Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

Los investigadores de duque Health determinan el nuevo objetivo potencial de la droga para la enfermedad de Huntington

La baja de la función de motor y de la acuidad mental asociadas a la enfermedad de Huntington pudo ser tratable restableciendo un proceso celular del control de calidad, que los investigadores de duque Health han determinado como factor clave en la enfermedad degenerativa.

La enfermedad de Huntington es una condición heredada que da lugar a la erosión gradual de las células nerviosas, llevando a las debilitaciones y a la muerte. Afecta a cerca de uno en 10.000 personas en los Estados Unidos y no tiene ninguna vulcanización.

Como otras enfermedades neuro-degenerativas tales como Alzheimer y Parkinson, se causa la enfermedad de Huntington cuando ciertas moléculas de proteína no pueden doblar en la forma estructural apropiada requerida para que funcionen correctamente. Estas proteínas misfolded se acumulan y llegan a ser tóxicas a las células nerviosas que controlan el movimiento y el pensamiento.

En un estudio el 13 de febrero en línea publicado en las comunicaciones de la naturaleza del gorrón, investigadores de duque Health observaba qué causa la falla del proceso celular que generalmente los puntos de referencia o desechan estas proteínas misfolded.

“Normalmente cuando las proteínas misfold, las células tienen un mecanismo a hacer frente,” dijo autor a Dennis mayor Thiele, Ph.D., profesor de George Barth Geller en el departamento de la farmacología y de la biología del cáncer. “Estos mecanismos del control de calidad pueden pinchar las proteínas nuevamente dentro de su forma tridimensional normal, o si el daño es demasiado extenso, las apuntan para el retiro en la eliminación de basura celular. En la enfermedad de Huntington, eso no está suceso.”

Thiele y los colegas conducto experimentos usando genéticas de la levadura, bioquímica, la investigación química de la biología, modelos del ratón y células madres de pacientes con la enfermedad de Huntington. Encontraron una explicación bioquímica para cómo el proceso del control de calidad analiza en la enfermedad de Huntington.

Se centraron en las proteínas especializadas llamadas las señoras de compañía -- compañeros que engatusan las proteínas misfolded en sus conformaciones correctas. Las proteínas de la señora de compañía son anormalmente escasas en gente con la enfermedad de Huntington, pero la causa de esa escasez no era sabida hasta ahora.

Las personas Duque-llevadas encontraron que el mando principal para la producción de la señora de compañía, llamado HSF1, era destruido en la enfermedad de Huntington debido a la presencia anormalmente de niveles de un modificante químico llamado CK2. Como consecuencia, las neuronas mueren debido a su incapacidad para producir los suficientes niveles de las señoras de compañía beneficiosas.

“Demostramos que podríamos restablecer a la abundancia de las señoras de compañía de la proteína químicamente inhibiendo CK2 en un modelo de la célula de la enfermedad de Huntington, o genético bajar la cinasa CK2 nivela en un modelo del ratón de la enfermedad de Huntington,” Thiele dijo. “De ambos casos, aumentamos dramáticamente el número de neuronas sanas y previnimos perder del músculo que se observa común en la enfermedad de Huntington.”

Con más neuronas de funcionamiento, él dijo, los sellos de la enfermedad de Huntington disminuyen. Thiele dijo que hay las drogas de investigación potenciales que podrían demorar o que previene los procesos celulares que causan el neurodegeneration de la enfermedad de Huntington, y que se podría también probar en Alzheimer y Parkinson, junto con otras enfermedades similares.

Pero él dijo que estudios más preclínicos son necesarios explorar esas substancias químicas e iluminar más lejos las acciones celulares implicadas.

“Hemos determinado un nuevo objetivo potencial para una intervención de la droga en la enfermedad de Huntington,” Thiele dijo, “solamente hay muchas preguntas básicas que todavía necesitan ser contestadas.”