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le médicament centrale Centrale pour l'hémophilie se montre prometteur dans des modèles animaux

Les gens avec l'hémophilie exigent des infusions régulières du facteur de coagulation de les empêcher de remarquer la purge excessive. Mais une fraction importante développent des anticorps contre le facteur de coagulation, remarquant essentiellement une réaction allergique à la demande de règlement même qui peut prolonger leurs durées.

Les chercheurs de l'école d'Université de Pennsylvanie du médicament dentaire et de l'université de la Floride ont travaillé pour développer un traitement pour empêcher ces anticorps de se développer, utilisant un médicament de protéine produit en cellules de centrale pour enseigner le fuselage à tolérer plutôt que bloquent le facteur de coagulation.

Les résultats couronnés de succès d'une étude neuve de la demande de règlement chez les crabots donnent l'espoir pour une demande de règlement humaine éventuelle.

Henry Daniell un professeur en Service de Biochimie et directeur de médicament dentaire de Penn de recherche de translation, était l'auteur supérieur sur l'étude, collaborant sur le travail avec son ancien advisee, Roland W. Herzog, un professeur à l'université de la Floride et l'auteur important sur le papier. Le travail était publié dans le traitement moléculaire de tourillon.

« Les résultats étaient tout à fait spectaculaires, » Daniell a dit. « Nous avons rectifié le temps de caillots sanguins chez chacun des crabots et pouvions supprimer la formation d'anticorps aussi bien. Tous les signes indiquent ce matériau étant prêt pour la clinique. »

La plate-forme centrale centrale brevetée de la médicament-production du Daniell servi par étude, en laquelle les modifications génétiques activent l'accroissement des centrales qui ont spécifié les protéines humaines dans leurs lames. Dans le cas de l'hémophilie, l'objectif des chercheurs était d'éviter des personnes avec l'hémophilie des anticorps se développants qui entraîneraient un refus des infusions de sauvetage de facteur de coagulation.

Les chercheurs ont eu l'idée qu'ingérer un matériau contenant le facteur de coagulation, tel que la centrale transformée part, pourraient introduire la tolérance orale à la protéine de facteur, juste comme les enfants alimentaient des arachides tôt dans la durée sont moins pour développer une réaction allergique.

Cette technique s'était montrée prometteur dans les expériences précédentes, dans lesquelles les chercheurs ont expliqué cela matière végétale alimentante de l'hémophilie A contenant le facteur de coagulation VIII aux souris grand réduites la formation des inhibiteurs contre ce facteur.

Dans les travaux récents, l'équipe s'est concentrée sur l'hémophilie B, une forme plus rare de la maladie dans laquelle les patients ont des déficits dans le facteur de coagulation IX. Les chercheurs ont produit la laitue qui avait été modifiée pour produire un facteur de coagulation humain contenant des protéines IX de fusion et la sous-unité de la non-toxine B de choléra. La composante de ce dernier aide la protéine protégée par fusible pour croiser la garniture intestinale pendant que les cellules de laitue sont assimilées par des microbes d'intestin tandis que les parois cellulaires de centrale protègent le facteur de coagulation contre la digestion dans l'estomac. Les plantes de laitue ont été cultivées dans une installation hydroponique.

Puisque les chercheurs ont également voulu s'assurer que le traitement fonctionnerait dans un modèle animal plus près des êtres humains, ils ont poursuivi leurs essais chez les crabots avec l'hémophilie B.

Les chercheurs ont commencé par une étude pilote de deux crabots, dirigée par le co-auteur Timothy Nichols de l'université de la Caroline du Nord. Deux fois par semaine pendant 10 mois, les crabots ont absorbé le matériau lyophilisé de laitue, qui a été cloué avec la saveur de lard et arrosé sur leur nourriture.

N'observant aucun effet négatif de la demande de règlement, l'équipe a continué à une étude plus robuste, y compris quatre crabots qui ont été alimentés le matériau de laitue et quatre autres qui ont servi de contrôles. Les quatre crabots au groupe expérimental ont été alimentés le matériau de laitue pendant quatre semaines. À ce moment là, ils ont également commencé à recevoir les injections hebdomadaires du facteur IX, qui prolongé pendant huit semaines. Les crabots de contrôle ont seulement reçu les injections.

Chacun des quatre des crabots au groupe témoin a développé des taux importants du facteur IX d'aginst d'anticorps, et deux ont eu les réactions anaphylactiques visibles qui ont exigé la gestion de l'antihistaminique. En revanche, trois des quatre crabots au groupe expérimental ont eu seulement les niveaux minimaux d'un type d'anticorps, IgG2, et aucun niveaux détectables d'IgG1 ou d'IgE. Le quatrième crabot au groupe expérimental a eu seulement une réaction partielle à la demande de règlement, que les chercheurs pensent pour être due à un anticorps préexistant de l'ergonomie IX.

De façon générale, les niveaux d'IgG2 étaient 32 fois plus bas chez les crabots traités que dans les contrôles.

De plus, les crabots n'ont montré aucun effet secondaire négatif de la demande de règlement, et les prises de sang prélevées dans toute l'expérience n'ont indiqué aucun signe de toxicité de la demande de règlement.

Daniell a dit que les résultats sont d'une manière encourageante.

« Regardant les crabots qui ont été alimentés les matériaux de laitue, vous pouvez voir qu'ils sont tout à fait efficaces, » il a dit. « Ils ou n'ont développé aucun anticorps pour factoriser IX, ou leurs anticorps sont montés juste un peu et sont alors descendus. »

Cependant plus rare que l'hémophilie A, plus de patients présentant l'hémophilie B développent des anticorps contre leur demande de règlement, de ce fait rendant le besoin de demande de règlement de tolérance plus urgent.

Les prochaines opérations pour l'équipe de recherche comprennent la toxicologie complémentaire et la pharmacocinétique étudie avant la demande concernant une application neuve d'investigation de médicament avec la FDA, une mesure qu'elles espèrent prendre avant la fin de l'année. Les instituts de la santé nationaux accordent à la Science Moving appelée vers la traduction de recherches et le traitement et qui emploie l'acronyme SMARTT, supporte Ind-activant des études. La mission de SMARTT est d'accélérer le progrès des traitements qui se sont montrés prometteur dans des modèles animaux à l'étape de poursuivre des tests cliniques chez l'homme.