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Les chercheurs développent les premiers modèles du primate X-SCID utilisant des techniques de retouche de génome

Les chercheurs affiliés avec la passerelle d'innovation de Kawasaki à SKYFRONT, ont avec succès produit des modèles tous premiers du primate X-SCID à l'aide de deux techniques de retouche de génome. Les découvertes étaient publiées en cellule souche de cellules, juillet 2016.

Les chercheurs du Japon et des USA ont produit des modèles tous premiers de primate pour le déficit immunitaire combiné sévère de X-linked utilisant des techniques de pointe de retouche de génome.

Les informations supplémentaires au sujet des projets de la science et technologie à la ville de Kawasaki sont procurables dans l'iNewsletter de Kawasaki SkyFront qui met en valeur la recherche conduit par des scientifiques et des industries affiliés avec la passerelle d'innovation de Kawasaki à SKYFRONT (ROI SKYFRONT) - le moyeu de la science et technologie du navire amiral de la ville lancé en 2013 pour se concentrer sur l'innovation ouverte dans les sciences de la vie et l'environnement.

Édition de décembre d'iNewsletter de Kawasaki SkyFront

http://inewsletter-king-skyfront.jp/en/

Tandis que beaucoup d'analyses sont gagnées dans les maladies et des affections génétiques des modèles de rongeur, il y a une nécessité pressante de trouver les modèles qui peuvent plus exactement représenter la progression de la maladie au corps humain, tel que les primates. Les dernières avances en technologie de retouche de génome sont des trappes d'ouverture à produire des modèles de primate pour étudier des affections génétiques spécifiques, telles que le déficit immunitaire combiné sévère de X-linked (X-SCID).

Les patients de X-SCID ne produisent pas assez de lymphocytes T et de cellules tueuses naturelles pour aborder des infections. La condition provient d'un gène défectueux, IL2-RG, et les scientifiques sont désireux pour connaître plus au sujet du trouble et comment améliorer la demande de règlement. Maintenant, Erika Sasaki à l'institut central pour des animaux d'expérience, Kawasaki, et les collègues en travers du Japon et des USA, ont avec succès produit des modèles tous premiers du primate X-SCID à l'aide de deux techniques de retouche de génome - des nucleases de doigt à zinc (ZFNs) et des nucleases effecteurs comme un activateur de transcription (TALENs).

L'équipe a travaillé avec des singes d'ouistiti parce qu'ils sont faciles à traiter et avoir une petite taille du corps parfaite pour la petite quantité de contrôle de médicaments neufs dans des essais précliniques. Ils ont examiné le ZFNs le plus efficace au gène du coup de grâce IL2-RG parmi les 16 paires de cellules cultivées par ZFNs de candidat. Ils ont alors injecté le ZFNs sélecté dans des embryons de 1 de cellules ouistiti d'étape et ont réalisé un test de dépistage spécialisé pour vérifier, et pour éviter, mosaïcisme (si les modèles transportant le gène mutant dans les tous les tissus dans le fuselage ou pas).

Les chercheurs ont alors viré les embryons sur des mères porteuses. Des 5 ZFN et de 4 ouistitis de bébé de TALEN qui étaient nés, trois ont depuis survécu à l'âge adulte et représentent le premier groupe de modèles de primate de X-SCID jamais produits.

D'autres tests ont prouvé que les modèles knockout d'ouistiti d'IL2-RG ont montré des similitudes phénotypiques intenses aux patients humains avec X-SCID. L'équipe de Sasaki sont confiante que leur travail prépare le terrain pour la création des modèles de coup de grâce de famille multigénique pour des maladies spécifiques et des affections génétiques.

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