La révision montre des nanoparticles de lipide en tant que systèmes de distribution hautement prometteurs dans la thérapie génique

Des nanoparticles de lipide (SLNs et NLCs) sont considérés comme les systèmes hautement prometteurs pour livrer les acides nucléiques dans la thérapie génique. Jusqu'ici, les systèmes viraux ont été la plupart de méthode efficace pour fournir la question génétique mais ils posent des problèmes significatifs de sécurité. « Les vecteurs non viraux, y compris SLNs et NLCs, sont moins efficaces mais Alicia beaucoup plus sûre quoique leur efficacité ait augmenté sensiblement ces dernières années » et précisée Rodríguez, María Ángeles Solinís et Ana del Pozo, auteurs de l'article publié dans le tourillon européen de la pharmacie et Biopharmaceutics.

Cet article synoptique décrit ces systèmes et leurs principaux avantages dans la thérapie génique, telle que leur capacité de protéger le matériau de gène contre la dégradation, de faciliter l'intériorisation de cellules et de noyau et d'amplifier le procédé de transfection. « D'ailleurs, les nanoparticles se composent des matériaux biocompatibles et biodégradables, il est facile les produire à grande échelle, ils peuvent être stérilisés et lyophilisés et sont très stables en fluides biologiques et dans le stockage, » a expliqué les chercheurs.

Cette révision comprend également les maladies principales dans lesquelles les nanoparticles de lipide sont appliqués, généralement au niveau préclinique : maladies dégénératives de la rétine, des maladies infectieuses, des troubles métaboliques, et du cancer, notamment. « Chez PharmaNanoGene que nous travaillons au modèle et au bilan de SLNs pour traiter certaines de ces maladies utilisant la thérapie génique. Nous étudions la relation entre les facteurs de formulation et les procédés comportant l'intériorisation intracellulaire et la destination du matériel génétique qui révisent l'efficacité des vecteurs et qui est essentiel dans le procédé d'optimisation, et pour la première fois nous avons expliqué la capacité de SLNs d'induire la synthèse d'une protéine suivant leur administration intraveineuse chez les souris, » ils avons chargé.

La publication comprend également d'autres échantillons d'ouvrage par cet organisme de recherche d'UPV/EHU sur l'application de SLNs dans la demande de règlement des maladies rares, telles que le retinoschisis juvénile chromosome-X-joint, un trouble dans lequel la rétine devient due destructured à un déficit dans le retinoschisin de protéine. « Un des accomplissements principaux de nos études dans ce domaine a été d'expliquer, aussi pour la première fois, la capacité d'un vecteur non viral au transfect la rétine des animaux manquant du gène qui code cette protéine et remet partiellement sa structure, montrant que la thérapie génique non virale est un outil thérapeutique viable et prometteur pour traiter des affections dégénératives de la rétine, » a spécifié les chercheurs.

L'application de SLNs pour traiter la maladie de Fabry, un sérieux, trouble métabolique de système multiple d'une nature héréditaire, a été également étudiée chez PharmaNanoGene. « C'est une maladie monogenic liée au chromosome X qui est provoqué par des mutations géniques variées dans le gène qui code le  - la galactosidase A (¡ d'ï- - enzyme du gallon A). Dans des modèles de cellules de cette maladie nous avons expliqué la capacité de SLNs d'induire la synthèse du ¡ d'ï- - le gallon A ». Ils ont également observé l'application des nanoparticles de lipide à la demande de règlement des maladies infectieuses : « Notre travail dans ce domaine prouve que SLNs avec l'interférence ARN sont capable d'empêcher un réplicon du virus Hépatite C in vitro, qui a été employé comme épreuve-de-concept de l'utilisation des vecteurs basés sur SLN comme stratégie thérapeutique neuve pour traiter cette infection et d'autres ont associée à lui ».