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I ricercatori di duca Health identificano il nuovo obiettivo potenziale della droga per la malattia di Huntington

La perdita di funzione di motore e di acutezza mentale connesse con la malattia di Huntington potrebbe essere trattabile ripristinando un trattamento cellulare di controllo di qualità, che i ricercatori di duca Health hanno identificato come fattore chiave nella malattia degenerante.

La malattia di Huntington è uno stato ereditato che provoca l'erosione graduale delle cellule nervose, piombo ai danni ed alla morte. Pregiudica circa uno in 10,000 persone negli Stati Uniti e non ha maturazione.

Come altre malattie neuro-degeneranti quali Alzheimer e Parkinson, la malattia di Huntington è causata quando determinate molecole di proteina non riescono ad profilatura nella forma strutturale adeguata richiesta affinchè loro funzionino correttamente. Queste proteine misfolded si accumulano e diventano tossiche alle cellule nervose che gestiscono il movimento ed il pensiero.

In uno studio il 13 febbraio online pubblicato nelle comunicazioni della natura del giornale, ricercatori di duca Health ha esaminato solitamente che cause l'errore del trattamento cellulare che fissatori o elimina queste proteine misfolded.

“Normalmente quando le proteine misfold, le celle hanno un meccanismo da fare fronte,„ ha detto l'autore Dennis senior Thiele, il Ph.D., professore di George Barth Geller nel dipartimento di biologia del Cancro e di farmacologia. “Questi meccanismi di controllo di qualità possono incitare le proteine nuovamente dentro la loro forma tridimensionale normale, o se il danno è troppo esteso, mirano loro per rimozione nei tritarifiuti cellulari. Nella malattia di Huntington, quello non sta accadendo.„

Thiele ed i colleghi hanno eseguito gli esperimenti facendo uso della genetica del lievito, della biochimica, della selezione chimica di biologia, dei modelli del mouse e delle cellule staminali dai pazienti con la malattia di Huntington. Hanno trovato una spiegazione biochimica per come il trattamento di controllo di qualità riparte nella malattia di Huntington.

Hanno messo a fuoco sulle proteine specializzate chiamate chaperon -- aiuti che persuadono le proteine misfolded nelle loro conformazioni corrette. Le proteine del chaperon sono anormalmente insufficienti nella gente con la malattia di Huntington, ma la causa di quella penuria non è stata conosciuta finora.

Dal il gruppo guidato da duca ha trovato che il controllo matrice per produzione del chaperon, chiamato HSF1, stava distruggendo anormalmente nella malattia di Huntington dovuto la presenza di alti livelli di un modificatore chimico chiamato CK2. Di conseguenza, i neuroni muoiono dovuto la loro incapacità di produrre i livelli sufficienti dei chaperon utili.

“Abbiamo dimostrato che potremmo riparare l'abbondanza dei chaperon della proteina chimicamente inibendo CK2 in un modello delle cellule della malattia di Huntington, o geneticamente abbassare la chinasi CK2 livella in un modello del mouse della malattia di Huntington,„ Thiele ha detto. “di entrambi i casi, abbiamo aumentato drammaticamente il numero dei neuroni sani ed abbiamo impedito lo spreco del muscolo che è osservato comunemente nella malattia di Huntington.„

Con più neuroni di funzionamento, disse, gli marchi di garanzia della malattia di Huntington diminuiscono. Thiele ha detto che ci sono droghe d'investigazione potenziali che potrebbero ritardare o impediscono i trattamenti cellulari che causano il neurodegeneration della malattia di Huntington e potrebbero anche essere provati in Alzheimer ed in Parkinson, con altre simili malattie.

Ma ha detto che gli studi più preclinici sono necessari esplorare quei prodotti chimici e più ulteriormente illuminare gli eventi cellulari in questione.

“Abbiamo identificato un nuovo obiettivo potenziale per un intervento della droga nella malattia di Huntington,„ Thiele ha detto, “ma ci sono molte domande di base che ancora devono essere risposte a.„