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O FDA aprova o tratamento novo para a vasta gama de pacientes com distrofia muscular de Duchenne

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje tabuletas de Emflaza (deflazacort) e a suspensão oral para tratar pacientes envelhece 5 anos e mais velho com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma desordem genética rara que cause a deterioração e a fraqueza progressivas do músculo. Emflaza é um corticosteroide que trabalhe diminuindo a inflamação e reduzindo a actividade do sistema imunitário.

Os corticosteroide são de uso geral tratar DMD através do mundo. Esta é a primeira aprovação do FDA de todo o corticosteroide para tratar DMD e a primeira aprovação do deflazacort para qualquer uso nos Estados Unidos.

“Este é o primeiro tratamento aprovado para uma vasta gama de pacientes com distrofia muscular de Duchenne,” disse Billy Dunn, M.D., director da divisão de produtos da neurologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “Nós esperamos que esta opção do tratamento beneficiará muitos pacientes com DMD.”

DMD é o tipo o mais comum de distrofia muscular. DMD é causado por uma ausência de dystrophin, uma proteína que as ajudas mantenham pilhas de músculo intactos. Os primeiros sintomas geralmente são considerados entre 3 e 5 anos de idade e agravam-se ao longo do tempo. A doença ocorre frequentemente nos povos sem uns antecedentes familiares conhecidos da circunstância e afecta primeiramente meninos, mas em casos raros pode afectar meninas. DMD ocorre em aproximadamente um de cada 3.600 infantes masculinos no mundo inteiro.

Os povos com DMD perdem progressivamente a capacidade para executar independente actividades e para exigir frequentemente o uso de uma cadeira de rodas em seus adolescentes adiantados. Enquanto a doença progride, o coração risco de vida e as circunstâncias respiratórias podem ocorrer. Os pacientes sucumbem tipicamente à doença em seu 20s ou 30s; contudo, a severidade da doença e a esperança de vida variam.

A eficácia do deflazacort foi mostrada em um estudo clínico de 196 pacientes masculinos que tinham 5 a 15 anos velhos no início da experimentação com mutação documentada do gene do dystrophin e do início da fraqueza antes da idade 5. Na semana 12, os pacientes que tomam o deflazacort tiveram melhorias em uma avaliação clínica da força de músculo através de um número de músculos comparados àqueles que tomam um placebo. Uma estabilidade total na força de músculo média foi mantida através do fim do estudo na semana 52 nos pacientes deflazacort-tratados. Em uma outra experimentação com os 29 pacientes masculinos que duraram 104 semanas, o deflazacort demonstrou uma vantagem numérica sobre o placebo em uma avaliação da força de músculo média. Além, embora controlado não estatìstica para as comparações múltiplas, pacientes no deflazacort pareceu perder a capacidade para andar mais tarde do que aquelas tratado com o placebo.

Os efeitos secundários causados por Emflaza são similares àqueles experimentados com outros corticosteroide. Os efeitos secundários os mais comuns incluem o puffiness facial (aparência de Cushingoid), o ganho de peso, o apetite aumentado, a infecção superior das vias respiratórias, a tosse, a freqüência urinária do dia extraordinário (pollakiuria), crescimento indesejável do cabelo (hirsutismo) e a gordura excessiva em torno do estômago (obesidade central).

Outros efeitos secundários que são menos comuns incluem problemas com função da glândula endócrina, susceptibilidade aumentada à infecção, elevação na pressão sanguínea, risco de perfuração gastrintestinal, pruridos de pele sérios, mudanças comportáveis e do humor, diminuição na densidade dos ossos e problemas da visão tais como cataratas. Os pacientes que recebem doses immunosuppressive dos corticosteroide não devem ser dados vacinas atenuadas vivas ou vivas.

O FDA concedeu esta revisão da designação e da prioridade da via rápida da aplicação. A droga igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O patrocinador está recebendo um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença sob um programa pretendido incentivar a revelação de drogas novas e de biologics para a prevenção e o tratamento de doenças pediatras raras. Um comprovante pode ser resgatado por um patrocinador em um outro dia para receber a revisão da prioridade de um pedido subseqüente do mercado para um produto diferente. Este é o nono comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença emitido pelo FDA desde que o programa começou.

Emflaza é introduzido no mercado por fármacos da maratona de Northbrook, Illinois.