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MDA celebra l'approvazione di FDA di nuova droga muscolare spinale di atrofia

L'Associazione di Distrofia Muscolare oggi ha celebrato le notizie della decisione degli Stati Uniti Food and Drug Administration per accordare l'approvazione per nusinersen (marca Spinraza), la prima droga dimodificazione per trattare la causa della morte genetica più comune in infanti.

L'Approvazione della droga, che curerà i capretti e gli adulti con tutti i moduli di atrofia muscolare spinale (SMA) causata da una carenza della proteina di SMN, traccia un risultato storico per l'intera comunità di SMA. “Oggi celebriamo un'innovazione che profondo cambierà per sempre le vite dei capretti e degli adulti con SMA - e le loro famiglie -,„ abbiamo detto il Presidente e direttore generale Steven M. Derks di MDA. “Questa droga è il risultato di molti anni di ricerca di base che definitivo sono giunto a buon fine e siamo profondamente riconoscenti ai nostri partner, ai sostenitori e, per di più, alle nostre famiglie, che tutti hanno giocato un ruolo nella speranza di tornitura ed il duro lavoro nella realtà di un trattamento vita cambiante.„

Le Odierne notizie vengono appena tre mesi dopo che Biogen ha presentato una nuova domanda della droga per la droga e dopo i test clinici che provano Spinraza in infanti ed in bambini sono stati fermati prematuramente ha basato sui risultati iniziali che hanno mostrato chiaramente che i partecipanti che ricevono il trattamento con la droga stavano raggiungendo significantly more pietre miliari del motore che coloro che stava ricevendo un placebo. Tutti I partecipanti a quelle prove poi sono stati invitati alla transizione in uno studio del aperto contrassegno in cui tutti riceverebbero la droga.

“Spinraza vero è la terapia che vita cambiante la nostra comunità di SMA sta aspettando e siamo desiderosi di vedere il nostro vantaggio di famiglie,„ il Vice Presidente Esecutivo di MDA e l'Ufficiale Medico e Scientifico Principale Valerie A. Cwik, M.D., hanno dichiarato. “Non solo lo ha è sembrato nelle prove rallentare la progressione di SMA, ma alcuni pazienti realmente sono migliorato. È un risultato significativo, con i bambini che si sarebbero pensati che siano morto prima del giro dell'anno invece che si siede su, rivoltantesi e perfino camminanti.„

Una droga “antisenso„, Spinraza è destinata per mirare alle istruzioni genetiche nella fase del RNA (un punto intermedio fra DNA e la fase di realizzazione della proteina dentro le celle), con conseguente produzione aumentata della proteina necessaria del motoneurone (SMN) di sopravvivenza.

MDA ha costituito un fondo per il lavoro fondamentale in SMA ed ha investito quasi $750.000 nei premi a Adrian Krainer al Laboratorio Freddo del Porto della Sorgente in New York per lo sviluppo della fase iniziale di Spinraza. Dal suo inizio, MDA ha investito più di $45 milioni nella ricerca di SMA.

Spinraza sarà commercializzato negli Stati Uniti dalle ditte farmaceutiche Biogen e dai Prodotti Farmaceutici di Ionis. Si pensa che metta a disposizione per la spedizione ai fornitori di cure mediche in circa una settimana.

L'approvazione di FDA di Spinraza traccia negli ultimi mesi un secondo punto principale della prova del programma di ricerca di MDA. Exondys 51 nel settembre 2016 si è trasformato nella prima droga dimodificazione approvata da FDA per trattare un altro delle malattie nel programma di MDA, Distrofia muscolare di Duchenne. Le approvazioni per queste droghe tracciano un passo avanti significativo nello sviluppo delle terapie per le malattie neuromuscolari.

Questo anno, MDA ha impegnato più di $17 milioni nella ricerca, poichè cattura una prospettiva unica della grande maschera attraverso la gamma di malattie muscolo-debilitanti che portano via le abilità di ogni giorno come la camminata, la conversazione ed abbracciare. Per mezzo dei sui sostenitori, le pianificazioni di MDA per raddoppiare la sua ricerca spendono l'ottimizzazione i trattamenti e dei test clinici entro l'anno 2020.

Sorgente: Associazione di Distrofia Muscolare