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Los científicos restablecen la audiencia y el equilibrio parciales en ratones sordos usando nueva terapia génica

Usando una forma nueva de la terapia génica, los científicos de la Facultad de Medicina de Harvard y el Hospital General de Massachusetts han manejado restablecer la audiencia y el equilibrio parciales en los ratones nacidos con una condición genética que afecta a ambos.

El modelo nuevo supera una prolongada barrera a las células de pelo que llegan hasta, los sensores delicados en el oido interno que capturan el movimiento sano y principal y las convierten a las señales de los nervios para oír y el balance. Estas células han sido notorio difíciles de tratar con técnicas anteriores del gen-lanzamiento.

Las conclusión de las personas, publicadas en la aplicación de febrero la terapia molecular, muestran que el tratamiento lleva a los avances notables en la audiencia y permite los ratones que serían normalmente totalmente sordos oír el equivalente de una conversación ruidosa. La aproximación también perfeccionó el sentido del balance de los animales.

Un comentario acompañante al estudio aparece en la misma entrega.

La cautela de los investigadores la aproximación es años lejos del uso en seres humanos, pero la terapia génica lleva la promesa de restablecer la audiencia en gente con varias formas de la sordera genética y detectada. Unos 30 millones de americanos sufren de pérdida de oído, y cada año cerca de uno en 1.000 bebés nace con el deterioro de oído, según los centros para el control y prevención de enfermedades.

En su búsqueda para restablecer la audiencia con terapia génica, los científicos han buscado de largo maneras de perfeccionar lanzamiento del gen en las células de pelo. Las aproximaciones anteriores eran solamente marginal efectivas como alcanzaron un equipo de células de pelo en el oido interno, solamente otro subconjunto-igual crítico para audiencia-permanecido en gran parte impenetrables.

“Para tratar la mayoría de las formas de la pérdida de oído, necesitamos encontrar un mecanismo de lanzamiento que trabaje para todos los tipos de células de pelo,” dijimos el neurobiólogo David Corey, el investigador co-mayor en el estudio y al profesor de Bertarelli de la ciencia médica de translación en el HMS.

Para lograr eso, los investigadores utilizaron el virus adeno-asociado común (AAV). El virus se ha utilizado ya como vehículo del gen-lanzamiento para los desordenes retinianos pero hasta el momento ha probado lejos menos eficiente en células de pelo penetrantes.

Para sobrealimentar AAV como onda portadora del gen en el oido interno, las personas utilizaron una forma del virus envuelto en las burbujas protectoras llamadas los exosomes, una aproximación recientemente desarrollada por los co-investigadores Casey Maguire del estudio, el profesor adjunto del HMS de la neurología en el general en masa, y Xandra Breakefield, profesor del HMS de la neurología en el general en masa.

Maguire y los colegas crecieron el virus regular de AAV dentro de las células. Esas células florecen naturalmente de las burbujas exosomes-minúsculas hechas de la célula membrana-que lleve el virus dentro de ellas. La membrana que envuelve alrededor del virus está recubierta con las proteínas que atan a los receptores de la célula. Éste, Maguire dijo, puede ser la razón por la que la forma burbuja-envuelta de AAV, o exo-AAV, lazos más fácilmente a las superficies de las células de pelo y las penetra más eficientemente.

“A diferencia de aproximaciones actuales en el campo, no cambiamos ni modificamos directamente el virus. En lugar, le dimos un vehículo al viaje hacia adentro, haciéndole un mejor capaz de navegar el terreno dentro del oido interno y de llegar hasta las células previamente resistentes,” dijo a Maguire, que es también autor co-mayor en el estudio.

En experimentos del plato del laboratorio, el exo-AAV penetró con éxito el 50-60 por ciento de las células de pelo, los investigadores observados. Por el contrario, AAV solamente alcanzó un simple 20 por ciento de células de pelo.

Para probar la aproximación en animales vivos, los investigadores trabajaron con los ratones nacidos sin un gen crítico para la función de la célula de pelo. Tales animales no pueden oír incluso los sonidos más ruidosos y exhibir normalmente el equilibrio pobre.

Investigadores Bence György y sabio de Cirilo, primeros autores en el estudio, exo-AAV inyectado cargado con el gen faltante en los oidos internos de los perritos del ratón, poco después del nacimiento.

las pruebas del Poste-tratamiento revelaron que el gen entró entre el 30 y 70 por ciento de células de pelo, alcanzando las células de pelo internas y exteriores.

Un mes después del tratamiento, nueve de 12 ratones tenían cierto nivel de audiencia restablecido y se podían asustar por una palmada ruidosa, una prueba del comportamiento estándar para oír. Cuatro podían oír sonidos de la intensidad de 70 a 80 decibelios, el equivalente áspero de la conversación en un restaurante ruidoso.

Porque las células de pelo son también críticas para el sentido del balance, los ratones con las células de pelo dañadas o perdidas muestran anormalidades del balance. Los ratones tratados habían perfeccionado notablemente el balance, comparado con sus contrapartes no tratadas, mostrando lejos a menos culata de cilindro que lanzaba o que se ejecutaba en círculos, ambos marcadores de la inestabilidad o la desorientación.

Las personas ahora proyectan perfeccionar su técnica del gen-lanzamiento en un intento por alcanzar una proporción incluso mayor de células de pelo. Los científicos probarán la aproximación en otras formas de la sordera, incluyendo las condiciones que causan sordera y ceguera.