I Ricercatori usano AAV modificato come Cavallo di Troia del `' per la consegna dei geni per ripristinare la sordità congenita

Ci sono più di 300 difetti genetici che sono stati trovati per impedire le cellule ciliate nell'orecchio interno umano, le celle sensoriali dell'orecchio come se sia stato, dal lavoro correttamente. Ciò può provocare l'indebolimento dell'udito severo e perfino completare la perdita dell'udito. Insieme ai ricercatori alla Facoltà di Medicina a Harvard, Boston, Lukas Landegger del Dipartimento di MedUni Vienna delle Malattie dell'Orecchio, della Punta e della Gola ora ha riuscito, per il primissimo momento, di riparare questo difetto in un modello animale - usando un virus adeno-associato modificato e non patogeno (Anc80L65), che è presentato nell'orecchio mediante “un Cavallo di Troia„ per consegnare i geni per ripristinare la funzionalità delle cellule ciliate nocive.

Lo studio è stato pubblicato nel giornale principale “Biotecnologia della Natura„. Lukas Landegger sta facendo il suo PhD a MedUni Vienna e corrente sta lavorando a Harvard come componente del suo corso.

Dal momento che, gli esperti OTORINOLARINGOIATRICI possono utilizzare gli innesti della coclea come soluzione tecnica per il ripristino della gente sentente parlare con perdita dell'udito congenita. L'Università Medica di Vienna è stata una guida globale nello sviluppo e nell'uso degli impianti cocleari dal 1977, quando il primo impianto cocleare multicanale del mondo è stato impiantato a Vienna. “Tuttavia, questi innesti elettronici con i loro dodici elettrodi non possono 100% sostituire più di 3.000 cellule ciliate nell'orecchio interno, che danno l'audizione tanto più fine,„ dice Wolfgang Gstöttner, Capo del Dipartimento OTORINOLARINGOIATRICO a MedUni Vienna.

virus Adeno-Associato come vettore del gene

Il modulo più comune della sordità congenita in bambini è dovuto la mutazione genetica di GJB2 e di GJB6. Questa mutazione impedisce il connexin 26 della proteina, che è responsabile delle celle nel complesso delle cellule dell'orecchio interno, il lavoro correttamente. Di conseguenza, i capelli piccoli nella coclea non si formano correttamente o non funzionano correttamente. Tuttavia, finora nessuno è riuscito con successo a presentare “i geni della riparazione„ nelle cellule ciliate per iniziarle a lavorare ancora. La base per la correzione questo e delle molte altre mutazioni ora è stata creata in un modello animale con il virus adeno-associato non patogeno (AAV) ripiegato in laboratorio. Questo virus si infiltra nelle cellule ciliate come vettore del gene (portafili). Che Cosa era sorprendente era che, oltre alle cellule ciliate interne che sono responsabili di trasduzione del segnale, era egualmente possibile curare il 90% delle cellule ciliate esterne, che eseguono una funzione importante di amplificazione nell'orecchio interno e fino ad ora sono state virtualmente inaccessibili per terapia genica. Questo virus adeno-associato già è stato utilizzato per il ripristino delle celle di fegato e nella retina.

La funzionalità del virus inizialmente era stata provata Una Volta nel trattamento di un modello del mouse per la sindrome di Usher, che è la causa più comune del deafblindness universalmente (Pentola et al. Biotechnol 2017 Nazionale), ulteriori studi è richiesta per determinare la tollerabilità del vettore, di modo che questo approccio presto sarà disponibile per la cura dei neonati con la perdita dell'udito congenita.

Sorgente: https://www.meduniwien.ac.at/web/en/about-us/news/detailseite/2017/news-im-april-2017/modified-virus-as-trojan-horse-for-delivering-genes-to-repair-congenital-hearing-loss/