A Revisão mostra nanoparticles do lipido como sistemas de entrega altamente prometedores na terapia genética

Os nanoparticles do Lipido (SLNs e NLCs) são considerados como sistemas altamente prometedores para entregar ácidos nucleicos na terapia genética. Até aqui, os sistemas virais foram o método o mais eficaz para entregar a matéria genética mas levantam problemas de segurança significativos. “os vectores Não-Virais, incluindo SLNs e NLCs, são menos eficazes mas uma Alicia muito mais segura mesmo que sua eficácia aumente significativamente nos últimos anos”, indicada Rodríguez, um María Ángeles Solinís e uma Ana del Pozo, autores do artigo publicado no Jornal Europeu do Produto Farmacêutico e um Biopharmaceutics.

Este artigo de revisão descreve estes sistemas e suas vantagens principais na terapia genética, tal como sua capacidade proteger o material do gene contra a degradação, facilitar a internalização da pilha e do núcleo e impulsionar o processo do transfection. “Além Disso, os nanoparticles são compo de materiais biocompatible, biodegradáveis, são fáceis de produzir em grande escala, podem ser esterilizados e liofilizado e são muito estáveis em líquidos biológicos e no armazenamento,” explicou os pesquisadores.

Esta revisão igualmente inclui as doenças principais em que os nanoparticles do lipido estão sendo aplicados, geralmente no nível pré-clínico: doenças degenerativos da retina, doenças infecciosas, desordens metabólicas, e cancro, entre outros. “Em PharmaNanoGene que nós estamos trabalhando no projecto e na avaliação de SLNs para tratar algumas destas doenças usando a terapia genética. Nós estamos estudando o relacionamento entre factores da formulação e os processos que envolvem a internalização intracelular e a disposição do material genético que condicionam a eficácia dos vectores e que é essencial no processo da optimização, e nós temos demonstrado pela primeira vez a capacidade de SLNs induzir a síntese de uma proteína que segue sua administração intravenosa nos ratos,” eles forçamos.

A publicação igualmente inclui outros bicos de obra por este grupo de investigação de UPV/EHU na aplicação de SLNs no tratamento de doenças raras, tais como o retinoschisis juvenil cromossoma-X-ligado, uma desordem em que a retina se transforma destructured devido a uma deficiência no retinoschisin da proteína. “Uma das realizações principais de nossos estudos neste campo foi demonstrar, também pela primeira vez, a capacidade de um vector não-viral ao transfect a retina dos animais que faltam o gene que codifica esta proteína e restaura parcialmente sua estrutura, mostrando do que a terapia genética não-viral é uma ferramenta terapêutica viável, prometedora para tratar desordens degenerativos da retina,” especificou os pesquisadores.

A aplicação de SLNs para tratar a doença de Fabry, uma séria, desordem metabólica do sistema múltiplo de uma natureza hereditária, foi estudada igualmente em PharmaNanoGene. “Esta é uma doença monogenic ligada ao Cromossomo x que é causado por várias mutações genéticas no gene que codifica o  - galactosidase A (¡ do ï- - enzima do Galão A). Em modelos da pilha desta doença nós demonstramos a capacidade de SLNs induzir a síntese do ¡ do ï- - Galão A”. Igualmente reviram a aplicação de nanoparticles do lipido ao tratamento de doenças infecciosas: “Nosso trabalho neste campo mostra que SLNs com interferência do RNA é capaz de inibir um replicon do vírus da hepatite C in vitro, que foi usado enquanto o prova--conceito do uso de vectores SLN-baseados como uma estratégia terapêutica nova para tratar esta infecção e de outro se relacionou lhe”.

Source: Universidade do País Basque