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Le médicament neuf découvert dans le modèle de zebrafish de l'épilepsie pédiatrique donne des résultats prometteurs dans l'étude clinique

le « Banc-à-chevet » décrit la recherche qui a progressé de la science fondamentale dans des modèles animaux qui a mené aux traitements utilisés dans les patients. Maintenant, une étude dans le cerveau de tourillon décrit ce qui pourrait être considéré une approche directe de « aquarium-à-chevet », prenant un médicament découvert dans un modèle génétique de zebrafish d'épilepsie et le vérifiant, avec des résultats prometteurs, dans un nombre restreint d'enfants avec la maladie. L'étude a été supportée par l'institut national des troubles neurologiques et la rappe (NINDS), une partie des instituts de la santé nationaux.

« C'est la première fois que les scientifiques ont pris un traitement potentiel découvert dans un modèle de poissons directement dans des gens dans un test clinique, » a dit Vicky Whittemore, Ph.D., directeur du programme au NINDS. « Ces découvertes proposent qu'il puisse être possible de traiter des troubles neurologiques provoqués par des mutations génétiques par une approche de style du médicament efficace et de précision. »

Scott C. Baraban, Ph.D., le Jr. de William K. Bowes a doté la présidence dans la recherche en matière de neurologie et le professeur de la chirurgie neurologique l'Université de Californie, à San Francisco (UCSF), le griffon d'Aliesha de boursier post-doctoral, le Ph.D., et les collègues avait l'habitude un modèle de zebrafish de syndrome de Dravet pour vérifier le lorcaserin de médicament et pour constater qu'il a supprimé l'activité de grippage dans les poissons. Le syndrome de Dravet est une forme sévère d'épilepsie pédiatrique caractérisée par des grippages et des retards du développement résistant à la drogue quotidiens fréquents. Il est provoqué par une mutation génétique, que le groupe de M. Baraban's pouvait introduire dans les zebrafish pour entraîner l'épilepsie.

Le M. Baraban et son collègue Kelly Knupp, M.D. à l'université du Colorado, Denver, a alors vérifié le lorcaserin dans cinq enfants avec le syndrome de Dravet. Les enfants étaient résistants à d'autres médicaments antiépileptiques et ont été participés à cette étude par une utilisation compatissante, programme de dégriffés. Lorcaserin a été au commencement associé à la fréquence diminuée de grippage dans tous les enfants. Par exemple, pendant les trois premiers mois de la demande de règlement, un des patients qui avaient remarqué des grippages multiples chaque jour, est devenu grippage grippage pendant deux semaines. Après trois mois, cependant, l'activité de grippage avait augmenté, mais la fréquence était moins qu'avait été rapporté au début de l'essai. Aucun des enfants n'a remarqué des effets secondaires sévères, bien qu'un certain rapporté un appétit diminué.

Ce constructions sur le travail d'une étude 2013 dans laquelle le M. Baraban et son équipe à UCSF avait l'habitude une méthode robotisée de dépistage des drogues pour recenser des traitements antiépileptiques potentiels et a découvert que le clemizole composé a diminué l'activité de grippage dans les zebrafish.

Dans l'étude actuelle, l'équipe de M. Baraban's a découvert que le clemizole peut exercer ses effets d'anti-grippage par l'action sur le système de sérotonine. La sérotonine est un produit chimique de cerveau qui joue un rôle dans fonctionnements variés, y compris l'humeur, l'appétit et la mémoire. Les chercheurs ensuite ont recensé un médicament comparable, le lorcaserin, qui également affecte le système de sérotonine et est procurable pour l'utilisation clinique.

« Utilisant des zebrafish, nous pouvons grand réduire le temps entre l'identification d'une demande de règlement potentielle et l'obtenant aux personnes qui ont besoin désespérément de l'aide, » a dit M. Baraban.

Le groupe de M. Baraban's développe actuel le clemizole et ses dérivés, pour l'usage dans les tests cliniques. De plus, les chercheurs à UCSF entreprennent des expériences pour apprendre plus au sujet du rôle des récepteurs à la sérotonine spécifiques dans l'épilepsie dans l'espoir de produire de plus de traitements efficaces pour des enfants souffrant du syndrome de Dravet.