L'esame mostra le nanoparticelle del lipido come delivery system altamente di promessa nella terapia genica

Le nanoparticelle del lipido (SLNs e NLCs) sono considerare come i sistemi altamente di promessa per la consegna degli acidi nucleici nella terapia genica. Finora, i sistemi virali sono stati il metodo più efficace per la consegna della materia genetica ma pongono i problemi significativi della sicurezza. “i vettori Non virali, compresi SLNs e NLCs, sono meno efficaci ma Alicia molto più sicura anche se la loro efficacia è aumentato significativamente negli ultimi anni„ e precisata Rodríguez, María Ángeles Solinís ed Ana del Pozo, autori dell'articolo pubblicato nel giornale europeo dei prodotti farmaceutici e Biopharmaceutics.

Questa recensione descrive questi sistemi ed i loro vantaggi principali nella terapia genica, quale la loro capacità di proteggere il materiale del gene da degradazione, di facilitare l'interiorizzazione del nucleo e delle cellule e di amplificare il trattamento di transfezione. “Inoltre, le nanoparticelle si compongono dei materiali biocompatibili e biodegradabili, sono facili da produrre su vasta scala, possono essere sterilizzate e liofilizzate e sono molto stabili sia in liquidi biologici che nello stoccaggio,„ ha spiegato i ricercatori.

Questo esame egualmente comprende generalmente le malattie principali in cui le nanoparticelle del lipido stanno essendo applicate, al livello preclinico: malattie degeneranti della retina, delle malattie infettive, dei disordini metabolici e del cancro, tra l'altro. “A PharmaNanoGene che stiamo lavorando alla progettazione ed alla valutazione di SLNs per il trattamento delle alcune di queste malattie facendo uso della terapia genica. Stiamo studiando la relazione fra i fattori di formulazione ed i trattamenti che comprendono l'interiorizzazione intracellulare e la cessione del materiale genetico che condizionano l'efficacia dei vettori e che è essenziale nel trattamento dell'ottimizzazione e per la prima volta abbiamo dimostrato la capacità di SLNs di indurre la sintesi di una proteina che segue la loro amministrazione endovenosa in mouse,„ essi abbiamo sollecitato.

La pubblicazione egualmente comprende altri lavori da questo gruppo di ricerca di UPV/EHU sull'applicazione di SLNs nel trattamento delle malattie rare, quale il retinoschisis giovanile cromosoma-X-collegato, un disordine in cui la retina si trasforma in in destructured dovuto una carenza nel retinoschisin della proteina. “Uno dei risultati principali dei nostri studi in materia è stato di dimostrare, anche per la prima volta, la capacità di un vettore non virale a transfect la retina degli animali che mancano del gene che codifica questa proteina e parzialmente ripara la sua struttura, mostrante che la terapia genica non virale è uno strumento terapeutico possibile e di promessa per il trattamento dei disordini degeneranti della retina,„ ha specificato i ricercatori.

L'applicazione di SLNs per il trattamento della malattia di Fabry, un serio, disordine metabolico di sistema multiplo di una natura ereditaria, egualmente è stata studiata a PharmaNanoGene. “Questa è una malattia monogenic collegata al cromosoma X che è causato dalle varie mutazioni genetiche nel gene che codifica il  - enzima della galattosidasi A (¡ del ï- - gallone A). Nei modelli delle cellule di questa malattia abbiamo dimostrato la capacità di SLNs di indurre la sintesi del ¡ del ï- - il gallone A„. Egualmente hanno esaminato l'applicazione delle nanoparticelle del lipido al trattamento delle malattie infettive: “Il nostro lavoro in materia indica che SLNs con interferenza del RNA è capace di inibizione del replicone del virus dell'epatite C in vitro, che è stato usato come proof of concept dell'uso ai dei vettori basati SLN come nuova strategia terapeutica per il trattamento della questa infezione ed altri si sono riferiti a„.