Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

Alcance de repeticiones del ARN

Una entrevista con profesor Matthew Disney conducto en abril Cashin-Garbutt, mA (Cantab)

¿Cuáles son repeticiones del ARN y cuántos enfermedades son ellas sabidas para causar?

Las repeticiones del ARN son los alargamientos de la clave en la carrocería que relanzan ampliado. Por ejemplo, en la causa más común de la distrofia muscular del adulto-en-equipo un ARN tiene una repetición de r (CUG) y esta clave de tres cartas puede relanzar millares de épocas.

Hay mayor de 30 enfermedades que son causadas por repeticiones del ARN y ningún tienen una vulcanización. Por eso las estamos estudiando para ayudar a entender cómo ellas enfermedad de las causas pero también a ofrecer un tratamiento.

microRNA

¿Puede usted contornear por favor su investigación en los candidatos de la droga que se convierten al tipo espinocerebeloso 10 (SCA10) de la ataxia?

SCA10 es una enfermedad neuromuscular incurable y rara que es causada por una repetición de r (AUUCU). Cuando este ARN dobla en una estructura que tenga esta repetición él forma pares bajos del AU.

Al mismo tiempo investigábamos qué tipos de AU encuadernado de la pequeña molécula basan pares selectivamente. Una vez que determinamos estas moléculas, las modificamos para requisitos particulares para apuntar los pares de la base del AU en r (AUUCU). Estas composiciones limitan gratificantemente estas repeticiones fuertemente y selectivamente y defectos enfermedad-asociados invertidos en células.

¿Cuáles eran los retos principales en determinar las pequeñas moléculas que apuntado la base del ARN empareja exacto?

El reto principal era que no mucho era sabido sobre las pequeñas moléculas que apuntaban el ARN en general pero especialmente las composiciones que apuntan pares bajos. Así pues, tuvimos que fijar para fijar para imaginar si las composiciones limitan a estos pares.

También tuvimos que construir una biblioteca de las pequeñas moléculas que observaban como podrían atar a estos objetivos.Profesor Matthew Disney

¿Cómo usted leverage esta información para diseñar a candidatos de la droga?

Una vez que encontráramos las pequeñas moléculas que limitan a los pares de AU en repeticiones del ARN de r (AUUCU), utilizamos la naturaleza repetidor de la repetición para tener en cuenta el diseño de una pequeña molécula que apuntaría selectivamente una repetición. Así, hicimos las composiciones que imitaron la repetición de la estructura de r (AUUCU).

¿Cómo acertado era el nuevo candidato de la droga en el alcance de las repeticiones del ARN?

Cuando agregamos una pequeña cantidad de la composición a las células, 50 nanómetro, la molécula es capaces de invertir un fenotipo de la muerte celular de nuevo se observa a qué si la repetición no está allí. Éramos tan muy acertados en el alcance de la repetición en células pero hay mucho trabajo que se hará incluyendo el alcance en un animal.

¿Usted piensa esta técnica podría ser utilizado para desarrollar otras composiciones que apunten diverso RNAs?

Sí, de hecho, uno de los estímulos que teníamos para determinar las composiciones que los pares bajos del objetivo eran que hemos estado trabajando por año en encontrar las composiciones que el objetivo no-basado emparejó regiones en ARN y hemos sido muy acertados. Así, queremos hacer las composiciones híbridas que se podrían diseñar para apuntar cualquier ARN doblado.

¿Qué usted piensa los asimientos futuros para apuntar repeticiones del ARN?

Mana el objetivo último de estos estudios es conseguir una composición en un paciente para afectar a la enfermedad. El futuro es apenas que - usando esta información para no tratar las células sino para probar su utilidad terapéutica en un paciente que no tenga ninguna vulcanización.

¿Dónde pueden los programas de lectura encontrar más información?

El Web site de nuestro laboratorio - DisneyLaboratory.com

Sobre profesor Matthew Disney

MATTHEW DISNEYMatthew Disney, natural de Baltimore, Maryland, recibió el suyo que enseñaba temprano en el sistema escolar católico de Baltimore, su B.S. de la Universidad de Maryland, parque de la universidad, y su Ph.D. en la universidad de Rochester.

Él comenzó su carrera independiente en 2005 y se trasladó al departamento de la química en el The Scripps Research Institute en 2010, donde él está actualmente profesor. Él es un pionero en el revelado del remedio de la precisión. Su laboratorio se centra en acciones recíprocas de comprensión del ARN-ligand, y usar esta información para diseñar racional las pequeñas moléculas que modulan la función o la toxicidad del ARN solamente de la serie.

Su laboratorio ha denunciado recientemente el éxito que apuntaba las extensiones de la repetición del ARN que causan desordenes genéticos incurables, incluyendo tipo 1 myotonic de la distrofia muscular, la enfermedad de Huntington, y esclerosis lateral amiotrófica, en modelos celulares y animales de la enfermedad así como de diverso RNAs implicados en causar formas incurables del cáncer.

Matt ha recibido diversas recompensas incluyendo Pioneer Award de NIH del director, recompensa joven del investigador de Blavatnik en finalista de la química, la recompensa joven del investigador del tetraedro, nueva recompensa de la facultad de Camilo y de Henry Dreyfus, la recompensa del Profesor-Escolar de Camilo y de Henry Dreyfus, la recompensa del escolar de Research Corporation Cottrell, la recompensa del lirio de Eli en química biológica, el David W. Robertson Award para la excelencia en química medicinal, y la recompensa del investigador de David Y. Gin New de la sociedad de substancia química americana.

April Cashin-Garbutt

Written by

April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

Citations

Please use one of the following formats to cite this article in your essay, paper or report:

  • APA

    Cashin-Garbutt, April. (2018, August 23). Alcance de repeticiones del ARN. News-Medical. Retrieved on October 28, 2020 from https://www.news-medical.net/news/20170220/Targeting-RNA-repeats.aspx.

  • MLA

    Cashin-Garbutt, April. "Alcance de repeticiones del ARN". News-Medical. 28 October 2020. <https://www.news-medical.net/news/20170220/Targeting-RNA-repeats.aspx>.

  • Chicago

    Cashin-Garbutt, April. "Alcance de repeticiones del ARN". News-Medical. https://www.news-medical.net/news/20170220/Targeting-RNA-repeats.aspx. (accessed October 28, 2020).

  • Harvard

    Cashin-Garbutt, April. 2018. Alcance de repeticiones del ARN. News-Medical, viewed 28 October 2020, https://www.news-medical.net/news/20170220/Targeting-RNA-repeats.aspx.