I ricercatori sono sovvenzionato $2 milioni da PCORI per studiare l'efficace trattamento per i bambini con KD

La malattia di Kawasaki (KD) è una malattia rara che pregiudica i vasi sanguigni nei cuori dei bambini. È la causa principale della malattia di cuore acquistata in infanti ed in bambini. I ricercatori alla scuola di medicina di San Diego dell'università di California, al Ospedale-San Diego dei bambini di Rady ed al banco di Betty Irene Moore di professione d'infermiera all'università di California Davis hanno stato sovvenzionato $2 milioni dall'istituto di ricerca Paziente-Centrato di risultati (PCORI) affinchè uno studio triennale esaminino l'efficacia di due opzioni del trattamento per i bambini con KD che sono resistenti alla terapia iniziale.

Il trattamento standard per KD è immunoglobulina endovenosa (IVIG), una miscela degli anticorpi derivati, ma 10 - 20 per cento dei pazienti sono resistenti a questa terapia, mettente li ad un elevato rischio per le complicazioni serie, quali danno dell'arteria coronaria e gli aneurismi. Non ci sono linee guida correnti per il migliore trattamento secondario.

La maggior parte dei pazienti ricevono una seconda infusione di IVIG o un anticorpo costruito chiamato infliximab che inattiva una molecola che promuove l'infiammazione. La concessione recente di PCORI supporterà uno studio per confrontare l'efficacia di questi due approcci per i pazienti IVIG-resistenti di KD.

“Dopo la conversazione con più di 100 genitori, clinici e ricercatori, abbiamo imparato che la loro massima priorità per la ricerca è di verificare l'efficacia dei trattamenti per impedire il danno del cuore in questa popolazione paziente fragile,„ abbiamo detto le ustioni di Jane, il MD, il ricercatore co-principale dello studio e professore della pediatria alla scuola di medicina di Uc San Diego. “I nostri risultati vogliono ulteriore ricerca di malattia di Kawasaki e danno la comprensione in come avvicinarsi ai pazienti che non reagiscono al trattamento iniziale.„

KD può essere duro da diagnosticare e gli esperti non conoscono la causa. Con 6.000 casi stimati all'anno negli Stati Uniti, è il più comune nelle età 1 - 2 dei bambini e può causare vari segni clinici, quali un'alta febbre, un'eruzione dell'organismo, gli occhi iniettati di sangue, gli orli rossi ed i linfonodi gonfiati nel collo.

“Vogliamo vedere quali opzione del trattamento fermerà le febbri e l'infiammazione il velocemente in pazienti di cui i sintomi ritornano dopo che il trattamento di IVIG o mai non ci abbassiamo,„ ha detto le ustioni, Direttore del centro di malattia di Kawasaki alla scuola di medicina di Uc San Diego e al Ospedale-San Diego dei bambini di Rady.

Oltre a confrontare l'efficacia delle due droghe, i ricercatori egualmente valuteranno i risultati riferiti paziente facendo uso della tecnologia mobile. Lo studio userà un app affinchè i genitori usi che registreranno il disagio del loro bambino, le preoccupazioni psicosociali ed altre esperienze durante la degenza in ospedale e dopo scarico.

“Poiché i bambini possono essere resistenti al trattamento, i genitori possono diventare naturalmente ansiosi e frustrato,„ ha detto Katherine Kim, PhD, MPH, ricercatore co-principale e assistente universitario a Uc Davis. “Il cellulare app ci aiuterà a determinare e capire meglio KD ed il trattamento di carico può avere sui pazienti e sulle loro famiglie.„

Lo studio di KD è stato selezionato per il finanziamento di PCORI con un trattamento altamente non Xerox di esame. Lo scopo dell'organizzazione senza scopo di lucro è di determinare quale delle molte opzioni di sanità disponibili ai pazienti ed a coloro che si occupa il più bene di loro le circostanze del lavoro in particolare in modo da possono rendere alle decisioni più informate.

“Siamo incredibilmente riconoscenti e onorati che PCORI ha scelto di costituire un fondo per il nostro studio. La ricerca in questa area è critica da fornire ai medici più risposte e pazienti il più di alta qualità di cura per una malattia che è stata storicamente un mistero nel campo medico,„ ha detto le ustioni.