El FDA concede la autorización de comercializar el nuevo sistema del buscador para revisar desordenes metabólicos raros en recién nacidos

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration permiso hoy la comercialización del sistema del buscador para la investigación de cuatro, desordenes raros del almacenamiento de Lysosomal (LSDs) en recién nacidos. El sistema del buscador se diseña para descubrir el tipo I (P.M. de Mucopolysaccharidosis I), Pompe, Gaucher y Fabry. Es la primera prueba de cribado recién nacida permiso para ser comercializado por el FDA para estos desordenes.

LSDs es un grupo de los desordenes metabólicos raros, heredados en los cuales las substancias indeseadas de las enzimas (proteínas) que elimina normalmente en las células de carrocería no están en los niveles normales o el funcionamiento correctamente. Según el departamento de los E.E.U.U. del comité consultivo de salud y humanos de los servicios sobre desordenes hereditarios en recién nacidos y niños, las P.M.I, Pompe, Gaucher y Fabry ocurren en aproximadamente 1 en 1.500 a no más que 1 en 185.000 recién nacidos y niños, dependiendo del desorden. Si no descubierto y tratado a tiempo, estos desordenes pueden causar daño del órgano, incapacidad neurológica o muerte.

“La secretaria de HHS agregó recientemente Pompe y las P.M.I al filete de la rutina recomendaron programas de cribado recién nacidos y se anticipa que los estados adicionales comenzarán a requerir el uso de las pruebas de cribado de descubrir estos desordenes,” dijo a Alberto Gutiérrez, Ph.D., director de la oficina de diagnósticos ines vitro y de la salud radiológica en el centro del FDA para los dispositivos y la salud radiológica. Las “pruebas de cribado exactas ayudarán con la detección temprana, el tratamiento y el mando de estos desordenes raros en recién nacidos, antes de que ocurra el daño permanente. Por eso la disponibilidad de los métodos de cribado del lsd que han sido fijados para la exactitud y la confiabilidad por el FDA es tan importante.”

Varios estados asignan actualmente la investigación del lsd por mandato en todos los recién nacidos, incluyendo Arizona, Illinois, Kentucky, Michigan, Missouri, New Jersey, New México, Nueva York, Ohio, Pennsylvania y Tennessee. Sin embargo, hasta que hubiera hoy allí no era dispositivos FDA-autorizados para revisar de estos desordenes. La disponibilidad del sistema del buscador provee de laboratorios una herramienta de la investigación que ha sido revisada por el FDA para la validez clínica y analítica.

El sistema del buscador, consistiendo en el estuche IDUA del reactivo del buscador lsd|GAA|GBA|GLA e instrumento del buscador, trabajos midiendo el nivel de actividad de proteínas requeridas para el almacenamiento lysosomal sano encontrado en las muestras de sangre secadas cerco del pinchazo de un talón recién nacido 24 a 48 horas después del nacimiento. El instrumento del buscador es un dispositivo que automatiza el análisis de los sitios de sangre secada. La actividad enzimática reducida de las proteínas asociadas a cuatro uces de los LSDs descubierto por el estuche puede indicar presencia de un desorden. Los resultados que muestran actividad enzimática reducida se deben confirmar usando otros métodos de pruebas, tales como pruebas de las biopsias, genéticos y otro de laboratorio.

El FDA revisó los datos para el sistema del buscador con el camino premarket de la revista de novo, un camino regulador para los dispositivos de un nuevo tipo con inferior-a-moderado-riesgo que no son substancialmente equivalentes a un dispositivo ya legalmente comercializado y para qué mandos especiales se pueden desarrollar, además de mandos generales, para ofrecer una garantía razonable del seguro y de la eficacia de los dispositivos. Durante este proceso, el FDA evaluó datos de un estudio clínico de 154.412 recién nacidos en Missouri cuyo secó muestras de sangre fue probado para la actividad de la proteína asociada a P.M.I, Pompe, Gaucher y Fabry. La eficacia era resuelta porque el sistema podía determinar exacto por lo menos uno de cada uno de estos cuatro LSDs en 73 de los recién nacidos revisados.

Los riesgos asociados al uso del sistema de detección incluyen conclusión del falso negativo. Como parte de este estudio, el laboratorio de la salud pública del estado de Missouri conducto la vigilancia activa de cuatro de los centros clínicos metabólicos del estado para las nuevas diagnosis de estos desordenes. Las actividades de la vigilancia del laboratorio del estado ampliaron 15 meses que seguían la realización del estudio para determinar cajas de falsos negativos que no habían sido determinados durante el estudio. No se determinó ningunos resultados del falso negativo con el estudio o el programa de la vigilancia de los 15 meses del estado.