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La nuova droga scoperta nel modello di zebrafish dell'epilessia pediatrica mostra i risultati di promessa nello studio clinico

“il Banco--lato del letto„ descrive la ricerca che ha progredito da scienza di base nei modelli animali che piombo alle terapie utilizzate in pazienti. Ora, uno studio nel cervello del giornale descrive che cosa potrebbe essere considerato un approccio diretto “del acquario--lato del letto„, catturante una droga scoperta in un modello genetico di zebrafish dell'epilessia e difficile, con i risultati di promessa, in un piccolo numero di bambini con la malattia. Lo studio è stato supportato dall'istituto nazionale dei disordini neurologici e dal colpo (NINDS), parte degli istituti della sanità nazionali.

“Questo è la prima volta che gli scienziati hanno catturato una terapia potenziale scoperta in un modello del pesce direttamente nella gente in un test clinico,„ ha detto Vicky Whittemore, il Ph.D., direttore del programma al NINDS. “Questi risultati suggeriscono che possa essere possibile trattare i disordini neurologici causati dalle mutazioni genetiche con un approccio stile medicina di precisione ed efficiente.„

Scott C. Baraban, Ph.D., il Jr. di William K. Bowes ha dotato la presidenza nella ricerca nella neuroscienza e professore di ambulatorio neurologico all'università di California, San Francisco (UCSF), il grifone di Aliesha del collega postdottorale, il Ph.D. ed i colleghi ha usato un modello di zebrafish della sindrome di Dravet per provare il lorcaserin della droga e per trovare che ha soppresso la crisi nel pesce. La sindrome di Dravet è un modulo severo dell'epilessia pediatrica caratterizzato dai frequenti attacchi resistenti alla droga quotidiani e dalle more inerenti allo sviluppo. È causata da una mutazione genetica, che il gruppo del Dott. Baraban poteva introdurre negli zebrafish per causare l'epilessia.

Il Dott. Baraban ed il suo collega Kelly Knupp, M.D. all'università di colorado, Denver, poi ha provato il lorcaserin in cinque bambini con la sindrome di Dravet. I bambini erano resistenti ad altri farmaci antiepilettici e sono stati partecipati a questo studio con un uso pietoso, programma privo di marca. Lorcaserin inizialmente è stato associato con frequenza in diminuzione di attacco in tutti bambini. Per esempio, durante i primi tre mesi del trattamento, uno dei pazienti che stavano avvertendo gli attacchi multipli ogni giorno, è diventato senza attacco per due settimane. Dopo tre mesi, tuttavia, la crisi era aumentato, ma la frequenza era di meno di era stato riferito all'inizio della prova. Nessuno dei bambini hanno avvertito gli effetti secondari severi, sebbene alcuni riferissero un appetito in diminuzione.

Questo configurazioni su lavoro da uno studio 2013 in cui il Dott. Baraban ed il suo gruppo a UCSF ha usato un metodo di vagliatura automatizzato della droga per identificare le terapie antiepilettiche potenziali ed ha scoperto che il clemizole composto ha fatto diminuire la crisi negli zebrafish.

Nello studio corrente, il gruppo del Dott. Baraban ha scoperto che il clemizole può avere sui effetti di anti-attacco agendo sul sistema della serotonina. La serotonina è un prodotto chimico del cervello che svolge un ruolo in varie funzioni, compreso l'umore, l'appetito e la memoria. I ricercatori dopo hanno identificato una droga comparabile, lorcaserin, che egualmente pregiudica il sistema della serotonina ed è disponibile per uso clinico.

“Facendo uso degli zebrafish, possiamo notevolmente diminuire il tempo fra l'identificazione di un trattamento potenziale ed ottenendolo alle persone che hanno bisogno disperatamente della guida,„ ha detto il Dott. Baraban.

Il gruppo del Dott. Baraban corrente sta sviluppando il clemizole ed i sui derivati, per uso nei test clinici. Inoltre, i ricercatori a UCSF stanno eseguendo gli esperimenti per imparare più circa il ruolo dei ricevitori specifici della serotonina nell'epilessia nelle speranze della generazione dei trattamenti più efficaci per i bambini che soffrono dalla sindrome di Dravet.