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FDA approva il nuovo trattamento per vasta gamma dei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato le compresse di Emflaza (deflazacort) e la sospensione orale per curare i pazienti invecchia 5 anni e più vecchio con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica rara che causa il deterioramento e la debolezza progressivi del muscolo. Emflaza è un corticosteroide che funziona facendo diminuire l'infiammazione e diminuendo l'attività del sistema immunitario.

I corticosteroidi sono comunemente usati trattare DMD attraverso il mondo. Ciò è la prima approvazione di FDA di tutto il corticosteroide per trattare DMD e la prima approvazione di deflazacort per qualunque uso negli Stati Uniti.

“Questo è il primo trattamento approvato per una vasta gamma di pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne,„ ha detto Billy Dunn, M.D., Direttore della divisione dei prodotti della neurologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “Speriamo che questa opzione del trattamento avvantaggi molti pazienti con DMD.„

DMD è il tipo più comune di distrofia muscolare. DMD è causato da un'assenza di dystrophin, una proteina che le guide tengono le celle di muscolo intatte. I primi sintomi solitamente sono veduti fra 3 e 5 anni e peggiorano col passare del tempo. La malattia si presenta spesso nella gente senza una storia della famiglia conosciuta della circostanza e soprattutto pregiudica i ragazzi, ma in rari casi può pregiudicare le ragazze. DMD si presenta in circa uno di ogni 3.600 infanti maschii universalmente.

La gente con DMD perde progressivamente la capacità di eseguire indipendente le attività e di richiedere spesso l'uso di una sedia a rotelle entro i loro anni dell'adolescenza in anticipo. Mentre la malattia progredisce, il cuore pericoloso e le circostanze respiratorie possono accadere. I pazienti soccombono tipicamente alla malattia nel loro 20s o 30s; tuttavia, la severità di malattia e la speranza di vita variano.

L'efficacia di deflazacort è stata indicata in uno studio clinico di 196 pazienti maschii che avevano 5 - 15 anni all'inizio della prova con la mutazione documentata del gene del dystrophin e dell'inizio della debolezza prima dell'età 5. Alla settimana 12, i pazienti che catturano il deflazacort hanno avuti miglioramenti in una valutazione clinica di forza muscolare attraverso una serie di muscoli confrontati a quelli che catturano un placebo. Una stabilità globale nella forza muscolare media è stata mantenuta attraverso la conclusione dello studio alla settimana 52 nei pazienti deflazacort-trattati. In un'altra prova con 29 pazienti maschii che hanno durato 104 settimane, il deflazacort ha dimostrato un vantaggio numerico sopra placebo su una valutazione di forza muscolare media. Inoltre, sebbene gestito non statisticamente per i confronti multipli, pazienti su deflazacort sembri perdere la capacità di camminare più successivamente di quelle trattato con placebo.

Gli effetti secondari causati da Emflaza sono simili a quelli sperimentati con altri corticosteroidi. Gli effetti secondari più comuni includono il puffiness facciale (aspetto di Cushingoid), l'obesità, l'appetito aumentato, l'infezione superiore delle vie respiratorie, la tosse, la frequenza urinaria di giorno straordinaria (pollachiuria), la crescita indesiderata dei capelli (irsutismo) e l'eccessivo grasso intorno allo stomaco (obesità centrale).

Gli effetti secondari di altro lato che sono meno comuni comprendono i problemi con la funzione endocrina, predisposizione aumentata all'infezione, elevazione nella pressione sanguigna, rischio di perforazione gastrointestinale, chiazze cutanee serie, cambiamenti dell'umore e comportamentistici, diminuzione nella densità delle ossa e problemi della visione quali le cataratte. I pazienti che ricevono le dosi immunosopressive dei corticosteroidi non dovrebbero essere somministrati i vaccini attenuati in tensione o in tensione.

FDA ha accordato questo esame di designazione e di priorità della via accelerata dell'applicazione. La droga egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

Il garante sta ricevendo un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia nel quadro di un programma progettato per incoraggiare lo sviluppo di nuove droghe e del biologics per la prevenzione ed il trattamento delle malattie pediatriche rare. Un buono può essere riacquistato da un garante ad una data ulteriore per ricevere l'esame di priorità di una domanda successiva di vendita di prodotto differente. Ciò è il nono buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia pubblicato da FDA poiché il programma ha cominciato.

Emflaza è commercializzato dai prodotti farmaceutici maratona di Northbrook, l'Illinois.