Os Pesquisadores usam AAV alterado como o Trojan Horse do `' para entregar genes para restaurar a surdez congenital

Há mais de 300 defeitos genéticos que foram encontrados para impedir as pilhas de cabelo na orelha interna humana, as pilhas sensoriais da orelha como se era, do trabalho correctamente. Isto pode conduzir ao prejuízo de audição severo e mesmo terminar a perda da audição. Junto com pesquisadores na Faculdade de Medicina em Harvard, Boston, Lukas Landegger do Departamento de MedUni Viena de Doenças da Orelha, do Nariz e da Garganta sucedeu agora, por muito a primeira vez, reparar este defeito em um modelo animal - usando um vírus adeno-associado alterado, não-patogénico (Anc80L65), que fosse introduzido na orelha por um “Trojan Horse” para entregar genes para restaurar a funcionalidade das pilhas de cabelo danificadas.

O estudo foi publicado no jornal principal da “Biotecnologia Natureza”. Lukas Landegger está fazendo seu PhD em MedUni Viena e está trabalhando actualmente em Harvard como parte de seu curso.

No momento em que, os peritos OTORRINOLARINGOLÓGICOS podem usar implantes da cóclea como uma solução técnica para restaurar os povos ouvindo com perda da audição congenital. A Universidade Médica de Viena foi um líder global na revelação e no uso de implantes cocleários desde 1977, quando o primeiro implante cocleário multichannel do mundo foi implantado em Viena. “Contudo, estes implantes eletrônicos com seus doze eléctrodos não podem 100% substituir mais de 3.000 pilhas de cabelo na orelha interna, que dão uma audição tanta mais fina,” dizem Wolfgang Gstöttner, Cabeça do Departamento OTORRINOLARINGOLÓGICO em MedUni Viena.

vírus Adeno-Associado como um vector do gene

O formulário o mais comum da surdez congenital nas crianças é devido à mutação genética de GJB2 e de GJB6. Esta mutação impede que o connexin 26 da proteína, que é responsável para as pilhas no complexo da pilha da orelha interna, trabalhe correctamente. Em conseqüência, os cabelos pequenos na cóclea não formam correctamente nem não funcionam correctamente. Contudo, até agora ninguém controlou com sucesso introduzir do “os genes reparo” nas pilhas de cabelo para começá-las trabalhar outra vez. A base para corrigir isto e muitas outras mutações tem sido criada agora em um modelo animal com o vírus adeno-associado não-patogénico (AAV) replicated no laboratório. Este vírus é infiltrado nas pilhas de cabelo como um vector do gene (portador). O Que era surpreendente era que, além do que as pilhas de cabelo internas que são responsáveis para a transdução do sinal, era igualmente possível tratar as 90% das pilhas de cabelo exteriores, que executam uma função importante da amplificação na orelha interna e têm sido até aqui virtualmente inacessíveis para a terapia genética. Este vírus adeno-associado tem sido usado já restaurando pilhas de fígado e na retina.

A funcionalidade do vírus tinha sido provada Uma Vez inicialmente no tratamento de um modelo do rato para a síndrome de Usher, que é a causa a mais comum do deafblindness no mundo inteiro (Bandeja e outros Biotechnol Nat 2017), uns estudos mais adicionais é exigida para determinar a tolerabilidade do vector, de modo que esta aproximação estivesse logo disponível para tratar bebês recém-nascidos com a perda da audição congenital.

Source: https://www.meduniwien.ac.at/web/en/about-us/news/detailseite/2017/news-im-april-2017/modified-virus-as-trojan-horse-for-delivering-genes-to-repair-congenital-hearing-loss/