Les Chercheurs utilisent AAV modifié comme Cheval de Troie de `' pour livrer des gènes pour restaurer la surdité congénitale

Il y a plus de 300 anomalies génétiques qui se sont avérées pour éviter les cellules de cheveux dans l'oreille interne humaine, les cellules sensorielles de l'oreille comme si elle étaient, de fonctionner correctement. Ceci peut avoir comme conséquence l'altération de la perception auditive sévère et même remplir la perte auditive. En même temps que des chercheurs à la Faculté de Médecine à Harvard, Boston, Lukas Landegger de Service de MedUni Vienne des Maladies d'Oreille, de Nez et de Gorge a maintenant suivi, pendant la toute première fois, de réparer ce défaut dans un modèle animal - à l'aide d'un virus adeno-associé modifié et non pathogène (Anc80L65), qui est introduit dans l'oreille par « Cheval de Troie » pour livrer des gènes pour restaurer la fonctionnalité des cellules de cheveux abîmées.

L'étude a été publiée au principal tourillon « Biotechnologie de Nature ». Lukas Landegger fait son PhD chez MedUni Vienne et travaille actuel à Harvard en tant qu'élément de son cours.

Au moment où, les experts OTO-RHINO peuvent utiliser des implants de limaçon comme solution technique pour restaurer les gens entendants parler avec la perte auditive congénitale. L'Université Médicale de Vienne a été une amorce globale dans le développement et l'utilisation des implants cochléaires depuis 1977, quand le premier implant cochléaire multivoie du monde a été implanté à Vienne. « Cependant, ces implants électroniques avec leurs douze électrodes ne peuvent pas 100% remonter plus de 3.000 cellules de cheveux dans l'oreille interne, qui donnent une audition autant plus fine, » dit Wolfgang Gstöttner, Chef du Service OTO-RHINO chez MedUni Vienne.

virus Adeno-Associé comme vecteur de gène

La forme la plus commune de la surdité congénitale chez les enfants est due à la mutation génétique de GJB2 et de GJB6. Cette mutation empêche le connexin 26 de protéine, qui est responsable des cellules dans le composé de cellules de l'oreille interne, de fonctionner correctement. En conséquence, les petits poils dans le limaçon ne forment pas correctement ou ne fonctionnent pas correctement. Cependant, jusqu'ici personne est avec succès parvenu à introduire les « gènes de réglage » dans les cellules de cheveux pour les commencer travailler de nouveau. La base pour rectifier ceci et beaucoup d'autres mutations a été maintenant produite dans un modèle animal avec le virus adeno-associé non pathogène (AAV) reproduit dans le laboratoire. Ce virus est infiltré dans les cellules de cheveux comme vecteur de gène (porteur). Ce Qui était étonnant était que, en plus des cellules de cheveux intérieures qui sont responsables de la transduction du signal, il était également possible de traiter le 90% de cellules de cheveux externes, qui remplissent un fonctionnement important d'amplification dans l'oreille interne et ont jusque là été pratiquement inaccessibles pour la thérapie génique. Ce virus adeno-associé a été déjà utilisé pour restaurer des cellules de foie et dans la rétine.

Par Le Passé la fonctionnalité du virus avait été au commencement prouvée dans la demande de règlement d'un modèle de souris pour le syndrome d'Usher, qui est la cause la plus commune du deafblindness mondiale (Plaque et autres Biotechnol 2017 National), d'autres études sont exigées pour déterminer la tolérabilité du vecteur, de sorte que cet élan soit bientôt disponible pour traiter les bébés nouveau-nés avec la perte auditive congénitale.

Source : https://www.meduniwien.ac.at/web/en/about-us/news/detailseite/2017/news-im-april-2017/modified-virus-as-trojan-horse-for-delivering-genes-to-repair-congenital-hearing-loss/