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La FDA reconnaît la demande de règlement neuve pour la large gamme de patients présentant la dystrophie musculaire de Duchenne

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu des tablettes d'Emflaza (deflazacort) et la suspension orale pour soigner des patients vieillissent 5 ans et plus vieux avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une affection génétique rare qui entraîne la détérioration et la faiblesse graduelles de muscle. Emflaza est un corticoïde qui fonctionne à côté de l'inflammation décroissante et de réduire l'activité du système immunitaire.

Les corticoïdes sont utilisés généralement pour traiter DMD en travers du monde. C'est la première approbation de FDA de n'importe quel corticoïde pour traiter DMD et la première approbation du deflazacort pour n'importe quel usage aux Etats-Unis.

« C'est la première demande de règlement reconnue pour un large éventail de patients présentant la dystrophie musculaire de Duchenne, » a dit Billy Dunn, M.D., directeur de la Division des produits de neurologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « Nous espérons que cette option de demande de règlement bénéficiera beaucoup de patients avec DMD. »

DMD est le type le plus courant de dystrophie musculaire. DMD est provoqué par une absence de dystrophine, une protéine que les aides maintiennent des cellules musculaires intactes. Les premiers sympt40mes sont habituellement vus entre 3 et 5 ans et empirent au fil du temps. La maladie se produit souvent dans les gens sans antécédents familiaux connus de la condition et affecte principalement des garçons, mais dans de rares cas elle peut affecter des filles. DMD se produit dans environ un sur tous les 3.600 mineurs mâles mondiaux.

Les gens avec DMD détruisent graduel la capacité d'exercer des activités indépendamment et d'exiger souvent l'utilisation d'un fauteuil roulant par leurs adolescents tôt. Pendant que la maladie progresse, le coeur potentiellement mortel et l'état respiratoire peuvent se produire. Les patients succombent type à la maladie dans leur 20s ou 30s ; cependant, la gravité de la maladie et l'espérance de vie varient.

L'efficacité du deflazacort a été montrée dans une étude clinique de 196 patients mâles qui étaient 5 à 15 années au début de l'essai avec la mutation documentée du gène de dystrophine et du début de la faiblesse avant l'âge 5. À la semaine 12, les patients prenant le deflazacort ont eu des améliorations dans une évaluation clinique de la force musculaire en travers d'un certain nombre de muscles comparés à ceux prenant un placebo. Une stabilité générale dans la force musculaire moyenne a été mise à jour par la fin de l'étude à la semaine 52 dans les patients deflazacort-traités. Dans un autre essai avec 29 patients mâles qui ont duré 104 semaines, le deflazacort a expliqué un avantage numérique par rapport au placebo sur une évaluation de la force musculaire moyenne. De plus, bien que pas statistiquement commandé pour les comparaisons multiples, patients sur le deflazacort a semblé détruire la capacité de marcher plus tard que ceux traité avec le placebo.

Les effets secondaires provoqués par Emflaza sont assimilés à ceux remarqués avec d'autres corticoïdes. Les la plupart des effets secondaires classiques comprennent le gonflement facial (apparence de Cushingoid), le gain de poids, l'appétit accru, l'infection des voies respiratoires supérieures, la toux, la fréquence urinaire de jour extraordinaire (pollakiuria), la pousse des cheveux non désirée (hirsutisme) et la graisse excessive autour de l'estomac (obésité centrale).

D'autres effets secondaires qui sont moins courants comprennent des problèmes avec le fonctionnement endocrinien, la susceptibilité aux infections accrue, l'élévation dans la pression sanguine, le risque de perforation gastro-intestinale, les éruptions cutanées sérieuses, les changements comportementaux et d'humeur, la diminution de la densité des os et les problèmes de vision tels que des cataractes. Les patients recevant des doses immunodépressrices de corticoïdes ne devraient pas être donnés vivent ou vivent les vaccins atténués.

La FDA a accordé cette application à la révision accélérée de nomination et prioritaire. Le médicament a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

Le parraineur reçoit un bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie dans le cadre d'un programme destiné pour encourager le développement des médicaments neufs et du biologics pour la prévention et la demande de règlement des maladies pédiatriques rares. Un bon peut être racheté par un parraineur à une date ultérieure pour recevoir l'examen prioritaire d'une demande suivante de vente de produit différent. C'est le neuvième bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie publié par la FDA puisque le programme a commencé.

Emflaza est lancé sur le marché par des pharmaceutiques de marathon de Northbrook, l'Illinois.