Les chercheurs emploient AAV modifié comme cheval de Troie de `' pour livrer des gènes pour remettre la surdité congénitale

Il y a plus de 300 anomalies génétiques qui se sont avérées pour éviter les cellules de cheveu dans l'oreille interne humaine, les cellules sensorielles de l'oreille comme si elle étaient, de fonctionner correctement. Ceci peut avoir comme conséquence l'altération de la perception auditive sévère et même compléter la perte auditive. En même temps que des chercheurs à la Faculté de Médecine à Harvard, Boston, Lukas Landegger de service de MedUni Vienne des maladies d'oreille, de nez et de gorge a maintenant suivi, pendant la toute première fois, de réparer cette défectuosité dans un modèle animal - à l'aide d'un virus adeno-associé modifié et non pathogène (Anc80L65), qui est introduit dans l'oreille par « cheval de Troie » pour livrer des gènes pour remettre la fonctionnalité des cellules de cheveu endommagées.

L'étude a été publiée dans le principal tourillon « biotechnologie de nature ». Lukas Landegger fait son PhD chez MedUni Vienne et travaille actuel à Harvard en tant qu'élément de son cours.

Au moment où, les experts OTO-RHINO peuvent utiliser des implants de limaçon comme solution technique pour remettre les gens entendants parler avec la perte auditive congénitale. L'université médicale de Vienne a été un chef global dans le développement et l'utilisation des implants cochléaires depuis 1977, quand le premier implant cochléaire multivoie du monde a été implanté à Vienne. « Cependant, ces implants électroniques avec leurs douze électrodes ne peuvent pas 100% remonter plus de 3.000 cellules de cheveu dans l'oreille interne, qui donnent une audition autant plus fine, » dit Wolfgang Gstöttner, chef du service OTO-RHINO chez MedUni Vienne.

virus Adeno-associé comme vecteur de gène

La forme la plus courante de la surdité congénitale chez les enfants est due à la mutation génétique de GJB2 et de GJB6. Cette mutation empêche le connexin 26 de protéine, qui est responsable des cellules dans le composé de cellules de l'oreille interne, de fonctionner correctement. Comme résultat, les petits poils dans le limaçon ne forment pas correctement ou ne fonctionnent pas correctement. Cependant, jusqu'ici personne est avec succès parvenu à introduire les « gènes de réglage » dans les cellules de cheveu pour les commencer travailler de nouveau. La base pour rectifier ceci et beaucoup d'autres mutations a été maintenant produite dans un modèle animal avec le virus adeno-associé non pathogène (AAV) reproduit dans le laboratoire. Ce virus est infiltré dans les cellules de cheveu comme vecteur de gène (transporteur). Ce qui était étonnant était que, en plus des cellules de cheveu intérieures qui sont responsables de la transduction du signal, il était également possible de traiter le 90% de cellules de cheveu extérieures, qui remplissent un fonctionnement important d'amplification dans l'oreille interne et ont jusque là été pratiquement inaccessibles pour la thérapie génique. Ce virus adeno-associé a été déjà employé pour remettre des cellules de foie et dans la rétine.

Par le passé la fonctionnalité du virus avait été au commencement prouvée dans la demande de règlement d'un modèle de souris pour le syndrome d'Usher, qui est la cause la plus courante du deafblindness mondiale (carter et autres Biotechnol national 2017), d'autres études sont exigées pour déterminer la tolérabilité du vecteur, de sorte que cette approche soit bientôt procurable pour traiter les bébés nouveau-nés avec la perte auditive congénitale.