Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Medici usano le droghe molecolari mirate a per trattare le sindromi cancerogene interne di sangue

La prova Genomica delle biopsie dai pazienti con estremamente, sindromi cancerogene trattamento-resistenti di sangue ha chiamato i histiocytoses conceduti medici per identificare i geni che riforniscono i disturbi di combustibile e per usare le droghe molecolari mirate a per trattarle con successo.

I Ricercatori dal Cancro dei Bambini di Cincinnati e le Malattie del Sangue Istituiscono il rapporto i loro dati in Giornale di Comprensione Clinica di Ricerca (Comprensione di JCI). Raccomandano l'uso regolare di delineamento genomica completo alla diagnosi per urtare positivamente la cura clinica come pure i test clinici rigorosi per verificare ed estendere le conclusioni del trattamento e di sistema diagnostico nel loro studio.

Histiocytoses è un gruppo di disordini in cui le capitalizzazioni anormali dei globuli bianchi formano i tumori sugli organi vitali, piombo al danno o alla morte sistematico dell'organo. Circa la metà dei pazienti può essere trattata con successo con la chemioterapia, ma altri sono il trattamento resistente.

Studi gli autori ha condotto il delineamento genomica delle biopsie da 72 pazienti dell'adulto e del bambino con vari histiocytoses trattamento-resistenti, compreso più comune quello in bambini, histiocytosis delle cellule di Langerhans (LCH), secondo il principale inquirente, Ashish Kumar, il MD, PhD.

Ventisei pazienti con la malattia trattamento-resistente hanno avuti mutazioni genetiche comprendere BRAF o MAP2K1 che direttamente attivano la via del cancro della Mappa-chinasi. I Ricercatori hanno determinato tali pazienti trarrebbero giovamento dal dabrafenib o dal trametinib molecolare mirato a di terapie, che bloccano la via della chinasi della MAPPA. I medicinali di cancro approvati sono stati prescritti fuori dal contrassegno ai pazienti di histiocytosis.

“Nell'anno scorso, tre pazienti che abbiamo curato erano infanti con la malattia che era resistente a parecchi giri della chemioterapia intensa. Nel Passato, questi bambini avrebbero sofferto le complicazioni serie compreso la morte o avrebbero dovuto resistere ai trattamenti più intensivi e le tossicità seguenti, compreso il rischio di morte,„ Kumar ha detto. “Tutti E tre le ora stanno prosperando su un farmaco orale che mette la loro malattia nella remissione.„

Riassunti di Caso

In loro documento di Comprensione di JCI, i ricercatori egualmente offrono i riassunti dettagliati di caso che fanno partecipare quattro pazienti di histiocytosis fra le età di 9 mesi e 36 anni.

In un caso un bambino di 22 mesi era Bambini riferiti a di Cincinnati per LCH trattamento-resistente che è stato complicato da una diagnosi secondaria di HLH (lymphohistiocytosis hemophagocytic). HLH è un difficile--ossequio e un disordine autoimmune spesso interno in cui un sistema immunitario surriscaldato causa il danno incontrollato dell'organo e di infiammazione. La bambina, di cui la circostanza stava peggiorando con l'errore dell'organo, ha avuta una mutazione nel gene di BRAF.

I Due giorni dopo avere cominciato hanno mirato al trattamento con dabrafenib orale (che blocca la via della Mappa-chinasi) che la febbre della bambina è scomparso e una settimana più successivamente la sua funzione dell'organo ha ritornato al normale, secondo gli autori di studio.

Studi Precedenti, orientamenti futuri

Per il loro progetto di ricerca di Comprensione di JCI, oltre alle loro proprie prove di laboratorio, gli autori di studio hanno ricavato dai dati in pubblicazioni precedenti da una serie di istituzioni, che hanno esaminato i trattamenti genetici e molecolari che pregiudicano l'espansione bianca del globulo nei tipi differenti di histiocytosis.

Mentre Kumar ed i suoi colleghi continuano la loro ricerca, pianificazione verificare le metodologie che potrebbero ampliare l'impiego di delineamento genomica delle biopsie pazienti e delle terapie molecolari mirate a in più pazienti con la malattia ricorrente e trattamento-resistente.

“È importante per i medici e pazienti per sapere che LCH ed altri moduli di histiocytosis non saranno quello misterioso più,„ Kumar ha detto. “Ora abbiamo nuovi trattamenti che migliorano drammaticamente i risultati per questi pazienti.„

Sorgente: https://www.cincinnatichildrens.org/news/release/2017/treating-deadly-disorders