La revista muestra nanoparticles del lípido como sistemas de envío altamente prometedores en terapia génica

Los nanoparticles del lípido (SLNs y NLCs) se miran como sistemas altamente prometedores para entregar los ácidos nucléicos en terapia génica. Hasta ahora, los sistemas virales han sido el método más efectivo para entregar la materia genética pero plantean problemas de seguro importantes. los “vectores No-virales, incluyendo SLNs y NLCs, son menos efectivos pero una Alicia mucho más segura aunque su eficacia ha aumentado importante estos últimos años”, señalada Rodríguez, María Ángeles Solinís y Ana del Pozo, autores del artículo publicado en el gorrón europeo del producto farmacéutico y Biopharmaceutics.

Esta crítica describe estos sistemas y sus ventajas principales en terapia génica, tal como su capacidad de proteger el material del gen contra la degradación, de facilitar la internalización de la célula y del núcleo y de reforzar el proceso de la transfección. “Por otra parte, los nanoparticles se componen de materiales biocompatibles, biodegradables, son fáciles de producir a gran escala, pueden ser esterilizados y ser liofilizados y son muy estables en líquidos biológicos y en almacenamiento,” explicó a los investigadores.

Esta revista también incluye las enfermedades principales en las cuales los nanoparticles del lípido están siendo aplicados, generalmente en el nivel preclínico: enfermedades degenerativas de la retina, enfermedades infecciosas, desordenes metabólicos, y cáncer, entre otros. “En PharmaNanoGene que estamos trabajando en el diseño y la evaluación de SLNs para tratar algunas de estas enfermedades usando terapia génica. Estamos estudiando el lazo entre los factores de la formulación y los procesos que implican la internalización intracelular y la disposición del material genético que condicionan la eficacia de los vectores y que es esencial en el proceso de la optimización, y hemos demostrado por primera vez la capacidad de SLNs de inducir la síntesis de una proteína que seguía su administración intravenosa en ratones,” ellos esfuerzo.

La publicación también incluye otros pedazos de trabajo de este grupo de investigación de UPV/EHU en el uso de SLNs en el tratamiento de enfermedades raras, tales como retinoschisis juvenil cromosoma-X-conectado, un desorden en el cual la retina venza destructured a una deficiencia en el retinoschisin de la proteína. “Uno de los logros principales de nuestros estudios en este campo ha sido demostrar, también por primera vez, la capacidad de un vector no-viral al transfect la retina de los animales que faltaban el gen que codifica esta proteína y restablece parcialmente su estructura, mostrando que la terapia génica no-viral es una herramienta terapéutica viable, prometedora para tratar los desordenes degenerativos de la retina,” especificó a los investigadores.

El uso de SLNs para tratar la enfermedad de Fabry, un serio, desorden metabólico del multisistema de una naturaleza hereditaria, también se ha estudiado en PharmaNanoGene. “Esto es una enfermedad monogenic conectada al cromosoma X que es causado por diversas mutaciones de gen en el gen que codifica el  - galactosidasa A (¡del ï- - enzima del galón A). En modelos de la célula de esta enfermedad hemos demostrado la capacidad de SLNs de inducir la síntesis del ¡del ï- - galón A”. También han revisado el uso de los nanoparticles del lípido al tratamiento de enfermedades infecciosas: “Nuestro trabajo en este campo muestra que SLNs con interferencia del ARN es capaz de inhibir un réplicón del virus de la hepatitis C in vitro, que fue utilizado mientras que el prueba-de-concepto del uso de vectores SLN-basados como nueva estrategia terapéutica para tratar esta infección y de otros se relacionó con él”.