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Los investigadores desarrollan los primeros modelos del primate no humano X-SCID usando el genoma que corrigen técnicas

Los investigadores afiliados con el Gateway de la innovación de Kawasaki en SKYFRONT, han generado con éxito los primeros modelos del primate no humano X-SCID usando el genoma dos que corregía técnicas. Las conclusión fueron publicadas en la célula madre de la célula, julio de 2016.

Los investigadores de Japón y de los E.E.U.U. han generado los primeros modelos del primate no humano para la inmunodeficiencia combinada severa X-conectada usando el genoma avanzado que corregían técnicas.

La información adicional sobre proyectos de la ciencia y de la tecnología en la ciudad de Kawasaki está disponible en el iNewsletter de Kawasaki SkyFront que destaca la investigación conducto por los científicos y las industrias afiliados con el Gateway de la innovación de Kawasaki en SKYFRONT (REY SKYFRONT) - el cubo de la ciencia y de la tecnología del buque insignia de la ciudad lanzado en 2013 para centrarse en la innovación abierta en las ciencias de la vida y el ambiente.

Aplicación de diciembre el iNewsletter de Kawasaki SkyFront

http://inewsletter-king-skyfront.jp/en/

Mientras que muchos discernimientos se ganan en enfermedades y desordenes genéticos de modelos del roedor, hay una necesidad acuciante de encontrar los modelos que pueden representar más exacto la progresión de la enfermedad en el cuerpo humano, tal como primates no humanos. Los últimos avances del genoma que corrige tecnología son puertas de orificio a generar los modelos del primate no humano para estudiar desordenes genéticos específicos, tales como inmunodeficiencia combinada severa X-conectada (X-SCID).

Los pacientes de X-SCID no producen suficiente T-células y células de asesino naturales para abordar infecciones. La condición proviene un gen defectuoso, IL2-RG, y los científicos son afilados conocer más sobre el desorden y cómo perfeccionar el tratamiento. Ahora, Erika Sasaki en el instituto central para los animales de experimento, Kawasaki, y los compañeros de trabajo a través de Japón y de los E.E.U.U., han generado con éxito los primeros modelos del primate no humano X-SCID usando el genoma dos corrigiendo técnicas - los nucleases y (ZFNs) transcripción del cinc-dedo activador-como nucleases del determinante (TALENs).

Las personas trabajaron con las grapas del mono tití porque son fáciles manejar y tener una pequeña talla de carrocería perfecta para la pequeña cantidad de prueba de nuevas drogas en juicios preclínicas. Revisaron el ZFNs más efectivo al gen del golpe de gracia IL2-RG entre los 16 pares de células cultivadas ZFNs del candidato. Después inyectaron el ZFNs seleccionado en embriones de 1 de la célula mono tití del escenario y realizaron una prueba de cribado especializada para verificar para, y para evitar, mosaicism (si los modelos que llevan el gen de mutante en los todos los tejidos en la carrocería o no).

Los investigadores entonces transfirieron los embriones a los moldes-madre sustitutos. De los 5 ZFN y de 4 monos tití del bebé de TALEN que nacieron, tres han sobrevivido a la edad adulta y representan desde entonces el primer grupo de modelos del primate no humano de X-SCID creados nunca.

Otras pruebas mostraron que los modelos knockout del mono tití de IL2-RG exhibieron semejanzas fenotípicas fuertes a los pacientes humanos con X-SCID. Las personas de Sasaki se sienten confiadas que su trabajo pavimenta la manera para la creación de los modelos del golpe de gracia del gen múltiple para las enfermedades específicas y los desordenes genéticos.

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