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MDA celebra la aprobación del FDA de la nueva droga muscular espinal de la atrofia

La Asociación de la Distrofia Muscular celebró hoy las noticias de la decisión de los E.E.U.U. Food and Drug Administration para conceder la aprobación para nusinersen (marca Spinraza), la primera droga de enfermedad-modificación para tratar la causa de la muerte genética más común en niños.

La Aprobación de la droga, que tratará cabritos y a adultos con todos los formularios de la atrofia muscular espinal (SMA) causada por una deficiencia de la proteína de SMN, marca un logro histórico para la comunidad entera de SMA. “Celebramos Hoy un descubrimiento que profundo cambie las vidas de cabritos y de adultos con SMA - y sus familias - para siempre,” dijimos el Presidente y Director General Steven M. Derks de MDA. “Esta droga es el resultado de muchos años de investigación básica que finalmente han venido a la fruición, y somos profundamente agradecidos a nuestros socios, a los partidarios, y, más importante, a nuestras familias, que todos jugaron un papel en esperanza que giraba y el trabajo duro en la realidad de un tratamiento vida-cambiante.”

Las noticias De Hoy vienen apenas tres meses después de que Biogen presentó una nueva solicitud de la droga para la droga, y después de las juicios clínicas que probaban Spinraza en niños y niños fueron parados prematuramente basó en los resultados tempranos que mostraron sin obstrucción que los participantes que recibían el tratamiento con la droga lograban significantly more piedras miliarias del motor que los que recibían un placebo. Entonces invitaron Todos Los participantes en esas juicios a la transición en un estudio de la abierto-escritura de la etiqueta en el cual todos recibirían la droga.

“Spinraza es verdad la terapia vida-cambiante que nuestra comunidad de SMA ha estado esperando, y somos impacientes ver nuestra ventaja de familias de ella,” Vicepresidente Ejecutivo y el Principal Oficial Médico y Científico Valerie A. Cwik, M.D. de MDA, dijeron. “No sólo lo tiene aparecía en juicios reducir la progresión de SMA, pero algunos pacientes mejoraron real. Es un logro importante, con los bebés que se preveía que murieran antes de girar un año en lugar de otro que se incorpora, laminando encima e incluso recorriendo.”

Una droga “antisentido”, Spinraza se diseña para apuntar instrucciones genéticas en el escenario del ARN (un paso de progresión intermedio entre la DNA y el escenario de la fabricación de la proteína dentro de las células), dando por resultado la producción creciente de la proteína necesaria de la neurona de motor (SMN) de la supervivencia.

MDA ha financiado el trabajo fundacional en SMA, y ha invertido casi $750.000 en recompensas a Adrian Krainer en el Laboratorio Frío del Puerto del Muelle en Nueva York para el revelado del temprano-escenario de Spinraza. Desde su inicio, MDA ha invertido más de $45 millones en la investigación de SMA.

Spinraza será comercializado en los Estados Unidos por las compañías farmacéuticas Biogen y los Productos Farmacéuticos de Ionis. Se prevee que sea hecho disponible para la remesa para los proveedores de asistencia sanitaria en aproximadamente una semana.

La aprobación del FDA de Spinraza marca una segunda punta importante de la prueba del programa de la investigación de MDA estos últimos meses. Exondys 51 se convirtió en en septiembre de 2016 la primera droga de enfermedad-modificación aprobada por el FDA para tratar otras de las enfermedades en el programa de MDA, distrofia muscular de Duchenne. Las aprobaciones para estas drogas marcan un paso de progresión importante hacia adelante en el revelado de las terapias para las enfermedades neuromusculares.

Este año, MDA ha comprometido más de $17 millones a la investigación, pues toma una perspectiva única del grande-retrato a través del espectro de las enfermedades músculo-debilitantes que se llevan capacidades diarias tales como recorrer, hablar y abrazo. Con la ayuda de sus partidarios, los planes de MDA para duplicar su investigación pasan el alcance de tratamientos y de juicios clínicas por el año 2020.

Fuente: Asociación de la Distrofia Muscular