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Les Médecins emploient les médicaments moléculaires visés pour traiter des syndromes cancéreux mortels de sang

Test Génomique des biopsies des patients présentant les histiocytoses appelées de syndromes cancéreux mortels et demande de règlement-résistants de sang permises des médecins pour recenser des gènes alimentant les mal et pour employer les médicaments moléculaires visés pour les traiter avec succès.

Les Chercheurs du Cancer des Enfants de Cincinnati et les Hémopathies Instituent l'état leurs données en Tourillon d'Analyse d'Investigation Clinique (Analyse de JCI). Ils recommandent la consommation régulière de profilage génomique complet au diagnostic pour influencer franchement des soins cliniques, ainsi que des tests cliniques rigoureux de vérifier et étendre les conclusions de diagnostic et de demande de règlement dans leur étude.

Les Histiocytoses sont un groupe de troubles dans lesquels les accumulations anormales de globules blancs forment des tumeurs sur des organes vitaux, menant aux dégâts systémiques ou à la mort d'organe. Environ la moitié des patients peut être traitée avec succès avec la chimiothérapie, mais d'autres sont demande de règlement résistante.

Étudiez les auteurs a conduit le profilage génomique des biopsies de 72 enfant et patients adultes avec un grand choix de histiocytoses demande de règlement-résistantes, y compris les plus communes chez les enfants, histiocytose de cellules de Langerhans (LCH), selon le principal enquêteur, Ashish Kumar, DM, PhD.

Vingt-six patients présentant la maladie demande de règlement-résistante ont eu des mutations géniques concerner BRAF ou MAP2K1 qui lancent directement la voie de cancer de Plan-kinase. Les Chercheurs ont déterminé de tels patients tireraient bénéfice du dabrafenib ou du trametinib moléculaire visé de traitements, qui bloquent la voie de kinase de PLAN. Les médicaments contre le cancer approuvés ont été prescrits hors de l'étiquette aux patients de histiocytose.

« Au Cours de la dernière année, trois patients que nous avons soignés étaient des mineurs avec la maladie qui était résistante à plusieurs ronds de chimiothérapie forte. Dans le passé, ces enfants auraient souffert des complications sérieuses comprenant la mort ou auraient dû supporter plus de soins intensifs et les toxicités de suite, y compris le risque de décès, » Kumar a dit. « Chacun Des trois prospère maintenant d'un médicament oral qui mettent leur maladie dans la rémission. »

Résumés de Cas

En leur papier d'Analyse de JCI, les chercheurs offrent également les résumés détaillés de cas faisant participer quatre patients de histiocytose entre les âges de 9 mois et 36 ans.

Dans un cas un mois-vieil enfant 22 était les Enfants visés de Cincinnati pour LCH demande de règlement-résistant qui était compliqué par un diagnostic secondaire de HLH (lymphohistiocytosis de hémophagocytique). HLH est un difficile-à-festin et une affection auto-immune souvent-mortelle en lesquels un système immunitaire surchauffé endommage incontrôlé inflammation et organe. La petite fille, dont la condition empirait avec la défaillance d'organe, a eu une mutation dans le gène de BRAF.

Deux jours après avoir commencé ont visé la demande de règlement avec le dabrafenib oral (qui bloque la voie de Plan-kinase) que la fièvre de petite fille a disparu et une semaine plus tard son fonctionnement d'organe est revenu à la normale, selon des auteurs d'étude.

Études Précédentes, orientations futures

Pour leur projet de recherche d'Analyse de JCI, en plus de leurs propres essais en laboratoire, les auteurs d'étude ont tiré des données en rapports de recherche précédents par un certain nombre d'institutions, qui ont examiné génétique et des processus moléculaires affectant l'extension de globule blanc dans différents types de histiocytose.

Pendant Que Kumar et ses collègues continuent leur recherche, ils planification pour tester les méthodologies qui pourraient augmenter l'utilisation du profilage génomique des biopsies patientes et des traitements moléculaires visés dans plus de patients présentant la maladie récurrente et demande de règlement-résistante.

« Il est important pour des médecins et des patients pour savoir que LCH et d'autres formes de histiocytose ne sont plus celui mystérieux, » Kumar a dit. « Nous avons maintenant des demandes de règlement neuves qui améliorent spectaculairement des résultats pour ces patients. »

Source : https://www.cincinnatichildrens.org/news/release/2017/treating-deadly-disorders