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Visando repetições do RNA

Uma entrevista com professor Matthew Disney conduziu daqui até abril Cashin-Garbutt, miliampère (Cantab)

Que são repetições do RNA e os quantos doenças são elas conhecidas para causar?

As repetições do RNA são os estiramentos do código no corpo que repetem incremental. Por exemplo, na causa a mais comum da distrofia muscular do adulto-em-grupo um RNA tem uma repetição de r (CUG) e este código de três letras pode repetir milhares de épocas.

Há maior de 30 doenças que são causadas por repetições do RNA e nenhum têm uma cura. É por isso nós estamos estudando-os para ajudar a compreender como elas doença das causas mas a fornecer igualmente um tratamento.

microRNA

Pode você por favor esboçar sua investigação em candidatos tornando-se da droga para o tipo spinocerebellar 10 da ataxia (SCA10)?

SCA10 é uma doença neuromuscular incurável e rara que seja causada por uma repetição de r (AUUCU). Quando este RNA se dobra em uma estrutura que tenha esta repetição ele forma pares baixos do AU.

Ao mesmo tempo nós investigávamos que tipos de AU encadernado da molécula pequena baseiam pares selectivamente. Uma vez que nós identificamos estas moléculas, nós personalizamo-las para visar os pares da base do AU em r (AUUCU). Gratifyingly estes compostos limitam estas repetições fortemente e selectivamente e defeitos doença-associados invertidos nas pilhas.

Que eram os desafios principais em identificar as moléculas pequenas que visado a base do RNA emparelha precisamente?

O desafio principal era que não muito estêve sabido sobre as moléculas pequenas que visam o RNA geralmente mas especialmente os compostos que visam pares baixos. Assim, nós tivemos que estabelecer-se para avaliar para figurar para fora se os compostos limitam a estes pares.

Nós igualmente tivemos que construir uma biblioteca das moléculas pequenas que olharam como poderiam ligar a estes alvos.Professor Matthew Disney

Como você leverage esta informação para projectar candidatos da droga?

Uma vez que nós encontramos as moléculas pequenas que limitam aos pares de AU em repetições do RNA de r (AUUCU), nós usamos a natureza repetitiva da repetição para permitir o projecto de uma molécula pequena que visasse selectivamente uma repetição. Assim, nós fizemos os compostos que imitaram a repetição da estrutura de r (AUUCU).

Como bem sucedido era o candidato novo da droga em visar as repetições do RNA?

Quando nós adicionamos uma baixa quantidade do composto às pilhas, 50 nanômetro, a molécula são capazes de inverter um fenótipo da morte celular de volta ao que é observado se a repetição não está lá. Assim nós éramos muito bem sucedidos em visar a repetição nas pilhas mas há muito trabalho a ser feito incluindo a escolha de objectivos em um animal.

Você pensa esta técnica poderia ser usado para desenvolver outros compostos que visam RNAs diferente?

Sim, de facto, uma das motivações que nós tivemos identificando os compostos que os pares baixos do alvo eram que nós temos trabalhado pelo ano em encontrar os compostos que o alvo não-baseado emparelhou regiões no RNA e fomos bastante bem sucedidos. Assim, nós queremos fazer os compostos híbridos que poderiam ser projectados visar todo o RNA dobrado.

Que você pensa as posses futuras para visar repetições do RNA?

Jorra o objectivo último destes estudos é conseguir um composto em um paciente afectar a doença. O futuro é apenas que - usando esta informação para não tratar pilhas mas para testar seu serviço público terapêutico em um paciente que não tenha nenhuma cura.

Onde podem os leitores encontrar mais informação?

O Web site do nosso laboratório - DisneyLaboratory.com

Sobre o professor Matthew Disney

MATTHEW DISNEYMatthew Disney, um nativo de Baltimore, Maryland, recebeu seu que educa cedo no sistema escolar católico de Baltimore, em seu B.S. da Universidade de Maryland, em parque da faculdade, e em seu Ph.D. na universidade de Rochester.

Começou sua carreira independente em 2005 e transportou-se ao departamento de química no The Scripps Research Institute em 2010, onde é actualmente professor. É um pioneiro na revelação de medicinas da precisão. Seu laboratório é focalizado em interacções compreensivas da RNA-ligante, e em usar esta informação para projectar racional as moléculas pequenas que modulam a função ou a toxicidade do RNA somente da seqüência.

Seu laboratório tem relatado recentemente o sucesso que visa as expansões da repetição do RNA que causam as desordens genéticas incuráveis, incluindo o tipo myotonic da distrofia muscular - 1, doença de Huntington, e esclerose de lateral amyotrophic, em modelos celulares e animais da doença assim como de vário RNAs envolvidos em causar formulários incuráveis do cancro.

Matt recebeu as várias concessões que incluem Pioneiro Concessão de NIH do director, concessão nova do investigador de Blavatnik no finalista da química, a concessão nova do investigador do tetraedro, concessão nova da faculdade de Camilo & de Henry Dreyfus, a concessão do Professor-Erudito de Camilo & de Henry Dreyfus, a concessão do erudito de Pesquisa Corporaçõ Cottrell, a concessão do lírio de Eli na química biológica, o David W. Robertson Concessão para a excelência na química medicinal, e a concessão do investigador de David Y. Gim Novo da sociedade de produto químico americano.

April Cashin-Garbutt

Written by

April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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