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la droga impianta Impianto per emofilia mostra la promessa nei modelli animali

La gente con emofilia richiede le infusioni regolari del fattore di coagulazione di impedirle avvertire lo spurgo incontrollato. Ma una frazione significativa sviluppa gli anticorpi contro il fattore di coagulazione, essenzialmente avvertente una reazione allergica al trattamento stesso che può prolungare le loro vite.

I ricercatori dal banco dell'università della Pennsylvania di odontoiatria e dall'università di Florida hanno lavorato per sviluppare una terapia per impedire questi anticorpi lo sviluppo, facendo uso di una droga della proteina prodotta in cellule vegetali per insegnare all'organismo a tollerare piuttosto del fattore di coagulazione.

I riusciti risultati da un nuovo studio sul trattamento in cani danno la speranza per un trattamento umano finale.

Henry Daniell un professore nell'instituto dell'odontoiatria di Penn della biochimica ed in Direttore della ricerca di traduzione, era l'autore senior sullo studio, collaborante sul lavoro con il suo ex advisee, Roland W. Herzog, un professore all'università di Florida e l'autore principale sul documento. L'opera è stata pubblicata nella terapia molecolare del giornale.

“I risultati erano abbastanza drammatici,„ Daniell ha detto. “Correggevamo il tempo di coagulazione di sangue in ciascuno dei cani e potevamo sopprimere la formazione di anticorpi pure. Tutti i segni indicano questo materiale che è pronto per la clinica.„

La piattaforma impianta impianto brevettata della droga produzione del Daniell usato studio, in cui le modifiche genetiche permettono alla crescita degli impianti che hanno specificato le proteine umane in loro foglie. Nel caso di emofilia, lo scopo dei ricercatori era di impedire le persone con emofilia gli anticorpi di sviluppo che avrebbero causato un rifiuto delle infusioni di coagulare-fattore di salvataggio.

I ricercatori hanno avuti l'idea che ingerire un materiale che contiene il fattore di coagulazione, quale l'impianto trasformato va, potrebbero promuovere la tolleranza orale alla proteina di fattore, appena poichè i bambini hanno alimentato le arachidi presto nella vita sono meno probabili sviluppare una reazione allergica.

Questa tecnica aveva indicato la promessa negli esperimenti precedenti, in cui i ricercatori hanno dimostrato quello materia vegetale alimentante di emofilia A che contiene il fattore di coagulazione VIII ai mouse notevolmente hanno diminuito la formazione di inibitori contro quel fattore.

Nel lavoro recente, il gruppo ha messo a fuoco su emofilia la B, un modulo più raro della malattia in cui i pazienti hanno carenze nel fattore di coagulazione IX. I ricercatori hanno prodotto la lattuga che era stata modificata per produrre un fattore di coagulazione umano contenente proteine di fusione IX e l'sottounità della non tossina B del colera. La componente posteriore aiuta la proteina fusa per attraversare il rivestimento intestinale mentre le celle della lattuga si digeriscono dai microbi dell'intestino mentre le pareti cellulari dell'impianto proteggono il fattore di coagulazione da digestione nello stomaco. Le piante della lattuga si sono sviluppate in una funzione idroponica.

Poiché i ricercatori egualmente hanno voluto assicurarsi che la terapia funzioni in un modello animale più vicino agli esseri umani, hanno perseguito le loro prove in cani con emofilia B.

I ricercatori hanno cominciato con uno studio pilota di due cani, intestato dal co-author Timothy Nichols dell'università di North Carolina. Due volte alla settimana per 10 mesi, i cani hanno consumato il materiale liofilizzato della lattuga, che è stato chiodato con sapore del bacon ed è stato spruzzato sul loro alimento.

Non osservando effetti negativi del trattamento, il gruppo ha acceso ad uno studio più robusto, compreso quattro cani che sono stati alimentati il materiale della lattuga e quattro altri che servissero da comandi. I quattro cani nel gruppo sperimentale sono stati alimentati il materiale della lattuga per quattro settimane. A quel punto, egualmente hanno cominciato a ricevere le iniezioni settimanali del fattore IX, che sono continuato per otto settimane. I cani di controllo hanno ricevuto soltanto le iniezioni.

Tutti e quattro le dei cani nel gruppo di controllo hanno sviluppato i livelli significativi di fattore IX del aginst degli anticorpi e due hanno avuti reazioni anafilattiche visibili che hanno richiesto l'amministrazione dell'antistaminico. Al contrario, tre dei quattro cani nel gruppo sperimentale hanno avuti soltanto livelli minimi di un tipo di anticorpo, IgG2 e nessun livelli rilevabili di IgG1 o di IgE. Il quarto cane nel gruppo sperimentale ha avuto soltanto una risposta parziale al trattamento, che i ricercatori ritengono per essere dovuto un anticorpo preesistente al fattore umano IX.

In generale, i livelli di IgG2 erano 32 volte più bassi nei cani trattati che nei comandi.

Inoltre, i cani non hanno mostrato effetti secondari negativi dal trattamento ed i campioni di sangue prelevati in tutto l'esperimento non hanno rivelato segni della tossicità dal trattamento.

Daniell ha detto che i risultati sono incoraggianti.

“Esaminando i cani che sono stati alimentati i materiali della lattuga, potete vedere che sono abbastanza efficaci,„ ha detto. “O non hanno sviluppato anticorpi per scomporre IX in fattori, o i loro anticorpi sono andato su appena un po'e poi sono sceso.„

Comunque più raro dell'emofilia A, più pazienti con emofilia B sviluppano gli anticorpi contro il loro trattamento, così rendendo l'esigenza di un trattamento di tolleranza tanto più urgente.

I punti seguenti per il gruppo di ricerca comprendono la tossicologia supplementare e le farmacocinesi studia prima di fare domanda per una nuova applicazione d'investigazione con FDA, una misura che della droga sperano di catturare prima della conclusione dell'anno. Gli istituti nazionali della concessione di salubrità hanno chiamato Science Moving verso la traduzione della ricerca e la terapia e che usa l'acronimo SMARTT, sta supportando IND-permettendo agli studi. La missione di SMARTT è di accelerare il progresso delle terapie che hanno indicato la promessa nei modelli animali alla fase di perseguire i test clinici in esseri umani.