approximativement une semaine.

L'approbation de FDA de Spinraza marque un deuxième point principal d'épreuve de programme de recherche de MDA ces derniers mois. Exondys 51 est en septembre 2016 devenu le premier médicament de maladie-modification approuvé par la FDA pour traiter des des autres des maladies dans le programme de MDA, Dystrophie musculaire de Duchenne. Les approbations pour ces médicaments marquent un pas important vers l'avant dans le développement des traitements pour les maladies neuromusculaires.

Cette année, MDA a commis plus de $17 millions à la recherche, car elle prend un seul point de vue de grand-illustration en travers de l'éventail des maladies muscle-débilitantes qui emportent des capacités quotidiennes telles que marcher, parler et étreindre. À l'aide de ses défenseurs, les régimes de MDA pour doubler sa recherche dépensent viser des demandes de règlement et des tests cliniques par l'année 2020.

Source : Association de Dystrophie Musculaire