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MDA comemora a aprovação do FDA da droga muscular espinal nova da atrofia

A Associação da Distrofia Muscular comemorou hoje a notícia da decisão dos E.U. Food and Drug Administration para conceder a aprovação para nusinersen (marca Spinraza), a primeira droga dealteração para tratar a causa de morte genética a mais comum nos infantes.

A Aprovação da droga, que tratará cabritos e adultos com todos os formulários da atrofia muscular espinal (SMA) causada por uma deficiência da proteína de SMN, marca uma realização histórica para a comunidade inteira de SMA. “Hoje nós comemoramos uma descoberta que mude profunda as vidas dos cabritos e dos adultos com SMA - e suas famílias - para sempre,” dissemos a Presidente e director geral Steven M. Derks de MDA. “Esta droga é o resultado de muitos anos de investigação básica que finalmente veio à fruição, e nós somos profundamente gratos a nossos sócios, a suportes, e, mais importante ainda, a nossas famílias, que todos jogaram um papel na esperança de giro e o trabalho duro na realidade de um tratamento vida-em mudança.”

A notícia De Hoje vem apenas três meses depois que Biogen submeteu uma aplicação nova da droga para a droga, e após os ensaios clínicos que testam Spinraza nos infantes e nas crianças foram parados prematuramente baseou nos resultados adiantados que mostraram claramente que os participantes que recebem o tratamento com a droga conseguiam significativamente mais marcos miliários do motor do que aqueles que recebiam um placebo. Todos Os participantes naquelas experimentações foram convidados então à transição em um estudo da aberto-etiqueta em que todos receberiam a droga.

“Spinraza é verdadeiramente a terapia que vida-em mudança nossa comunidade de SMA tem esperado, e nós estamos ansiosos para ver nosso benefício de famílias dele,” o Vice-presidente Executivo de MDA e o Oficial Médico e Científico Principal Valerie A. Cwik, M.D., disseram. “Tem-no Não somente pareceu nas experimentações retardar a progressão de SMA, mas alguns pacientes melhoraram realmente. É uma realização significativa, com os bebês que seriam esperados morrer antes de girar uns anos de idade que se sentam pelo contrário acima, rolando sobre e andando mesmo.”

Uma droga “antisentido”, Spinraza é projectada visar instruções genéticas na fase do RNA (uma etapa intermediária entre o ADN e a fase da fabricação da proteína dentro das pilhas), tendo por resultado a produção aumentada da proteína necessário do neurônio de motor (SMN) da sobrevivência.

MDA financiou o trabalho fundacional em SMA, e investiu quase $750.000 nas concessões a Adrian Krainer no Laboratório Frio do Porto da Mola em New York para a revelação da fase inicial de Spinraza. Desde seu início, MDA investiu mais de $45 milhões na pesquisa de SMA.

Spinraza será introduzido no mercado nos Estados Unidos por companhias farmacéuticas Biogen e por Fármacos de Ionis. Espera-se ser feito disponível para a expedição aos fornecedores de serviços de saúde em aproximadamente uma semana.

A aprovação do FDA de Spinraza marca um segundo ponto principal da prova do programa de investigação de MDA nos últimos meses. Exondys 51 transformou-se em setembro de 2016 a primeira droga dealteração aprovada pelo FDA para tratar outras das doenças no programa de MDA, distrofia muscular de Duchenne. As aprovações para estas drogas marcam uma etapa significativa para a frente na revelação das terapias para doenças neuromusculares.

Este ano, MDA comprometeu mais de $17 milhões à pesquisa, porque toma uma perspectiva original da grande-imagem através do espectro das doenças músculo-debilitantes que levam embora capacidades diárias tais como o passeio, a fala e o aperto. Com a ajuda de seus suportes, os planos de MDA para dobrar sua pesquisa gastam a escolha de objectivos de tratamentos e de ensaios clínicos no ano 2020.

Source: Associação da Distrofia Muscular