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Ottimizzazione delle ripetizioni del RNA

Un'intervista con il professor Matthew Disney ha condotto da ora ad aprile Cashin-Garbutt, il mA (Cantab)

Che cosa sono ripetizioni del RNA ed i quanti malattie sono essi conosciute per causare?

Le ripetizioni del RNA sono allungamenti del codice nell'organismo che si ripetono incrementalmente. Per esempio, nella maggior parte della causa comune della distrofia muscolare adulto su messa un RNA ha una ripetizione della r (CUG) e questo codice di tre lettere può ripetere migliaia di periodi.

C'è maggior di 30 malattie che sono causate tramite le ripetizioni del RNA e nessun hanno una maturazione. Ecco perché stiamo studiandole per contribuire a capire come essi malattia di cause ma anche a fornire un trattamento.

microRNA

Potete descrivere prego la vostra ricerca sui candidati di sviluppo della droga per il tipo spinocerebellar 10 (SCA10) di atassia?

SCA10 è una malattia neuromuscolare incurabile e rara che è causata tramite una ripetizione della r (AUUCU). Quando questo RNA profilatura in una struttura che ha questa ripetizione forma le coppie di basi dell'AU.

Contemporaneamente stavamo studiando che tipo di coppie di basi rilegate dell'AU della piccola molecola selettivamente. Una volta che identificassimo queste molecole, le abbiamo personalizzate per l'ottimizzazione delle coppie di basi dell'AU nella r (AUUCU). Questi composti limitano piacevolemente forte e selettivamente queste ripetizioni ed i difetti malattia-associati invertiti in celle.

Che cosa erano le sfide principali nell'identificazione delle molecole piccole che mirato a precisamente le coppie di basi del RNA?

La sfida principale era che non molto è stato conosciuto circa le piccole molecole che mirano in generale ma particolarmente il RNA ai composti che mirano alle coppie di basi. Così, abbiamo dovuto installare per valutare per capire se i composti limitano a queste paia.

Anche abbiamo dovuto costruire una libreria con piccole molecole che hanno guardato come potrebbero legare a questi obiettivi.Il professor Matthew Disney

Come avete fatto leva questi informazioni per progettare i candidati della droga?

Una volta che trovassimo le piccole molecole che limitano alle paia di AU nelle ripetizioni del RNA della r (AUUCU), abbiamo usato la natura ripetitiva della ripetizione per tenere conto la progettazione di piccola molecola che avrebbe mirato selettivamente ad una ripetizione. Quindi, abbiamo fatto i composti che hanno imitato la ripetizione della struttura della r (AUUCU).

Quanto riusciva il nuovo candidato della droga a mirare alle ripetizioni del RNA?

Quando aggiungiamo una quantità bassa del composto alle celle, 50 nanometro, la molecola sono capaci di inversione del fenotipo di morte delle cellule di nuovo a che cosa è osservato se la ripetizione non è là. Così riuscivamo molto a mirare alla ripetizione in celle ma c'è molto lavoro da fare compreso l'ottimizzazione in un animale.

Pensate questa tecnica potreste essere usati per sviluppare altri composti che mirano a RNAs differente?

Sì, infatti, una delle motivazioni che abbiamo avuti per identificare i composti che le coppie di basi dell'obiettivo erano che stiamo lavorando per l'anno sull'individuazione dei composti che mirano alle regioni accoppiate basate non in RNA e siamo riusciti abbastanza. Quindi, vogliamo fare i composti ibridi che potrebbero essere destinati per mirare a tutto il RNA profilatura.

Che cosa pensate le tenute future per l'ottimizzazione delle ripetizioni del RNA?

Scaturisce lo scopo finale di questi studi è di entrare un composto in un paziente per pregiudicare la malattia. Il futuro è appena che - facendo uso di questi informazioni per non curare le celle ma per verificare la loro utilità terapeutica in un paziente che non ha maturazione.

Dove possono i lettori trovare più informazioni?

Il sito Web del nostro laboratorio - DisneyLaboratory.com

Circa il professor Matthew Disney

MATTHEW DISNEYMatthew Disney, un nativo di Baltimora, Maryland, ha ricevuto suo presto che istruisce nel sistema scolastico di scuola cattolica di Baltimora, nel suo B.S. dall'università del Maryland, nella sosta dell'istituto universitario e nel suo Ph.D. all'università di Rochester.

Ha cominciato la sua carriera indipendente nel 2005 e si è mosso verso il dipartimento di chimica al The Scripps Research Institute nel 2010, dove è corrente professore. È un pioniere nello sviluppo delle medicine di precisione. Il suo laboratorio è messo a fuoco sulle interazioni di comprensione del RNA-legante e sul usando questi informazioni per progettare razionale le piccole molecole che modulano la funzione o la tossicità del RNA soltanto dalla sequenza.

Il suo laboratorio recentemente ha riferito il successo che mira alle espansioni di ripetizione del RNA che causano le malattie genetiche incurabili, compreso il tipo 1 myotonic di distrofia muscolare, la malattia di Huntington ed alla sclerosi laterale amiotrofica, nei modelli cellulari ed animali della malattia come pure di vario RNAs in questione nel causare i moduli incurabili di cancro.

Matt ha ricevuto i vari premi compreso il Pioneer l'Award di NIH del Direttore, giovane premio del ricercatore di Blavatnik nel finalista di chimica, il giovane premio del ricercatore del tetraedro, nuovo premio della facoltà di Henry & di Camille Dreyfus, il premio dello Insegnante-Studioso di Henry & di Camille Dreyfus, il premio dello studioso della Research Corporation Cottrell, il premio del giglio di Eli in biochimica, il David W. Robertson l'Award per eccellenza in chimica medicinale ed il premio del ricercatore di David Y. Gin New dalla società di prodotto chimico americano.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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