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La nueva droga descubierta en modelo de los zebrafish de la epilepsia pediátrica muestra resultados prometedores en estudio clínico

la “Banco de trabajo-a-cabecera” describe la investigación que ha progresado de la ciencia básica en los modelos animales que ha llevado a las terapias usadas en pacientes. Ahora, un estudio en el cerebro del gorrón describe qué se podría considerar una aproximación directa de la “acuario-a-cabecera”, tomando una droga descubierta en un modelo genético de los zebrafish de la epilepsia y probándola, con resultados prometedores, en una pequeña cantidad de niños con la enfermedad. El estudio fue soportado por el instituto nacional de desordenes neurológicos y el recorrido (NINDS), parte de los institutos de la salud nacionales.

“Éste es que los científicos han tomado una terapia potencial descubierta en un modelo de los pescados directamente en gente en una juicio clínica,” dijo la primera vez a Vicky Whittemore, Ph.D., director de programa en el NINDS. “Estas conclusión sugieren que pueda ser posible tratar los desordenes neurológicos causados por mutaciones genéticas con una aproximación eficiente y de la precisión del remedio-estilo.”

Scott C. Baraban, Ph.D., el Jr. de Guillermo K. Bowes dotó la silla en la investigación de la neurología y el profesor de la cirugía neurológica en la Universidad de California, San Francisco (UCSF), el grifo de Aliesha del becario postdoctoral, el Ph.D., y los colegas utilizó un modelo de los zebrafish del síndrome de Dravet para probar el lorcaserin de la droga y para encontrar que suprimió actividad de captura en los pescados. El síndrome de Dravet es una forma severa de la epilepsia pediátrica caracterizada por capturas drogorresistentes diarias frecuentes y retrasos de desarrollo. Es causado por una mutación genética, que el grupo del Dr. Baraban podía introducir en los zebrafish para causar epilepsia.

El Dr. Baraban y su colega Kelly Knupp, M.D. en la universidad de Colorado, Denver, entonces probó lorcaserin en cinco niños con el síndrome de Dravet. Los niños eran resistentes a otras drogas antiepilépticas y fueron participados en este estudio con un uso compasivo, programa sin marca. Lorcaserin fue asociado inicialmente a frecuencia disminuida de la captura en todos los niños. Por ejemplo, durante los primeros tres meses del tratamiento, uno de los pacientes que habían estado experimentando capturas múltiples cada día, hizo captura-libre por dos semanas. Después de tres meses, sin embargo, la actividad de captura había aumentado, pero la frecuencia estaba menos que había sido denunciado al inicio de la juicio. Ningunos de los niños experimentaron efectos secundarios severos, aunque algunos denunciaran un apetito disminuido.

Este emplear trabajo de un estudio 2013 en el cual el Dr. Baraban y sus personas en UCSF utilizó un método de cribado automatizado de la droga para determinar terapias antiepilépticas potenciales y descubrió que el clemizole compuesto disminuyó actividad de captura en los zebrafish.

En el estudio actual, las personas del Dr. Baraban descubrieron que el clemizole puede tener sus efectos de la anti-captura actuando sobre el sistema de la serotonina. La serotonina es una substancia química del cerebro que desempeña un papel en diversas funciones, incluyendo humor, apetito y memoria. Los investigadores después determinaron una droga comparable, el lorcaserin, que también afecta al sistema de la serotonina y está disponible para el uso clínico.

“Usando zebrafish, podemos reducir grandemente el tiempo entre la identificación de un tratamiento potencial y consiguiéndolo a los individuos que necesitan desesperadamente ayuda,” dijo al Dr. Baraban.

El grupo del Dr. Baraban está desarrollando actualmente el clemizole y sus derivados, para el uso en juicios clínicas. Además, los investigadores en UCSF están conducto experimentos para aprender más sobre el papel de los receptores específicos de la serotonina en epilepsia con la esperanza de generar tratamientos más efectivos para los niños que sufren del síndrome de Dravet.