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Le traitement précoce avec du médicament d'insuffisance cardiaque peut améliorer la fonction cardiaque dans les jeunes garçons avec DMD

Les chercheurs à l'hôpital et à l'hôpital pour enfants au niveau national de coeur de Ross d'université de l'Etat d'Ohio ont montré que le traitement précoce avec l'eplerenone de médicament d'insuffisance cardiaque peut améliorer la fonction cardiaque dans les jeunes garçons avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et stabiliser la fonction cardiaque dans des garçons plus âgés avec la maladie.

Les résultats de leur étude sont publiés en tourillon d'Orphanet des maladies rares.

Les scientifiques ont examiné la sécurité et l'efficacité d'un traitement plus à long terme avec l'eplerenone, un diurétique employé pour traiter l'hypertension et l'insuffisance cardiaque. Ceci a directement suivi leur étude de douze mois du médicament, publiée en neurologie de bistouri, qui l'a montré qu'a ralenti le déclin graduel dans la fonction cardiaque parmi des patients de DMD, comparés au placebo.

Onze garçons et jeunes hommes, les âges 7 25, de l'original étude de 12 mois ont continué pour participer à cette prolonge d'essai de vingt-quatre mois pendant laquelle tous les participants ont reçu mg 25 de journal d'eplerenone pour traiter la cardiopathie de DMD.

Sur deux ans, les chercheurs ont examiné une mesure sensible de fonction cardiaque connue sous le nom de tension. Elle commence à devenir anormale longtemps avant que les sympt40mes ou d'autres signes de cardiopathie apparaissent.

« Nous avons vu l'importante amélioration dans le fonctionnement systolique ventriculaire gauche parmi les garçons plus jeunes qui ont été neuf traités avec l'eplerenone. Les patients plus âgés qui le traitement prolongé d'eplerenone de l'essai précédent à celui-ci est demeuré stable, » a dit M. Subha Raman, un cardiologue et un professeur au centre médical de Wexner de condition de l'Ohio et auteur important sur l'étude. « Identifiant que l'échec cardiopulmonaire demeure la principale cause du décès dans cette maladie, ceci nous indique que nous devrions fortement considérer l'utilisation à court terme de ce médicament dans les garçons avec DMD afin de gagner l'avantage cardiaque le plus grand. »

Supplémentaire, l'équipe de recherche rapportée personne a remarqué tous les effets inverses du médicament, tel que le potassium élevé nivelle.

DMD est une affection génétique dans laquelle le fuselage manque de la dystrophine, une protéine que les aides maintiennent des cellules musculaires intactes. Il fait dégénérer et affaiblir le squelettique et les muscles cardiaques rapidement. DMD affecte principalement des mâles. Une majorité de patients développent le coeur ou l'insuffisance respiratoire, survivant en leur 20s ou 30s.

« Il est important de rappeler que le coeur est un muscle aussi. Si nous devons réaliser des améliorations à long terme de durée et de qualité de vie pour des patients avec DMD, nous devons tâcher de comprendre la maladie associée de muscle cardiaque mieux. Cet essai est un petit morceau de ce grand puzzle, » a dit M. Linda Cripe, un cardiologue pédiatrique et Co-chercheur aux enfants au niveau national.