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El FDA aprueba el nuevo tratamiento para la amplia gama de pacientes con la distrofia muscular de Duchenne

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy las tablillas de Emflaza (deflazacort) y la suspensión oral para tratar a pacientes envejece 5 años y más viejo con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un desorden genético raro que cause el deterioro y la debilidad progresivos del músculo. Emflaza es un corticosteroide que trabaja disminuyendo la inflamación y reduciendo la actividad del sistema inmune.

Los corticosteroides son de uso general tratar DMD a través del mundo. Ésta es la primera aprobación del FDA de cualquier corticosteroide para tratar DMD y la primera aprobación del deflazacort para cualquier uso en los Estados Unidos.

“Éste es el primer tratamiento aprobado para una amplia gama de pacientes con la distrofia muscular de Duchenne,” dijo a Billy Dunn, M.D., director de la división de productos de la neurología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Esperamos que esta opción del tratamiento beneficie a muchos pacientes con DMD.”

DMD es el tipo más común de distrofia muscular. DMD es causado por una ausencia de dystrophin, una proteína que las ayudas mantengan las células musculares intactas. Los primeros síntomas se consideran entre 3 y 5 años de edad y empeoran generalmente en un cierto plazo. La enfermedad ocurre a menudo en gente sin antecedentes familiares sabidos de la condición y afecta sobre todo a muchachos, pero en casos raros puede afectar a muchachas. DMD ocurre en cerca de uno de cada 3.600 niños masculinos por todo el mundo.

La gente con DMD pierde progresivamente la capacidad de realizar actividades independientemente y de requerir a menudo uso de una silla de ruedas por sus adolescencias tempranas. Mientras que progresa la enfermedad, el corazón peligroso para la vida y las condiciones respiratorias pueden ocurrir. Los pacientes sucumben típicamente a la enfermedad en su 20s o 30s; sin embargo, la severidad de la enfermedad y la esperanza de vida varían.

La eficacia del deflazacort fue mostrada en un estudio clínico de 196 pacientes masculinos que eran 5 a 15 años al principio de la juicio con la mutación documentada del gen del dystrophin y del inicio de la debilidad antes de la edad 5. En la semana 12, los pacientes que tomaban el deflazacort tenían mejorías en una evaluación clínica de la fuerza muscular a través de varios músculos comparados a ésos que tomaban un placebo. Una estabilidad total en la fuerza muscular media fue mantenida a través del final del estudio en la semana 52 en los pacientes deflazacort-tratados. En otra juicio con 29 pacientes masculinos que duraron 104 semanas, el deflazacort demostró una ventaja numérica sobre placebo en una evaluación de la fuerza muscular media. Además, aunque estuvo controlado no no estadístico para las comparaciones múltiples, pacientes en el deflazacort aparecía perder la capacidad de recorrer más adelante que ésos tratado con placebo.

Los efectos secundarios causados por Emflaza son similares a ésos experimentados con otros corticosteroides. Los efectos secundarios mas comunes incluyen el puffiness facial (aspecto de Cushingoid), el avance de peso, el apetito creciente, la infección superior de las vías respiratorias, la tos, la frecuencia urinaria diurna extraordinaria (pollakiuria), el incremento indeseado del pelo (hirsutismo) y la grasa excesiva alrededor del estómago (obesidad central).

Otros efectos secundarios que son menos comunes incluyen problemas con la función endocrina, susceptibilidad creciente a la infección, elevación en la presión arterial, riesgo de perforación gastrointestinal, las erupciones de piel serias, los cambios del comportamiento y del humor, disminución de la densidad de los huesos y los problemas de la visión tales como cataratas. Los pacientes que reciben dosis inmunosupresivas de corticosteroides no deben ser dados vacunas atenuadas vivas o vivas.

El FDA concedió esta revista de la designación y de la prioridad de la agilización del uso. La droga también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El patrocinador está recibiendo un comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad bajo programa previsto para animar el revelado de nuevas drogas y del biologics para la prevención y el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. Un comprobante se puede redimir por un patrocinador más adelante para recibir revista de la prioridad de un uso subsiguiente del márketing para un diverso producto. Éste es el noveno comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad publicado por el FDA puesto que el programa comenzó.

Emflaza es comercializado por los productos farmacéuticos del maratón de Northbrook, Illinois.