Los Investigadores utilizan AAV modificado como Trojan Horse del `' para entregar genes para restablecer sordera congénita

Hay más de 300 defectos genéticos que se han encontrado para prevenir las células de pelo en el oido interno humano, las células sensoriales del oído como si fuera, del trabajo correctamente. Esto puede dar lugar al deterioro de oído severo e incluso terminar pérdida de oído. Así como investigadores en la Facultad de Medicina en Harvard, Boston, Lukas Landegger del Departamento de MedUni Viena de las Enfermedades del Oído, de la Nariz y del Paso ahora ha tenido éxito, por la primera época, de reparar este defecto en un modelo animal - usando un virus adeno-asociado modificado, no patógeno (Anc80L65), que se introduce en el oído por un “Trojan Horse” para entregar genes para restablecer las funciones de las células de pelo dañadas.

El estudio se ha publicado en el gorrón de cabeza “Biotecnología de la Naturaleza”. Lukas Landegger está haciendo su Doctorado en MedUni Viena y está trabajando actualmente en Harvard como parte de su curso.

En el momento que, los expertos ENT pueden utilizar los implantes de la cóclea como solución técnica para restablecer a la gente que oye hablar con pérdida de oído congénita. La Universidad Médica de Viena ha sido un arranque de cinta global en el revelado y el uso de implantes cocleares desde 1977, cuando el primer implante coclear de varios canales del mundo fue implantado en Viena. “Sin Embargo, estos implantes electrónicos con sus doce electrodos no pueden el 100% reemplazar más de 3.000 células de pelo en el oido interno, que dan una audiencia tanto más fina,” dicen a Wolfgang Gstöttner, Jefe del Departamento ENT en MedUni Viena.

virus Adeno-Asociado como vector del gen

El formulario más común de la sordera congénita en niños es debido a la mutación genética de GJB2 y de GJB6. Esta mutación evita que el connexin 26 de la proteína, que es responsable de las células en el complejo de la célula del oido interno, trabaje correctamente. Como consecuencia, los pequeños pelos en la cóclea no forman correctamente ni funcionan correctamente. Sin Embargo, nadie ha manejado hasta ahora con éxito introducir los “genes de la reparación” en las células de pelo para comenzarlas a trabajar otra vez. La base para corregir esto y muchas otras mutaciones ahora se ha creado en un modelo animal con el virus adeno-asociado no patógeno (AAV) replegado en el laboratorio. Este virus se infiltra en las células de pelo como vector del gen (portador). Cuál era asombrosamente era que, además de las células de pelo internas que son responsables de la transducción de la señal, era también posible tratar el 90% de las células de pelo exteriores, que realizan una función importante de la amplificación en el oido interno y han sido hasta ahora virtualmente inaccesibles para la terapia génica. Este virus adeno-asociado se ha utilizado ya para restablecer las células de hígado y en la retina.

Las funciones del virus habían sido probadas Una Vez inicialmente en el tratamiento de un modelo del ratón para el síndrome de Usher, que es la causa más común del deafblindness por todo el mundo (Cubeta y otros Biotechnol Nacional 2017), otros estudios se requieren para determinar la tolerabilidad del vector, de modo que esta aproximación pronto esté disponible para tratar a bebés recién nacidos con pérdida de oído congénita.

Fuente: https://www.meduniwien.ac.at/web/en/about-us/news/detailseite/2017/news-im-april-2017/modified-virus-as-trojan-horse-for-delivering-genes-to-repair-congenital-hearing-loss/