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Désignation d'objectifs des répétitions d'ARN

Une entrevue avec professeur Matthew Disney a conduit avant avril Cashin-Garbutt, MAMANS (Cantab)

Quelles sont des répétitions d'ARN et les combien de maladies sont-elles connues pour entraîner ?

Les répétitions d'ARN sont des extensions d'indicatif dans le fuselage qui répètent incrémentiel. Par exemple, dans la plupart de cause classique de la dystrophie musculaire d'adulte-sur-jeu l'ARN a une répétition de r (CUG) et cet indicatif de trois lettres peut répéter des milliers de périodes.

Il y a plus grand que les 30 maladies qui sont provoquées par des répétitions d'ARN et aucun ont un remède. C'est pourquoi nous les étudions pour aider à comprendre comment elles la maladie de causes mais à fournir également une demande de règlement.

microRNA

Pouvez-vous s'il vous plaît donner votre recherche sur les candidats se développants de médicament pour le type spinocerebellar 10 (SCA10) d'ataxie ?

SCA10 est une maladie neuromusculaire incurable et rare qui est provoquée par une répétition de r (AUUCU). Quand ce l'ARN se plie dans une structure qui a cette répétition il forme des paires de bases d'AU.

En même temps nous vérifiions quels types de paires de bases attachées d'AU de petite molécule sélecteur. Une fois que nous recensions ces molécules, nous personnalisés elles pour viser les paires de bases d'AU dans r (AUUCU). De façon gratifiante ces composés bondissent ces répétitions fortement et sélecteur et défectuosités maladie-associées renversées en cellules.

Quelles étaient les défis principaux dans le recensement des petites molécules qui visé les paires de bases d'ARN avec précision ?

Le défi principal était que pas beaucoup a été connu au sujet des petites molécules visant l'ARN en général mais particulièrement les composés qui visent des paires de bases. Ainsi, nous avons dû installer pour évaluer pour figurer à l'extérieur si les composés bondissent à ces paires.

Nous avons dû également construire une bibliothèque avec des petites molécules qui ont examiné comme elles pourraient gripper à ces objectifs.Professeur Matthew Disney

Comment avez-vous influencé cette information pour concevoir des candidats de médicament ?

Une fois que nous trouvions les petites molécules qui bondissent aux paires d'AU dans des répétitions d'ARN de r (AUUCU), nous avions l'habitude la nature répétitive de la répétition pour tenir compte du modèle d'une petite molécule qui viserait sélecteur une répétition. Ainsi, nous avons effectué les composés qui ont imité la répétition de la structure de r (AUUCU).

Combien couronné de succès était le candidat neuf de médicament à viser les répétitions d'ARN ?

Quand nous ajoutons peu de composé aux cellules, 50 nanomètre, la molécule est capable de renverser un phénotype de mort cellulaire de nouveau à ce qui est observé si la répétition n'est pas là. Ainsi nous étions très couronnés de succès à viser la répétition en cellules mais il y a beaucoup de travail à faire comprenant la désignation d'objectifs chez un animal.

Pensez-vous cette technique pourriez-vous être employé pour développer d'autres composés qui visent RNAs différent ?

Oui, en fait, une des motivations que nous avons prises pour le recensement des composés que les paires de bases d'objectif étaient que nous avions travaillé pendant l'année sur trouver les composés qui visent des régions appareillées basées sur non en ARN et avons été tout à fait couronnés de succès. Ainsi, nous voulons effectuer les composés hybrides qui pourraient être conçus pour viser n'importe quel ARN plié.

Que pensez-vous les futures prises pour viser des répétitions d'ARN ?

Jaillissent l'objectif ultime de ces études est d'entrer un composé dans un patient pour affecter la maladie. Le contrat à terme est juste que - utilisant cette information pour ne pas traiter des cellules mais pour vérifier leur installation thérapeutique dans un patient qui n'a aucun remède.

Où peuvent les lecteurs trouver plus d'informations ?

Le site Web de notre laboratoire - DisneyLaboratory.com

Au sujet de professeur Matthew Disney

MATTHEW DISNEYMatthew Disney, un indigène de Baltimore, le Maryland, a reçu le sien instruisant tôt dans le système scolaire catholique de Baltimore, son B.S. de l'Université du Maryland, stationnement d'université, et son Ph.D. à l'université de Rochester.

Il a commencé sa carrière indépendante en 2005 et a déménagé au département de chimie au The Scripps Research Institute en 2010, où il est actuel professeur. Il est un pionnier dans le développement des médicaments de précision. Son laboratoire est concentré sur des interactions de compréhension d'ARN-ligand, et en employant cette information pour concevoir rationnellement les petites molécules qui modulent l'ARN fonctionnez ou toxicité seulement de séquence.

Son laboratoire a la réussite récent rapportée viser les extensions de répétition d'ARN qui entraînent des affections génétiques incurables, y compris le type 1 myotonique de dystrophie musculaire, maladie de Huntington, et la sclérose latérale amyotrophique, dans cellulaire et des modèles animaux de la maladie ainsi que de RNAs varié impliqués en entraînant les types de cancer incurables.

Matt a reçu les récompenses variées comprenant Pioneer Award de NIH du directeur, jeune récompense de chercheur de Blavatnik dans le finaliste de chimie, la jeune récompense de chercheur de tétraèdre, récompense neuve de corps enseignant de Camille et de Henry Dreyfus, la récompense de Professeur-Chercheur de Camille et de Henry Dreyfus, la récompense de chercheur de Research Corporation Cottrell, la récompense de lis d'Eli en biochimie, le David W. Robertson Award pour l'excellence en chimie médicinale, et la récompense de chercheur de David Y. Gin New de la société chimique américaine.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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